Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Komentarz do uwagi 1
Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie jednego z kryteriów włączenia do analizowanego programu lekowego i potwierdza konieczność doprecyzowania tego zapisu.

Komentarz do uwagi 2, 7
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA dotyczące wyboru komparatorów. Wybór komparatora dokonany przez wnioskodawcę jest zgodny z wymaganiami minimalnymi jednak należy podkreślić, że zgodnie z europejskimi wytycznymi ESC/ERS 2015 oraz z opiniami ekspertów schemat TRE+SIL jest stosowany u pacjentów nowo zdiagnozowanych.

Komentarz do uwagi 3
Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do ograniczeń jakości włączonych badań przedstawionych w AWA. Intencją Agencji nie jest „stawianie na pozycji straconej” pacjentów z najcięższą postacią TNP „z uwagi na brak wiarygodnych badań naukowych”, a jedynie omówienie ograniczeń, które jest nieodłącznym elementem oceny analizy klinicznej. Agencja zdaje sobie sprawę z braku dostępnych dowodów wysokiej jakości, dlatego też nie wykluczyła z AWA badań włączonych do przeglądu systematycznego wnioskodawcy mimo ich ograniczeń.

Komentarz do uwagi 4
Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie błędnego opisu jednego z badań.

Komentarz do uwagi 5
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie przedstawił w analizie ekonomicznej szczegółowych ograniczeń dotyczących cen progowych.

Komentarz do uwag 6
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie przedstawił dowodów na przyjętą w analizie ekonomicznej tezę o braku istotnych różnic w wynikach zdrowotnych pomiędzy wnioskowaną interwencją, a schematami opartymi na treprostynilu i sildenafilu oraz epoprostenolu i sildenafilu. Założenie o takiej samej skuteczności klinicznej porównywanych interwencji, wnioskodawca oparł na braku wiarygodnych dowodów naukowych. W opinii AOTMiT, brak badań porównawczych nie stanowi podstawy do przyjęcia założenia o braku różnic w efektywności klinicznej pomiędzy porównywanymi interwencjami. Aktualne wytyczne AOTMiT z 2016 r. dopuszczają możliwość przedstawienia analizy minimalizacji kosztów, gdy istniejące dowody naukowe potwierdzają, że wyniki zdrowotne (efektywność porównywanych technologii medycznych) są terapeutycznie równorzędne, co oznacza konieczność przedstawienia badań porównawczych zaprojektowanych pod kątem testowania hipotezy równoważności.

Komentarz do uwag 8
Agencja podtrzymuje własne stanowisko dotyczące braku możliwości zweryfikowania przedstawionych przez wnioskodawcę danych.

Komentarz do uwag 9
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. W analizie wrażliwości nie testowano wpływu zmiany udziałów substancji czynnych we wnioskowanej terapii skojarzonej epoprostenol + inhibitor fosfodiesterazy typu 5 + antagonista receptorów endoteliny.