Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Michał Jachimowicz
osoba upoważniona z ramienia firmy
PTC Therapeutics International Limited

Dotyczy: opisu ocenianych technologii medycznych w podobnym wskazaniu i ich możliwej błędnej interpretacji, ze względu na nieodpowiednią nazwę tabeli.
Uwaga zasadna. Analitycy Agencji omyłkowo wpisali błędną nazwę tabeli. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: przedstawienia przez wnioskodawcę parametru 6MWT zamiast 6MWD Uwaga niezasadna. W badaniach włączonych do przeglądu stosowaną nazwą jest 6MWD. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: wybrania punktów końcowych, które nie obejmują wszystkich wskazanych przez wytyczne kliniczne (ocena funkcjonowania układu oddechowego, redukcji potrzeby operacji skoliozy oraz opóźnienia wystąpienia kardiomiopatii)
Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy. Wnioskodawca przytoczył nowe fragmentaryczne informacje z abstraktów konferencyjnych opublikowanych po dacie złożenia wniosku, odnoszące się do oceny pojemności życiowej płuc. Z uwagi na termin oceny dokładna analiza nowych danych źródłowych jest trudna do przeprowadzenia, ponadto pozostałe wskazane punkty końcowe w dalszym ciągu nie stanowiły przedmiotu badań.

Dotyczy: niesprecyzowania, jaki typ badań ulega włączeniu w dodatkowej analizie bezpieczeństwa
Uwaga niezasadna. Wnioskodawca podał informację o przeszukaniu baz dodatkowych, jednak w tabeli 4, str. 46 i 46 AKL dotyczącej kryteriów włączenia i wykluczenia badań pierwotnych w metodyce odniesiono się jedynie do uwzględnienia publikacji dot. oceny bezpieczeństwa. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: nieprzedstawienia informacji o liczbie analityków dokonujących przeglądu abstraktów.
Uwaga zasadna. Analitycy Agencji nie odnaleźli przedmiotowej informacji w AKL wnioskodawcy, aczkolwiek informacja ta została przedstawiona. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: zbyt krótkiego okresu obserwacji w badaniu 007, tj. 48 tygodni, aby wykazać wpływ atalurenu na śmiertelność w populacji docelowej
Uwaga zasadna. Wnioskodawca zgadza się z uwagą Agencji, iż okres obserwacji 48 tygodni jest zbyt krótki, żeby bezpośrednio wykazać wpływ na śmiertelność chorych na nmDMD. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: przedstawienia zastrzeżeń ERG dotyczących wybiórczej prezentacji danych w badaniu 020
Uwaga niezasadna. Analitycy Agencji uważają uwagi NICE za zasadne, gdyż w AKL brakowało pełnych danych z badań, które powinny zostać udostępnione.

Dotyczy: braku informacji dot. zmiany istotnej klinicznie dla parametru NSAA
Uwaga niezasadna. Nie jest znany próg istotności klinicznej dla parametru NSAA, a przedstawione uwagi nie odnoszą się do powyższych zastrzeżeń. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: przedstawienia zastrzeżeń ERG dotyczących wybrania populacji z wynikiem początkowym 6MWD = 300-400m i związaną z tym niepewnością i uogólnieniem dla szerszej populacji.
Uwaga niezasadna. W opinii autora uwagi, wybór podgrupy pacjentów z populacji pacjentów w badaniu miało ukazać trudności związane z wykazaniem efektu klinicznego, spowodowane niejednolitym naturalnym przebiegiem choroby. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: kryteriów wykluczenia w badaniu 007, które obejmowały istotną klinicznie chorobę lub powikłania DMD/BMD o ciężkim nasileniu.
Uwaga niezasadna.. Nie zdefiniowano powikłań DMD/BMD, w związku z czym nie jest jasne, czy kryteria wykluczenia obejmują populację wnioskowaną czy też nie. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.