Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Robert Błaszczak

Komentarz do uwagi dot. refundacji terapii denosumabem w populacji mężczyzn z osteoporozą:
Analiza Weryfikacyjna Agencji zawiera przedstawienie danych dotyczących skuteczności leku w populacji mężczyzn. Proponowane zawężenie wskazania jest zgodne z wnioskowanym. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

2.

Monika Pokrzepa Amgen Sp. z o.o.

Komentarz do uwagi dot. zastrzeżeń co do oznaczenia kolejnych wersji (aktualizacji) dokumentów:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA.
Poprawne oznaczenie kolejnych wersji analiz wnioskodawcy otrzymanych w ramach uzupełnień wymagań minimalnych powinno zostać uwzględnione nie tylko w nazwie otrzymanego pliku, ale również w treści dokumentów i zawierać kolejny numer wersji wraz z datą powstania. Wezwanie do uzupełnienia analiz wnioskodawca otrzymał w marcu 2016 r., natomiast czas powstania kolejnych wersji analiz został w treści dokumentów oznaczony błędnie jako grudzień 2015 r.

Komentarz do uwagi dot. drobnych błędów w obliczeniach wnioskodawcy:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA. Różnice w obliczeniach mogą wynikać z zastosowania różnych narzędzi do obliczeń. Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. metaanaliz:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA. Przedstawiony komentarz jest niejasny. z jednej strony wnioskodawca wskazuje, iż uwzględniano takie badania w ramach metaanalizy („co uczyniono w ramach metaanalizy”), z drugiej pisze że „wyniki tego rodzaju były pomijane w metaanalizach”. Należy podkreślić, iż wyniki te nie były pomijane, jednakże ze względu na mały rozmiar próby ich wpływ jest pomijalny. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. badania ADAMO:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA. Badanie ADAMO było badaniem małym (wielkość populacji) i krótkim (okres obserwacji) w związku z czym istnieje niepewność dotycząca skuteczności przeciwzłamaniowej denosumabu w tej populacji pacjentów. Należy podkreślić, iż analitycy Agencji przeprowadzili dyskusję dotyczącą możliwości ekstrapolowania skuteczności przeciwzłamaniowej denosumabu w rozdziale dotyczącym oceny założeń analizy ekonomicznej, jednakże takie dane (długoterminowa skuteczność przeciwzłamaniowa denosumabu w populacji mężczyzn) obecnie nie istnieją. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. częstości złamań:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA dotyczące zmiany częstości złamań. Należy zauważyć, iż dostosowanie modelu powinno zostać przeprowadzone przez wnioskodawcę w ramach jego aktualizacji. Wnioskodawca nie podaje argumentów przemawiających za proponowanym przez siebie rozwiązaniem, w związku z czym należy uznać je za nieuzasadnione. Wymaga podkreślenia, iż podobne do zastosowanego przez analityków podejścia rozwiązania były stosowane w innych analizach dotyczących osteoporozy (patrz np. Hiligsmann 2013 Cost-effectiveness of strontium ranelate in the treatment of male osteoporosis). Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. ryzyka złamań:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie odnosi się w uwadze do zasadniczej części problemu, tj. zgodności charakterystyki populacji z opisem w badaniu Freedom. W opinii analityków Agencji wnioskodawca dokonał sztucznego zawyżenia ciężkości choroby. Faktem jest, iż charakterystyka populacji w której będzie stosowany denosumab w Polsce jest niepewna, jednakże biorąc pod uwagę, iż dane dotyczące skuteczności oparto głównie na badaniu Freedom oraz argumentację wnioskodawcy dotyczącą dalszego rozszerzania definicji osteoporozy, uwaga wnioskodawcy jest niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. czasu modelowania przeżycia:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Jak wskazują autorzy badania Kanis 2003 oraz Kanis 2004 nie da się wykazać jaka część wzrostu ryzyka zgony wynika ze złamania (autorzy wskazują na założenie którego nie da się zwalidować). Badanie Michaelsson 2014 charakteryzowało się w opinii analityków Agencji większą wiarygodnością wewnętrzną. Jak wskazano w AWA, obecnie dostępne dane dotyczące śmiertelności po złamaniach charakteryzują się znaczną niepewnością. Biorąc pod uwagę powyższe konserwatywnym podejściem jest przyjęcie jak najkrótszego czasu w którym istnieje zwiększone ryzyko wystąpienia zgonu. Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. kosztów leczenia złamań:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Dane przedstawione w analizie to nie dane oryginalne, jak wskazuje wnioskodawca, ale dane przetworzone. Dalsze uwagi wnioskodawcy nie wpływają na zasadność komentarza analityków Agencji, w związku z czym uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. obliczeń własnych analityków Agencji (AE):
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Odnośnie poszczególnych uwag, patrz komentarze powyżej. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. szacowania populacji w oparciu o nowe kryteria:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Odnośnie różnic w kryteriach między wytycznymi polskimi a wytycznymi NOF na które wskazuje wnioskodawca, należy podkreślić, iż wytyczne NOF są bardziej restrykcyjne, co wskazuje na możliwy wyższy wzrost niż w publikacji Berry 2010. Dal publikacji Bruyere 2012 wnioskodawca nie wskazał referencji w związku z czym nie ma możliwości odniesienia się do uwagi. Faktem jest, iż wielkość możliwego wzrostu populacji pozostaje nieznana i może być zarówno większa jak i mniejsza niż wskazana w publikacji Berry 2010 (co zależy również od interpretacji wnioskowanego wskazania), jednakże celem komentarza analityków Agencji było wykazanie, iż populacja będzie większa niż wskazał wnioskodawca. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. obliczeń własnych analityków Agencji (AWB):
Uwaga wnioskodawcy jest zasadna. Przedstawione w uwagach obliczenia wnioskodawcy są poprawne. Zmiana prognozowania ma nieznaczny wpływ na wyniki analizy.

Komentarz do uwagi dot. nowych danych i stabilizacji rynku:
Uwaga wnioskodawcy potwierdza wnioski analityków Agencji odnośnie alternatywnego sposobu modelowania wielkości sprzedaży. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. analiz wrażliwości:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie wskazał uzasadnienia dla części parametrów. Dodatkowo jako źródła dla części zmian wskazano dane niepublikowane, które nie zostały przekazane Agencji. Wobec powyższego, jak wskazywano wnioskodawcy w piśmie, dane te nie mogą być zweryfikowane. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

3.

Anna Wawrzyniak

Komentarz do uwagi dot. rozpoznania osteoporozy:
Uwaga potwierdza wnioski przedstawione w AWA o braku precyzyjnego określenia wskazania do stosowania leku Prolia, nieuwzględniającego aktualnych wytycznych leczenia osteoporozy. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. badania ADAMO:
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w AWA. Badanie ADAMO było badaniem małym (wielkość populacji) i krótkim (okres obserwacji) w związku z czym istnieje niepewność dotycząca skuteczności przeciwzłamaniowej denosumabu w tej populacji pacjentów. Należy podkreślić, iż analitycy Agencji przeprowadzili dyskusję dotyczącą możliwości ekstrapolowania skuteczności przeciwzłamaniowej denosumabu w rozdziale dotyczącym oceny założeń analizy ekonomicznej, jednakże takie dane (długoterminowa skuteczność przeciwzłamaniowa denosumabu w populacji mężczyzn) obecnie nie istnieją. EMA dopuszcza rejestrację leków w populacji mężczyzn na podstawie badań pomostowych wskazując jednocześnie, iż złotym standardem nadal pozostaje badanie dowodzące skuteczności przecwizłamaniowej. Bisfosfoniany nie są przedmiotem oceny w ramach obecnej AWA, jednakże jak wskazano w AWA dla części bisfosfonianów istnieją dowody na skuteczność przeciwzłamaniową w populacji mężczyzn. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

4.

Wojciech Pluskiewicz

Komentarz do uwagi dot. epidemiologii osteoporozy oraz ograniczenia wskazań:
Analitycy Agencji nie prezentowali w AWA tezy wskazanej w uwadze. Uwaga prawdopodobnie odnosi się do przedstawionych w AWA opinii ekspertów. Ograniczenie wskazań refundacyjnych nie należy do zadań Agencji. Z treści uwagi nie wynika czy przedstawione punkty miałyby być stosowane łącznie czy rozłącznie, stąd utrudniona jest możliwość ustosunkowania się do uwagi. Należy jednak zauważyć, iż w najnowszych wytycznych leczenia osteoporozy uwzględnia się również inne czynniki ryzyka wystąpienia złamania. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

5.

Ewa Marcinowska

Komentarz do uwagi dot. rozpoznania osteoporozy:
j.w.

Komentarz do uwagi dot. badania ADAMO:
j.w.

6.

Piotr Leszczyński

Komentarz do uwagi dot. wskazań:
Przytoczone w uwagach wskazania są przedmiotem wniosku o objęcie refundacją, jak wskazano w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. badania ADAMO:
j.w.