Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Wiktor Janicki
Roche Polska Sp. Z o.o.

Uwaga do str. 20-23 i 54-61:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Badanie SUMMACTA to jedyne wysokiej jakości badanie randomizowane porównujące wnioskowaną technologię z komparatorem w zakresie efektywności klinicznej.

Uwaga do str. 20-47:
Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Nie jest jasne, czy analiza PP ma pożądany wpływ konserwatywny dla badań typu non-inferiority. Rekomendowanym pragmatycznym podejściem w przypadku badań non-inferiority jest przeprowadzenie zarówno analizy ITT, jak i PP. Lesaffre, Emmanuel. "Superiority, equivalence, and non-inferiority trials." Bulletin of the NYU hospital for joint diseases 66.2 (2008): 150-154.

Uwaga do str. 38:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga do str. 62-63 i 65
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga do str. 64-65 (1):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Wnioskodawca oparł się na zbiorczych danych NFZ obejmujących populację MIZS i RZS, co wiązało się z koniecznością przeprowadzenia dodatkowych obliczeń i przyjęciem kolejnych założeń w zakresie średniego dawkowania TOC i.v. dla pacjentów z RZS/MIZS i wskaźnika udziału dzieci z MIZS. Raporty Zespołu Koordynacyjnego, tak jak zwrócił uwagę wnioskodawca, mogą zawyżać liczbę „aktywnie leczonych” pacjentów. Ze względu na przedstawione ograniczenia obu źródeł danych, Agencja uznała za słuszne zestawienie informacji z raportów Zespołu Koordynacyjnego z oszacowaniami wnioskodawcy.
TOC i.v. podawany jest dwa razy w miesiącu, a więc nie ma możliwości, żeby chorzy zostali uwzględnieni w miesięcznym raporcie Zespołu Koordynacyjnego jako „aktywnie leczeni” pomimo braku otrzymania dawki leku.

Uwaga do str. 64-65 (2):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Agencja zgadza się, iż porównanie łącznej liczby osób objętych leczeniem TOC i.v. w danym okresie (styczeń-czerwiec 2016 r.) na podstawie Uchwały NFZ z liczbą pacjentów otrzymujących ten lek w danym miesiącu (model BIA wnioskodawcy) jest nieprecyzyjne. Niemniej jednak, wnioskodawca na podstawie danych średniomiesięcznych szacuje prognozowaną liczebność populacji docelowej w poszczególnych latach horyzontu BIA.

Uwaga do str. 64-65 (3):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Agencja zgadza się z zastrzeżeniem, iż niewłaściwe jest porównanie rocznych danych NFZ z okresem tylko 9-miesięcznym przedstawionym w analizach wnioskodawcy. Porównanie ma jednak charakter orientacyjny, gdyż zakładając stały wzrost pacjentów w programie łatwo jest przewidzieć wartość danych dla okresu 12- miesięcznego.
Ilość zużytej substancji TOC i.v. przez dorosłych pacjentów z RZS na poziomie 1 256 819 mg jest daną nadesłaną do Agencji przez NFZ i nie należy rozpatrywać tego w kategorii błędu AWA. Przedstawiona wartość uwzględnia dorosłych pacjentów z RZS leczonych w ramach PL B.33.