Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kineret, anakinra, 100 mg/0,67 ml, roztwór do wstrzykiwań w ampułkostrzykawce, 28 ampułkostrzykawek., EAN 7350031440300

Wskazanie:

Do stosowania u dorosłych, młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku 8 miesięcy i starszych o masie ciała co najmniej 10 kg w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (CAPS, ang. Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes), w tym: - Noworodkowej zapalnej choroby wieloukładowej (NOMID, ang. Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease) / przewlekłego niemowlęcego zespołu neurologiczno-skórno-stawowego (CINCA, ang. Chronic Infantile Neurological, Cutaneous, Articular Syndrome) - Zespołu Muckle-Wellsa (MWS, ang.Muckle-Wells Syndrome) - Zespołu rodzinnej zimnej pokrzywki (FCAS, ang. Familial Cold Autoinflammatory Syndrome)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4600.1250.2016.1.KB; 2016-07-19

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 169/2016
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 169/2016
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 169/2016
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 169/2016
pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 169/2016
pdfUzupełnienie do zlecenia 169/2016

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 169/2016

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 23 września 2016 r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 169/2016

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4350.16.2016

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Kineret (anakinra) we wskazaniu: leczenie okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (CAPS), w tym: NOMID/CINCA, MWS, FCAS; u dorosłych, młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku 8 miesięcy i starszych o masie ciała co najmniej 10 kg

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Krzysztof Stepka
    (MB & S)

    pdf 01

    Uwaga do str. 65 i str. 75:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Ustawa o refundacji nie różnicuje zasad oceny wniosków o objęcie refundacją ze względu na rzadkość choroby. Brak dowodów wprowadza oczywistą, znaczną niepewność, co musi zostać odzwierciedlone w AWA.

    Uwaga do str. 76:uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga stanowi powtórzenie informacji z analiz wnioskodawcy.

    Uwaga do str. 76:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Zgłaszający uwagi zgadza się z twierdzeniem, że dane na temat jakości życia pacjentów z analizowanej populacji są ograniczone.

    Uwaga do str. 76:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Brak wiarygodnych danych klinicznych oraz wiarygodnych źródeł danych o zużyciu zasobów stanowi oczywiste ograniczenie analizy, co musiało zostać podkreślone w AWA. Ustawa o refundacji nie różnicuje zasad oceny wniosków o objęcie refundacją ze względu na rzadkość choroby. Rejestracja leku w danym wskazaniu nie przesądza o zasadności jego refundacji.

    Uwaga do str. 77:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Liczba ampułkostrzykawek leku zużywana na jedno podanie jest kluczowym parametrem analizy, od którego w dużej mierze zależy wnioskowanie. Ze względu na zmienność dawkowania i jego zależność od masy ciała pacjentów jest to jednocześnie parametr obarczony dużą niepewnością. Można uznać, że z dużym prawdopodobieństwem większość pacjentów będzie przyjmowała 1 ampułkostrzykawkę leku na podanie, a jakiś odsetek chorych 2 bądź 3 ampułkostrzykawki (dlatego istotne są wyniki analizy zakładające na podstawie badania Lepore 2010 średnie zużycie na poziomie 1,31 ampułkostrzykawki na podanie). Obliczenia własne zakładające zużycie 2 ampułkostrzykawek leku na podanie opatrzono komentarzem, że zużycie leku na takim poziomie przez każdego pacjenta jest mało prawdopodobne. Wzrost wykorzystania anakinry o każdą kolejną ampułkostrzykawke skutkuje bardzo znacznym wzrostem kosztów stosowania leku.

    Uwaga do str. 78:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W wielu przypadkach brak dowodów nie przeszkadzał wnioskodawcy na przyjęcie pewnych założeń i uwzględnienie ich w analizach. Dane literaturowe i z rejestrów zagranicznych sugerują, że pacjenci stosujący anakinrę są skłonni przechodzić na kanakinumab ze względu na wygodę podania (Houx 2015).

    Uwaga do str. 86:uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Warianty finansowania kanakinumabu są wariantami teoretycznymi.

    Uwaga do str. 88:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Opieranie podstawowego założenia dotyczącego komparatora na opinii wyłącznie jednego eksperta jest obarczone niepewnością.

    2.

    Stanisław Maćkowiak
    (Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Fenyloketonurię i Choroby Rzadkie)

    pdf 01

    Uwaga do str. 13:uwaga zasadna, jednak nie wpływa na wnioskowanie AWA. Kwalifikacja do kategorii dostępności refundacyjnej pozostaje wątpliwa. Refundacja w ramach programu lekowego umożliwiałaby lepszą kontrolę efektywności leczenia i kosztów. Wydaje się, że fakt, że opiekę nad pacjentami z CAPS sprawuje 2-3 specjalistów w Polsce wymusza i będzie wymuszać przemieszczanie się pacjentów celem uzyskania dostępu do opieki medycznej.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 102/2016 do zlecenia 169/2016
    (Dodano: 30.09.2016 r.)

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 61/2016 do zlecenia 169/2016
    (Dodano: 03.10.2016 r.)

    go to zlecenie