Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Małgorzata Domżał-Bocheńska

Uwaga dotyczy nieuwzględnienia w AWA wszystkich wyników z AKL wnioskodawcy, w szczególności w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w badaniu PSO-ABLE i Koo 2016, tj. odpowiedź na leczenie w ocenie badacza.
W AWA przedstawiono wyniki dla najdłuższego dostępnego okresu obserwacji, tj. 12 tygodni w przypadku badania PSO-ABLE. W raporcie badania PSO-ABLE nie odnaleziono wyników przedstawionych w AKL wnioskodawcy obliczonych metodą multiple imputation dla tego okresu obserwacji. W związku z powyższym uznano za zasadne przedstawienie wyników uwzględniających zaobserwowane przypadki. Szansa uzyskania powodzenia na leczenie w ocenie badacza przy uwzględnieniu zaobserwowanych przypadków była istotnie statystycznie większa w grupie badanej po 4 tygodniu leczenia oraz w przypadku porównania wyników leczenia pianą po 4 tygodniach i żelem po 8 tygodniach, na co zwrócono uwagę w AWA.
Ponadto w opinii Agencji nie jest zasadne przedstawianie wyników obliczanych metodą multiple imputation wyłącznie dla wybranych punktów końcowych (powodzenie leczenia w ocenie badacza, mPASI-75), podczas gdy dla pozostałych punktów końcowych przedstawiono w AKL wnioskodawcy wyniki na podstawie zaobserwowanych przypadków.
W przypadku badania Koo 2016 przedstawiono wyniki obliczeń własnych na podstawie wyników z raportu badania. Wyniki te są zbieżne z wynikami obliczonymi przez wnioskodawcę. Jednocześnie wnioskowanie na temat istotności statystycznej jest odmienne niż w przypadku obliczeń autorów badania (p=0,025), przy czym warto zwrócić uwagę, że zarówno wynik uzyskany przez analityków, jak i wynik uzyskany przez autorów badania jest na granicy istotności statystycznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy braku odniesienia w AWA do badań przedstawionych przez wnioskodawcę na etapie uzupełnienia wymagań minimalnych dotyczących wyższości nośnika w postaci piany nad nośnikiem w postaci żelu.
Analitycy zapoznali się z wyjaśnieniami przekazanymi przez wnioskodawcę. Jednocześnie wnioskodawca wnosi o utworzenie dla leku Enstilar w postaci piany odrębnej grupy limitowej w oparciu o art. 15 ust. 3 pkt. 1, zgodnie z którym opinia Rady przejrzystości na temat zasadności utworzenia odrębnej grupy limitowej w przypadku gdy droga podania lub postać leku w istotny sposób wpływa na efekt zdrowotny lub dodatkowy efekt zdrowotny opiera się w szczególności na porównaniu wielkości kosztów uzyskania podobnego efektu zdrowotnego lub dodatkowego efektu zdrowotnego. W związku z powyższym w AWA ograniczono się do przedstawienia danych na temat skuteczności leku Enstilar w pianie w porównaniu z żelem a nie na temat mechanizmu działania obu postaci leków.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy rekomendacji AWMSG dla leku Enstilar oraz rekomendacji szwedzkiej TLV.
W opinii wnioskodawcy rekomendacji AWMSG 2016 nie należy traktować jako rekomendacji negatywnej, a jedynie jako decyzję o wykluczeniu leku Enstilar z oceny AWMSG ze względu na spełnienie jednego lub kilku kryteriów wykluczenia z takiej oceny. Na podstawie przedstawionych argumentów Agencja przychyla się do uwagi wnioskodawcy.
Wnioskodawca wskazał również, że lek Enstilar uzyskał pozytywną rekomendację refundacyjną szwedzkiej agencji TLV. Analitycy Agencji nie odnaleźli treści rekomendacji w języku innym niż szwedzki, przez co niemożliwe jest zapoznanie się z nią.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.