Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Kornas
AstraZeneca Poland

Uwaga do Rozdziału 10., Tabela 46, Strona 76: informacja dodatkowa, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Nowe dane zostaną zaprezentowane na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

Uwaga do Stron 15 oraz 73: uwaga stanowi uzasadnienie zamysłu mechanizmu zaproponowanego RSS, nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do Rozdziału 5.3.1, piąty akapit: uwaga zasadna, jednak nie wpływa na wnioskowanie AWA. Eksperci kliniczni, do których Agencja zwróciła się z prośbą o opinię, odnosili się ściśle do wnioskowanej populacji pacjentów. Z doświadczeń ekspertów mogą wynikać inne wnioski, niż z badań obserwacyjnych, na co może mieć wpływ wiele czynników. Przytoczone badania obserwacyjne dotyczą populacji azjatyckiej, nieco szerszej niż wnioskowana. Przedstawione dane sugerują, że OZM może spowodować wydłużenie przeżycia pacjentów względem obecnej praktyki z wykorzystaniem P-CTH, jednak skala tej poprawy pozostaje w sferze niepewności. Najtrudniej określić odsetki przeżyć odległych, stąd zwracano na to uwagę w AWA.

Uwaga do Strony 32, ostatni akapit: uwaga stanowi uzasadnienie włączenia badań obserwacyjnych, pomimo dostępności publikacji na ich temat wyłącznie w postaci abstraktów konferencyjnych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do Strony 35, drugi akapit; Strony 37 pkt 10, 11: uwaga stanowi przedstawienie informacji na temat diagnostyki mutacji T790M - w tym argumentów za przeprowadzaniem w pierwszej kolejności testu ctDNA. Zgodnie z przytoczonymi przez analityków Agencji informacjami z badania AURA3 "na 205 pacjentów ostatecznie niezakwalifikowanych do badania z powodu negatywnego statusu mutacji T790M w próbce guza, ok. 23% (47 osób) miało wyniki pozytywne w oznaczeniu mutacji w osoczu" oraz "2 osoby z grupy OZM i 1 z grupy P-CTH miały wyniki negatywne w próbce guza i zostały włączone do badania przez pomyłkę, po czym jeden z nich później wykazał pozytywny wynik w badaniu osocza)". Brak jest danych z badania AURA3 pozwalających wnioskować jaka jest skuteczność leczenia OZM pacjentów z wynikami pozytywnymi mutacji jedynie w próbce osocza.

Uwaga do Strony 37 pkt 11, strony 72 pkt 4: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Czułość i swoistość biopsji z tkanki guza jest wyższa niż biopsji płynnej. Metody diagnostyczne w osoczu i tkance powinny być traktowane jako wzajemnie uzupełniające się. Zapisy programu lekowego wskazujące pierwszego wykonywania biopsji płynnej są wątpliwe.

Uwaga do Strona 41, akapit pod tabelą 25, Strona 49, 79: w uwadze podkreślono informację, że na (czas obecny) tylko jeden ze spowodowanych przez SAE zgonów w grupie OZM został uznany za związany z leczeniem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. W AWA przedstawiono informacje dotyczące bezpieczeństwa przytoczone w uwadze, podkreślono jedynie informację dotyczącą zgonów, jako szczególnie istotną. Nie sugerowano aby 4 zgony w grupie OZM miały związek z leczeniem. Wyciąganie wniosków co do korzystności profilu bezpieczeństwa pozostaje w sferze appraisal.

Uwaga do Strona 57, akapit 4: uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Dziękujemy za przedstawienie dodatkowych danych.

Uwaga do Strona 58 (horyzont czasowy); Rozdział 5.3.1 drugi, trzeci i czwarty akapit; Rozdział 5.4 ostatni akapit: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Niepewność w zakresie wyników jest uniwersalna dla wszystkich analiz ekonomicznych. W rozpatrywanym przypadku brak kompletnych danych odnośnie przeżycia całkowitego wpływa na zwiększenie zakresu niepewności. Poprawność metodologiczna przeprowadzonych oszacowań nie była jednak kwestionowana.

Uwaga do 58 (użyteczności), Rozdział 5.3.2 pierwszy myślnik: uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. W AWA odnoszono się do kwestii wykorzystania danych nieopublikowanych. Zastosowanie danych z badania AURA3 na podstawie kwestionariusza EQ-5D-5L było zasadne. Właściwie testowano też wartości użyteczności w analizie wrażliwości, która wykazała znaczny wpływ tego parametru na wyniki. Przewaga OZM nad P-CTH w zakresie jakości życia nie była kwestionowana, odnoszono się jedynie do stosunkowo wysokich przyjętych wartości użyteczności w zestawieniu z danymi literaturowymi. Przyjęcie takich samych wartości użyteczności dla OZM i P-CTH było konserwatywne.

Uwaga do Rozdziału 5.3.2, drugi i trzeci myślnik: uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. W analizie odnoszono się do faktu, że możliwość kontynowania leczenia po progresji choroby w badaniach AURA mogło mieć wpływ na wyniki.

Uwaga do Strony 65, ostatni przypis pod tabelą nr 38: dziękujemy za wyjaśnienie błędu edytorskiego.