Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Przemysła Kułach
AbbVie Polska Sp. z o.o.

1. Wnioskodawca wskazał pominiętą w AE i AWA aktualizacji wytycznych ESMO (tzw. eUpdate) oraz nową analizę interim opublikowaną 12.12.2017 r.

2. Wnioskodawca podtrzymuje, że przeprowadził porównanie pośrednie. Należy zaznaczyć, że zgodnie z wytycznymi AOTMiT 2016 (s. 25) zestawienie wyników nie jest porównaniem pośrednim: W przypadku braku możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego przez wspólne ramię referencyjne (badania bez grupy kontrolnej) można rozważyć wykorzystanie innych metod, takich jak: − proste zestawienie badań bez dostosowania (ang. naïve comparison); (…)

3. Wnioskodawca nie zgodził się z oszacowaniem cen progowych na podstawie art. 13 ustawy o refundacji. Należy zaznaczyć, że zgodnie z art. 13 ust. 3: Jeżeli analiza kliniczna, o której mowa w art. 25 pkt 14 lit. c tiret pierwsze, nie zawiera randomizowanych badań klinicznych, dowodzących wyższości leku nad technologiami medycznymi, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, dotychczas refundowanymi w danym wskazaniu, to urzędowa cena zbytu leku musi być skalkulowana w taki sposób, aby koszt stosowania leku wnioskowanego do objęcia refundacją nie był wyższy niż koszt technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, dotychczas finansowanej ze środków publicznych, o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania.

4. Wnioskodawca nie zgodził się z wykorzystaniem użyteczności z publikacji Beusterien 2010. Analitycy Agencja podtrzymują swoje stanowisko – użyteczności wykorzystane w analizie ekonomicznej wnioskodawcy wydają się być zawyżone.

5. Wnioskodawca nie zgodził się z modelowaniem PFS za Mato 2017, przy jednoczesnym modelowaniu OS za M14-032. Wnioskodawca słusznie wskazał, że tak modelowane krzywe przecinają się po 20 miesiącach modelowania. Ponieważ odsetek pacjentów w stanie PFS musi być mniejszy od odsetka pacjentów w stanie OS, od 21 miesiąca modelowania wszyscy żyjący pacjenci znajdują się w stanie PFS – de facto krzywa PFS po 20 miesiącu jest modelowana na podstawie OS. Wszyscy pacjenci pozostają w stanie PFS do śmierci, co nie wydaje się poprawne z uwagi na naturę schorzenia. W opinii wnioskodawcy nieprawidłowe z metodologicznego punktu widzenia jest modelowanie na podstawie danych o skuteczności pochodzących z różnych źródeł. Wnioskodawca zwrócił ponadto uwagę na różnice w badanych populacjach. Analitycy Agencji zgadzają się z ograniczeniami wskazanymi przez wnioskodawcę. Należy jednak podkreślić, że wobec danych klinicznych o ograniczonej jakości wyniki skuteczności praktycznej za Mato 2017 również powinny być wzięte pod uwagę w procesie decyzyjnym. Analiza wykorzystująca do modelowania PFS dane za Mato 2017 została przedstawiona przez wnioskodawcę jako jeden ze scenariuszy analizy wrażliwości. Analitycy Agencji zgadzają się, że analizę na podstawie badania Mato 2017 należy traktować jako scenariusz analizy wrażliwości. Niezależnie od źródła danych na temat skuteczności Venclyxto jest technologią droższą i skuteczniejszą, ICUR w analizie deterministycznej przewyższa przyjęty próg w wysokości 3xPKB per capita, a prawdopodobieństwo użyteczności kosztowej oszacowane w analizie probabilistycznej jest niewielkie. Oszacowany ICUR należy traktować z ostrożnością z uwagi na brak porównania pośredniego lub bezpośredniego pomiędzy wnioskowaną interwencją i komparatorem.

6. Pozostałe uwagi stanowią w przeważającej mierze powtórzenie argumentów z analiz wnioskodawcy.

2.

prof. dr hab. Iwona Hus
Katedra i Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku UM w Lublinie

Uwagi dotyczą głównie konstrukcji programu lekowego. Nie wpływają na ostateczne wnioskowanie z AWA.