Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Utworzenie odrębnej grupy limitowej dla leków: apoxabanum, dabigatranum etexilatum, rivaroxabanum,

Wskazanie:

nd

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 15 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLA.4604.19.2017.1.ISO; 20.07.2017

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

go to zlecenie

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Program w zakresie edukacji i profilaktyki depresji poporodowej

Wskazanie:

depresja poporodowa

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 48 ust. 2a

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

FZR.9084.31.2017.MM; 20.07.2017

Zlecenie dotyczy:

zaopiniowania programu

hr

Opinia Rady Przejrzystości:

pdfORP 305/2017 do zlecenia 091/2017
(Dodano: 18.09.2017 r.)

go to zlecenie

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Signifor, pasireotidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, 20 mg, 1 fiol. proszku 1 amp.-strzyk. rozp., EAN 5909991200305 Signifor, pasireotidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, 40 mg, 1 fiol. proszku 1 amp.-strzyk. rozp., EAN 5909991200312 Signifor, pasireotidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol. proszku 1 amp.-strzyk. rozp., EAN 5909991200336, w ramach programu lekowego: leczenie akromegalii pasyreotydem (ICD-10 E22.0)

Wskazanie:

akromegalia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4600.499.10.2017.MB; 20.07.2017

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdf Analiza ekonomiczna do zlecenia 90/2017
pdf Analiza kliniczna do zlecenia 90/2017
pdf Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 90/2017
pdf Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 90/2017
pdf Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 90/2017

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdf Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 90/2017

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 29 września 2017 r.r.

MS Word Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 90/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  •  

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Perjeta, pertuzumabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 420 mg, 1 fiol. 14 ml, EAN 5902768001006; Herceptin, trastuzumabum, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 150 mg, 1 fiol. 150 mg, EAN 5909990855919; Herceptin, trastuzumabum, roztwór do wstrzykiwań, 600 mg, 1 fiol. 5 ml, EAN 5902768001037, w ramach programu lekowego "przedoperacyjne leczenie raka piersi pertuzumabem i trastuzumabem (ICD-10 C50)"

    Wskazanie:

    przedoperacyjne leczenie raka piersi pertuzumabem i trastuzumabem (ICD-10 C50)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.289.9.2017.MB PLR.4600.299.8.2017.MB PLR.4600.296.8.2017.MB; 12.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 89/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 89/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 89/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 89/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 89/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 89/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 15 września 2017 r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 89/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.27.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją leków Perjeta (pertuzumab) i Herceptin (trastuzumab) w ramach programu lekowego: „Przedoperacyjne leczenie raka piersi Pertuzumabem i Trastuzumabem (ICD-10 C50)”

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Marzena Wełnicka-Jaśkiewicz

    Barbara Radecka

    Agnieszka Jagiełło Gruszfeld

    Zbigniew Nowecki

    Katarzyna Pogoda

    Leszek Kozłowski

    Bogumiła Czartyska-Arłukowicz

    Dawid Murawa

    Renata Duchnowska

    Wiktor Janicki (Roche Polska)

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    pdf 01

    Komentarz do uwag:
    Należy mieć na uwadze, że badanie NeoSphere jest badaniem drugiej fazy o małej liczebności próby, zaprojektowanym w celu oszacowania różnic w zakresie tpCR (całkowitej odpowiedzi patologicznej).

    Dla porównania P+T+Dx vs T+Dx obserwowano istotne statystycznie (IS) różnice w częstości występowania tpCR: prawdopodobieństwo uzyskania tpCR było prawie 2 razy większe w grupie P+T+Dx [39,3% vs 21,5%, RB = 1,83 (95% CI: 1,19; 2,81)].

    Pomimo IS różnic dla punktu tpCR nie zaobserwowano IS poprawy przeżycia bez zdarzeń związanych z chorobą (EFS) oraz poprawy przeżycia bez wznowy (DFS) na poziomie badania NeoSphere.

    Ponadto w 5-letniej obserwacji badania NeoSphere:
    • zmarło 8 (7,5%) chorych w grupie P+T+Dx i 6 (5,6%) w grupie T+Dx (różnica nieistotna statystycznie);
    • nie stwierdzono IS różnic w częstości wykonywania zabiegu oszczędzającego pierś, zamiast wyjściowo planowej amputacji między grupami P+T+Dx vs T+Dx (odpowiednio 23,2% vs 22,6%);
    • stwierdzono IS, dla parametru RD, różnice w punkcie końcowym: przerwanie leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych [RD=0,05 (0,003; 0,090) p = 0,0348]; upośledzenie czynności lewej komory lub zastoinowa niewydolność serca [RD=0,07 (0,01; 0,12) p = 0,0284]; obniżenie LVEF do <50% i o ≥10 p.p. względem wartości wyjściowej [RD=0,07 (0,01; 0,12) p = 0,0284] na niekorzyść grupy P+T+Dx.

    W przytoczonej przez Wnioskodawcę metaanalizie Cortazar 2014 (sponsor FDA) istnieje rozbieżność w analizie związku pCR z wynikiem klinicznym na poziomie indywidualnej chorej oraz na poziomie badania. W analizie związku pCR z wynikiem klinicznym indywidualnej chorej na raka piersi (patient-level analysis) uzyskano wyniki świadczące o istotnym związku uzyskania pCR, zdefiniowanej jako eradykacja raka zarówno z piersi jak i węzłów chłonnych. Natomiast wyniki analizy wartości predykcyjnej pCR na poziomie badania (trial-level analysis) wykazały słaby związek tego punktu końcowego z EFS [R²=0,03 (95% CI: 0,00; 0,25)], jak i z OS [R²=0,24 (95% CI: 0,00; 0,70)] w całej populacji chorych na raka piersi leczonych w badaniach RCT. Autorzy metaanalizy Cortazar 2014, na podstawie wyników analizy typu trial-level, nie uznają pCR jako zwalidowanego surogatu poprawy EFS i OS.

    Według autorów metaanalizy Broglio 2016 (sponsor Roche Kanada) siła związku pCR
    z przeżyciem może być zróżnicowana w zależności od ocenianej terapii, co powinno być uwzględniane w projektowaniu badań klinicznych oceniających terapie neoadjuwantowe.

    Ponadto przytoczone uwagi odnalazły odzwierciedlenie w negatywnych rekomendacjach refundacyjnych zagranicznych agencji HTA:

    ·IQWiG (Niemcy) – występuje podejrzenie negatywnego efektu terapii pertuzumabem w związku z wynikami dla punktu końcowego „przerwanie leczenia z powodu działań niepożądanych”; brak IS różnic pomiędzy grupami dla punktów końcowych: śmiertelność, chorobowość, działania niepożądane; jakość życia nie była badana w NeoSphere;

    ·HAS (Francja) – dostępne dane kliniczne uznano za niewystarczające dla oceny korzyści klinicznej pertuzumabu;

    ·CADTH (Kanada) – Komitet nie mógł dojść do wniosku, czy terapia neoadjuwantowa P+T+Dx przynosi korzyść kliniczną w porównaniu do terapii T+Dx we wnioskowanym wskazaniu; pCR nie jest zweryfikowany jako surogat dla punktu końcowego EFS i OS.

    ·NCPE (Irlandia) – w analizie użyto tpCR jako surogat dla polepszonego przeżycia wolnego od zdarzeń; tpCR nie jest zwalidowanym surogatem dla tego punktu końcowego.

    W pozytywnej rekomendacji przytoczonej w AWA, NICE (Wielka Brytania) pomimo niepewności odnośnie pCR, zaakceptował, iż związek pCR z długoterminowym przeżyciem był bardziej prawdopodobny, niż jego brak.

    ERG NICE stwierdza, że metaanalizy Cortazar, Berrutti oraz Broglio są ze sobą spójne. ERG przyjmuje, że na poziomie pacjenta istnieją dowody na to, że osoba odpowiadająca na pCR odpowiada niższym ryzykiem EFS i OS. Jednakże dowody wskazujące, że pozytywny efekt leczenia wpływa pozytywnie na OS, nie są przekonujące. W połączeniu z faktem, że ww. związek może zależeć od rodzaju podanego leczenia, ERG stwierdziło, że pozytywny związek między pCR a OS (ogólnie lub dla danego leczenia) nie jest udowodniony i jest konieczne potwierdzenie tego związku w badaniach dotyczących pacjentów z rakiem piersi z pozytywnym wynikiem HER2, leczonych schematami dostosowanymi do konkretnego podtypu.

    EMA w dokumencie EPAR stwierdza, że w kontekście całokształtu danych, w szczególności, silnego biologicznego uzasadnienia kombinacji przynoszącej skuteczne wyniki w przerzutach, dopuszczalnego profilu toksyczności i obserwowanego efektu pCR, skuteczność została uznana za potwierdzoną. Jednakże na przewagę pertuzumabu w badaniu NEOSPHERE nie wskazują istotne statystycznie punkty końcowe jak DFS i OS. W celu określenia długotrwałej skuteczności pertuzumabu
    w terapii neoadiuwantowej, wymagane są dane oceniające DFS i OS.

    Badanie APHINITY zostało włączone warunkowo w załączniku II, jako porejestracyjne badanie dotyczące skuteczności (post-authorisation efficacy study, PAES). Również oczekuje się dalszych danych dotyczącego bezpieczeństwa z badania porejestracyjnego BERENICE.

    FDA w dokumencie z 2014 roku pt.: „Pathological Complete Response in Neoadjuvant Treatment of High-Risk Early-Stage Breast Cancer: Use as an Endpoint to Support Accelerated Approval” dopuszcza możliwość przyspieszonej rejestracji na podstawie pCR jako pierwszorzędowego punktu końcowego, pod warunkiem potwierdzenia istotnej klinicznie i statystycznie korzyści ze stosowania leku wykazanej poprawą
    w EFS, DFS lub OS.

    Obecnie brak jest i nie są prowadzone badania potwierdzające zależność uzyskania pCR na wynik EFS, DFS lub OS podczas terapii pertuzumabem.

    Agencja bierze pod uwagę opinie ekspertów klinicznych oraz przytoczone przez Wnioskodawcę dowody. Jednakże w związku z ww. ograniczeniami, dotyczącymi pCR jako surogatowego punktu końcowego oraz brakiem jednoznacznych dowodów naukowych (w zakresie punktów końcowych istotnych z punktu widzenia pacjenta
    tj. EFS i OS) wskazujących na przewagę schematu P+T+Dx nad T+Dx we wnioskowanym wskazaniu, Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 90/2017 do zlecenia 89/2017
    pdfSRP 91/2017 do zlecenia 89/2017
    pdfSRP 92/2017 do zlecenia 89/2017
    (Dodano: 18.09.2017 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 55/2017 do zlecenia 89/2017
    (Dodano: 20.09.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (CortimentMMX, budesonidum) w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

    zgodnie ze zleceniem

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.526.2017.PB; 11.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

    hr

    Raport Agencji:

    pdfRPT 434-26/2017
    (Dodano: 03.08.2017 r.)

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 216/2017 do zlecenia 88/2017 (Data ważności opinii: 24.07.2020 r.)
    (Dodano: 25.07.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Alprolix, eftrenonakog alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 250 IU, 1 zestaw EAN 5909991273897; Alprolix, eftrenonakog alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 500 IU, 1 zestaw EAN 5909991273903; Alprolix, eftrenonakog alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 1000 IU, 1 zestaw EAN 5909991273910; Alprolix, eftrenonakog alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 2000 IU, 1 zestaw EAN 5909991273927; Alprolix, eftrenonakog alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 3000 IU, 1 zestaw EAN 5909991273934 w programie lekowym: zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią B (ICD-10 D67) z zastosowaniem rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia IX o przedłużonym działaniu (Eftrenonakog Alfa-Alprolix-rFIXFc)

    Wskazanie:

    u dzieci hemofilia B (ICD-10 D67)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.553.2017.MA; 07.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Gazyvaro, obinutuzumabum, koncentrat do sporzadzania roztworu do infuzji, 1000 mg, 1 fiol. po 40 ml, EAN 5902768001105 w ramach programu: leczenie chłoniaka grudkowego obinutuzumabem (ICD-10 C82.0; C82.1; C82.7)

    Wskazanie:

    chłoniak grudkowy ICD-10 C82.0; C82.1; C82.)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.284.2017.10DJ; 07.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 86/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 86/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 86/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 86/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 86/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 86/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 7 września 2017 r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 86/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    pdf 01

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.24.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją leku Gazyvaro (obinutuzumab) we wskazaniu „Leczenie chłoniaka grudkowego obinutuzumabem (ICD-10 C.82.0, C82.1, C82.7)”.
    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Prof. dr hab. med. Tomasz Wróbel
    Specjalista chorób wewnętrznych, hematolog

    pdf 01

    Dotyczy: wyników przeglądu HSO LBI-HTA 2016 zamieszczonych w AKL wnioskodawcy
    Prof. Wróbel wskazał, że dostępne są aktualniejsze wyniki dla punktu końcowego oceniającego przeżycie całkowite w badaniu GADOLIN. Wnioskodawca uwzględnił te wyniki w wykonanym przez siebie przeglądzie badań pierwotnych.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    2. Małgorzata Budasz-Świderska

    pdf 01

    Dotyczy: oceny ryzyka błędu systematycznego w badaniu GADOLIN w zakresie zaślepienia oceny wyników badania, które w opinii analityków Agencji jest nieznane.
    Ze względu na fakt, iż jakość życia oceniana w badaniu stanowi istotny klinicznie punkt końcowy, który oceniano u pacjentów nie poddanych zaślepieniu, analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko dotyczące nieznanego ryzyka popełnienia błędu w zakresie oceny części wyników badań.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: uwagi analityków dot. niezgodności populacji badania GADOLIN z populacją wnioskowaną pod względem stopnia zaawansowania choroby.
    Uwaga zasadna. Jednak w badaniu GADOLIN populacja pacjentów w III-IV stopniu zaawansowania choroby stanowiła prawie 80%, stąd nie w pełni odpowiada populacji wnioskowanej.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: uwagi analityków dot. suboptymalnej terapii w fazie podtrzymującej w ramieniu BEN w badaniu GADOLIN.
    Analitycy Agencji zgadzają się z informacjami przedstawionymi przez wnioskodawcę, iż część pacjentów po zakończeniu terapii indukcyjnej pozostaje pod obserwacją. Jednakże zasadnym jest porównanie aktywnej terapii podtrzymującej z inną dostępną aktywna terapią podtrzymującą, jeżeli taka istnieje. W przypadku chłoniaków grudkowych obecnie dostępną w warunkach polskich, rekomendowaną w wytycznych terapią jest przeszczepienie ASCT wykonane po chemioterapii.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: stwierdzenia istotności statystycznej wskaźnika HR dla OS w kontekście hierarchiczności punktów końcowych w badaniu GADOLIN.
    Przedstawione informacje stanowią jedynie komentarz dotyczący istotności statystycznej wyniku. Wskazanie, iż wynik OS jest istotny statystycznie jest niezgodne z informacją otrzymaną od wnioskodawcy w materiałach analitycznych.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: dojrzałości danych z badania GADOLIN dla oceny OS w załączonym przeglądzie systematycznym HSO LBI-HTA.
    Wnioskodawca przedstawił jedynie wyjaśnienie, dotyczące dostępności danych dla dłuższego okresu obserwacji. Analitycy Agencji pragną zaznaczyć, iż w AWA przedstawiono wyniki dla wszystkich dostępnych terminów odcięcia danych.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: braku informacji o dodatkowym monitorowaniu leku pod względem bezpieczeństwa przez EMA.
    Wnioskodawca wskazuje, że w ramach AKL zidentyfikowano wszystkie zagrożenia dotyczące stosowania leku Gazyvaro przedstawione przez EMA. Uwaga analityków Agencji dotyczyła jednak braku informacji o oznaczeniu leku Gazyvaro symbolem czarnego trójkąta, który wiąże się z dodatkowym monitorowaniem leku pod względem bezpieczeństwa przez EMA.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: nieuwzględnienia w BIA i AE kosztów interwencji w ramach BSC, które wg wskazań ekspertów są stosowane przez ≤ 5% chorych.
    Wnioskodawca wskazuje, że uwzględnienie najdroższej z pominiętych technologii powoduje zwiększenie ICUR o ok. 1%.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    Dotyczy: przyjęcia w dodatkowym wariancie BIA dawkowania schematu FC (fludarabina, cyklofosfamid) nieznanego pochodzenia, mimo dostępności danych NFZ na ten temat.
    Wnioskodawca wskazał, że przyjęte dawkowanie pochodzi z monografii dla schematu FC opublikowanego przez Cancer Care Ontario w 2016 r. Uwzględnienie dawkowania zgodnego z zarządzeniem Prezesa NFZ powoduje wzrost wyników analizy o 0,01%.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 87/2017 do zlecenia 86/2017
    (Dodano: 12.09.2017 r.)

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfRekomendacja 52/2017 do zlecenia 86/2017
    (Dodano: 14.09.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Lucentis, ranibizumab, roztwór do wstrzykiwań, 10 mg/ml, 1 fiol., EAN 5909990000005 w ramach programu lekowego: leczenie cukrzycowego obrzęku plamki (DME) (ICD-10 H36.0)

    Wskazanie:

    cukrzycowy obrzęk plamki (DME) (ICD-10 H36.0)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.501.2017.13.IS; 07.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 85/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 85/2017
    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 85/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 85/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 85/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 85/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 15 września 2017 r.r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 85/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    pdf 01

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.25.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu leczniczego Lucentis (ranibizumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie cukrzycowego obrzęku plamki (DME) (ICD-10 H36.0)”
    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Mirosław Karawajczyk – Novartis Poland Sp. z o.o.

    pdf 01

    Uwaga do Tabeli 11, str. 30/94; Tabeli 43, str. 61/94; rozdz. 5.3.1 (akapit 1), str. 62/94; rozdz. 5.4 (akapit 2), str. 64/94:
    Uwaga niezasadna. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko i argumentację przedstawioną w AWA.
    Analizy wnioskodawcy spełniły wymagania formalne pod kątem doboru komparatora, jednak uwzględnienie jako komparator leków z grupy anty-VEGF dałoby pełniejszy obraz sytuacji i byłoby pomocne podczas podejmowania decyzji odnośnie wnioskowanej technologii.

    Uwaga do str. 29/94:
    Uwaga niezasadna. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.
    Brak danych odnośnie pacjentów, u których terapia obejmuje oboje oczu (wnioskowany program lekowy nie wyklucza takiej możliwości) ma wpływ na wiarygodność zewnętrzną przedstawionych badań – terapia obu oczu (zamiast tylko jednego) może mieć wpływ na wyniki badań, szczególnie odnośnie uzyskanej jakości życia, możliwy jest również wpływ na bezpieczeństwo terapii. Brak takich danych uniemożliwia wnioskowanie odnośnie takich pacjentów.

    Uwaga do str. 30/94:
    Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Analitycy Agencji przedstawili jednie wyniki uzyskane w wyniku analizy podgrup, zgodnie z wynikami przedstawionymi przez wnioskodawcę w ramach AKL.

    Uwaga do str. 30/94:
    Uwaga zasadna.
    Wnioskowanie o braku różnic IS było niezasadne. W omawianej podgrupie chorych z powodu braku danych nie przeprowadzono analizy statystycznej.

    Uwaga do str. 31/94:
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do str. 31/94:
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do str. 52/94 (Komentarz Agencji):
    Uwaga niezasadna.
    Macierze przejść pomiędzy poszczególnymi stanami zdrowia, definiowanymi ostrością wzroku, umożliwiały pacjentom z ostrością wzroku w zakresie 36-45 liter na przejście do stanu 46-55 liter (m. in. 50% w okresie 18-21 miesięcy). Zatem uwzględniono możliwość polepszenia się ostrości wzroku, inną niż wynikająca z samoistnej zmiany. Powyższe tyczy się również pacjentów z grupy 46-55 liter (m. in. w okresie 12-15 miesięcy 33% z tej grupy przechodzi do grupy 56-65 liter, w okresie 18-21 miesięcy uwzględniono, że 25% pacjentów przejdzie do stanu lepszego aż o 2 klasy – 66-75 liter). Zatem twierdzenie, że u pacjentów z grupy 36-55 liter nie mogło dojść do poprawy ostrości wzroku w ciągu 3 pierwszych lat terapii mija się z prawdą.

    Uwaga do str. 55/94 (Komentarz Agencji):
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do str. 56/94 (Komentarz Agencji):
    Uwaga ma na celu przedstawienie metodyki wyznaczenia wartości prawdopodobieństw samoistnych zmian ostrości wzroku. Agencja nie ma uwag do przedstawionej metodyki.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do str. 57/94 (przypis pod tabelą, 40), str. 63/94, str. 67/94:
    Uwaga zasadna.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do str. 60/94; rozdz. 5.3.1 (akapit 2 i 3); str. 62/94:
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Analiza wrażliwości ma na celu określenie niepewnych parametrów oraz założeń wykorzystanego modelu oraz ich wpływu na wyniki analizy. Analitycy przedstawili wyniki uzyskane przy przyjęciu alternatywnych założeń lub źródeł danych. Przedstawiono parametry mające największy wpływ na wyniki analizy. Nie kwestionowano zasadności modelowania w dożywotnim horyzoncie czasowym (podejście takie zdaniem Agencji jest całkowicie zasadne) oraz przyjętego źródła danych dla zestawu użyteczności stanów zdrowia.

    Uwaga do Tabeli 43, str. 62/94:
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga do rozdz. 5.3.1 (akapit 6), str. 63/94; rozdz. 5.4 (akapit 6), str. 64/94:
    Uwaga niezasadna.
    Agencja podtrzymuje swoje stanowisko. Leczenie obu oczu u jednego pacjenta wiązałoby się z dwukrotnym wzrostem kosztu RAN (przyjęcie 2 dawek na jednego pacjenta, zamiast jednej dawki), natomiast sumaryczny efekt uzyskany w wyniku terapii drugiego oka nie powinien być dwukrotnie wyższy, szczególnie w przypadku gdy drugie oko jest okiem WSE (wzrost użyteczności związany z terapią WSE przyjęto o 30% niższy niż w przypadku terapii BSE). Można się zatem spodziewać dwukrotnego wzrostu kosztów związanych z terapią RAN oraz mniejszego niż dwukrotny wzrost użyteczności stanu zdrowia, co będzie skutkować wzrostem wartości ICUR.

    Uwaga do Tabeli 46 str. 69, str. 94:
    Uwaga niezasadna.
    Agencja nie podważała założeń i danych wnioskodawcy w zakresie zmian w analizowanym rynku leków. Jedynie zestawiła opinie ankietowanych ekspertów z danymi uwzględnionymi w BIA. Ze względu na wspomniane rozbieżności w opiniach eksperckich Agencja nie oceniła jednoznacznie tego parametru przedstawiając wynik oceny jako „?”. Zdaniem Agencji, opinię Konsultanta Krajowego należy rozważyć nawet jeśli stoi w sprzeczności z opiniami pozostałych ekspertów. Różnice w opiniach eksperckich wynikają z indywidualnych doświadczeń z praktyki klinicznej.

    Uwaga do Tabeli 46, str. 69:
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

    Uwaga do Rozdz. 6.3.1 (akapit 3), str. 70:
    Uwaga niezasadna.
    Na podstawie danych NFZ średni roczny wzrost liczebności w latach 2012-2015 wynosił ok 6,8% (odnotowano spadek liczebności w 2016 r.). Można zatem uznać, że wzrost populacji docelowej na poziomie 5,5% jest realny, w szczególności, że można spodziewać się poprawy w zakresie liczby zdiagnozowanych DME.

    Uwaga do Rozdz. 6.3.1 (akapit 4), str. 70:
    Uwaga niezasadna.
    Parametr ten charakteryzuje się wyjątkowo wysokim stopniem rozbieżności odpowiedzi eksperckich (30-100%). Wnioskodawca nie testuje tego parametru w analizie wrażliwości i przyjmuje średnią wartość z ankiet eksperckich. Słuszne zatem wydaje się podejście mające na celu zweryfikowanie maksymalnej wartości podanej przez ekspertów (100%) w celu oszacowania maksymalnych wydatków płatnika w wariancie skrajnie pesymistycznym.

    2. Sebastian Schubert – Bayer Sp. z o.o.

    pdf 01

    Uwaga do Tabeli 10, str. 19 oraz do str. 41-43 i 48:
    Agencja nie miała formalnych podstaw do podważenia zasadności wyboru komparatora (fotokoagulacji laserowej). Informując wnioskodawcę o niespełnieniu wymagań minimalnych sugerowała jednak uwzględnienie afliberceptu jako dodatkowego komparatora: „(…) pomimo próśb Agencji niezasadnie pominięto aflibercept oraz bewacyzumab, które stanowią praktykę kliniczną w Polsce zgodnie ze stanowiskiem ekspertów (…)” [AWA str. 83]. W związku z powyższym w przedmiotowej AWA przedstawiono skrótowo porównanie pośrednie skuteczności i bezpieczeństwa RAN vs AFL na podstawie AWA dla preparatu Eylea nr OT.4351.41.2016.

    Uwaga do str. 17-18:
    Uwaga niezasadna.
    Uwaga odnosi się do analiz wnioskodawcy a nie przedmiotowej AWA.

    Uwaga do str. 49-65:
    Uwaga niezasadna.
    Analitycy Agencji zwrócili uwagę w AWA na ograniczenie analizy jakim jest bazowanie na modelu jednoocznym. Należy jednak dodać, że model nie „wybiera, czy leczone będzie lepiej czy gorzej widzące oko”, dane na temat odsetka poszczególnych leczonych oczu pochodzą z badania RESTORE.
    Model wykorzystuje dane pochodzące z badania RESTORE, które cechował najdłuższy okres obserwacji (łącznie z fazą otwartą – 36 miesięcy). Dodatkowo ranibizumab w rzeczonym badaniu był stosowany w schemacie pro re nata, czyli jak można się spodziewać, zgodnie z praktyką kliniczną (w przeciwieństwie do badania REVEAL, gdzie po 3 pierwszych dawkach stosowano RAN co miesiąc). Z tych m. in. względów, zdaniem Agencji, wykorzystanie danych z badania RESTORE było w pełni uzasadnione.
    Różnice w wartościach ICUR, czy wymodelowanych efektach zdrowotnych wynikać mogą z różnych założeń oraz różnych źródłach danych wykorzystanych do poszczególnych modeli. Na różną wartość ICUR wpływać może m. in. założenie dotyczące częstości stosowania zabiegów FK (większa częstość w przypadku danych wykorzystanych w modelu dla AFL – w obu przypadkach dane te pochodzą z badań klinicznych, więc niezasadne jest ich kwestionowanie. Problemem jest, na co zwrócono uwagę w obu Analizach Weryfikacyjnych, że dane te pochodzą z danych surowych badań klinicznych, więc ich weryfikacja przez Agencję nie była w pełni możliwa). Różnice w efektach zdrowotnych oraz kosztach mogą częściowo wynikać z uwzględnienia / braku uwzględnienia zdarzeń niepożądanych (w AWA dla leku Lucentis analitycy sugerowali zbadanie wpływu uwzględniania tych zdarzeń na wyniki). Różnice obejmowały również prawdopodobieństwo naturalnych zmian w ostrości widzenia, co mogło mieć wpływ na wymodelowane efekty zdrowotne. W obu analizach różny był również okres stosowania leczenia. Z powodu braku precyzyjnych danych klinicznych nie jest możliwe jednoznaczne i pewne wskazanie, które założenia są bardziej wiarygodne. Na ograniczenia ocenianych analiz ekonomicznych analitycy Agencji zwrócili uwagę w Analizach Weryfikacyjnych.
    Metodyka analizy ekonomicznej dla porównania AFL vs RAN budziła wątpliwości analityków, które przedstawiono w ramach AWA OT.4351.41.2016, m. in.:

    • - „(…) model skonstruowano przy założeniu, że do szacowania przejścia z danego stanu ostrości wzroku do stanu sąsiadującego wykorzystywany będzie współczynnik OR dotyczący poprawy/pogorszenia ostrości wzroku o 10-14 liter, a ostatecznie przy porównaniu z ranibizumabem posłużono się OR dla poprawy pogorszenia ostrości wzroku o co najmniej 10 liter, ponieważ wyniki dotyczące wcześniej wskazanego parametru „wskazywały na przewagę ranibizumabu (…), co jest sprzeczne z wnioskami płynącymi z przeprowadzonej analizy klinicznej”.
    • - odnośnie efektywności interwencji: oparto się częściowo na danych surowych z badań VIVID i VISTA bez ich zaprezentowania, a nawet szczegółowego wyjaśnienia w jaki sposób zostały użyte. Odnośnie efektywności interwencji analiza ekonomiczna nie bazuje na danych prezentowanych wprost w analizie klinicznej;
    • - dane porównawcze AFL vs RAN opierają się na porównaniu pośrednim;
    • - kryteria prowadzenia terapii określone w programie lekowym odbiegają znacznie od kryteriów dyskontynuacji terapii w badaniach klinicznych. W modelu przyjęto wiele upraszczających założeń, np. uznano, że odsetek osób stosujących AFL, u których wystąpiła progresja choroby powodująca przerwanie leczenia będzie taki sam, jak odsetek pacjentów przyjmujących leczenie ratunkowe wśród pacjentów stosujących AFL w schemacie 2q8 na podstawie badań VIVID/VISTA. Z braku innych danych tą samą wartość przyjęto dla RAN (…).
    • - niepewny jest również parametr modelu dotyczący rocznej liczby iniekcji porównywanych leków – założenia oparto o badania VIVID/VISTA oraz RESTORE/REVEAL, których charakterystyka populacji jest nie do końca zbieżna; populacja badana odbiega też od wnioskowanej. Dla kolejnych lat terapii liczbę iniekcji/zabiegów określono w oparciu o wyniki badania ankietowego przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii;
    • - w ramach przeprowadzonego przeglądu systematycznego nie odnaleziono publikacji umożliwiających ocenę spadku użyteczności związanego z wystąpieniem działań niepożądanych uwzględnionych w modelu w populacji pacjentów z DME.W analizie wartości spadków użyteczności związanych z występowaniem działań niepożądanych określono na podstawie wartości uwzględnionych w oryginalnym modelu DME;”

    Wiele z powyższych ograniczeń dotyczy również modelu porównującego RAN vs FK, na co zwrócono uwagę w AWA.
    Należy zwrócić uwagę na wyniki przedstawione w ramach odnalezionych analiz ekonomicznych dotyczących porównania AFL vs RAN, które są bardzo zróżnicowane. W części prac raportowano przewagę AFL nad RAN (Ross 2016, Deger 2015, Branco 2015, Haig 2014), a w części prac wnioski przedstawione były przeciwne – przewaga RAN nad AFL (Kourlaba 2016, Klimes 2015, Reginer 2015). Warto dodać, że różnice pomiędzy AFL i RAN raportowane w powyższych badaniach mieściły się w zakresie 0,05 – 0,087 QALY, więc były znacznie niższe niż przedstawione w niniejszej uwadze – 0,2 QALY. Maksymalna przewaga AFL nad RAN przedstawiona w odnalezionych analizach ekonomicznych wyniosła 0,048 (Deger 2015), była więc ponad 4-krotnie niższa. Maksymalna różnica na korzyść RAN wyniosła 0,087 (Klimes 2015). W świetle powyższych ograniczeń oraz danych przedstawionych w odnalezionych analizach ekonomicznych jednoznaczne wnioskowanie o przewadze jednego z leków jest obarczone znaczną niepewnością. Zdaniem Agencji w celu jednoznacznego wykazania przewagi konieczne jest wykonanie badania klinicznego bezpośrednio porównującego AFL z RAN.
    Nie odnaleziono danych pozwalających porównać wyniki modelowania dla porównania AFL vs FK z wynikami innych analiz ekonomicznych. Natomiast odnaleziono analizy ekonomiczne porównujące RAN z FK. W odnalezionych pracach raportowano przewagę RAN nad FK w zakresie od 0,17 do 0,567 QALY. Zidentyfikowano również pracę (Pershing 2014) raportującą przewagę RAN nad FK wynoszącą 1,53 QALY. Najmniejsza raportowana różnica (0,17 QALY w pracy Mitchell 2012) została wymodelowana w 15-letnim horyzoncie czasowym, zatem krótszym niż przyjętym w omawianej analizie ekonomicznej – analitycy zwrócili uwagę, że skracanie długości horyzontu czasowego powoduje zmniejszenie inkrementalnych efektów zdrowotnych. Krótszy horyzont czasowy może w pewnym stopniu tłumaczyć różnice w uzyskanych wynikach. Uzyskany w wyniku ocenianej analizy ekonomicznej inkrementalny efekt zdrowotny (0,42 QALY) jest zbieżny z wynikami przedstawionymi w ramach odnalezionych analiz ekonomicznych.
    Podsumowując wnioskowanie przedstawiciela firmy Bayer Sp. z o. o. nie jest zasadne z powodu braku jednoznacznych danych wysokiej jakości umożliwiających poparcie stawianych tez.

    Uwaga do str. 66-77
    Uwaga zasadna.
    Brak uwzględnienia w modelu BIA odsetka pacjentów, u których konieczne będzie wykonanie zabiegu na obojgu oczach stanowi ograniczenie analizy.
    W analizie ekonomicznej przedmiotowej AWA Agencja zwróciła uwagę, że „Autorzy AE wnioskodawcy nie uwzględnili możliwości, że terapia jednego pacjenta może obejmować leczenie obu oczu (…)”. W związku z terapią obojga oczu można spodziewać się większych wydatków płatnika na refundację preparatu Lucentis we wnioskowanym wskazaniu. Brak jest jednak wiarygodnych danych, na podstawie których można by precyzyjnie prognozować odnośnie odsetka zabiegów na obojgu oczach w ramach wnioskowanego PL w przyjętym horyzoncie BIA.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 93/2017 do zlecenia 85/2017
    (Dodano: 18.09.2017 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 56/2017 do zlecenia 85/2017
    (Dodano: 20.09.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (desmopresyna) w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

    zgodnie ze zleceniem

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4600.534.2017.1.ISO; 05.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 200/2017 do zlecenia 84/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    (Dodano: 19.07.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (cyproteron, estradiol, testosteron, sirolimus,) w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

    m.in. F64.0

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.536.2017.1.ISO; 05.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

    hr

    Raport Agencji:

    pdfRPT 434-19/2017
    (Dodano: 07.08.2017 r.)

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 201/2017 do zlecenia 83/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    pdfORP 202/2017 do zlecenia 83/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    pdfORP 203/2017 do zlecenia 83/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    pdfORP 204/2017 do zlecenia 83/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    pdfORP 205/2017 do zlecenia 83/2017 (Data ważności opinii: 17.07.2020 r.)
    (Dodano: 19.07.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Ocena zasadności wprowadzenia zmian w schemacie dawkowania leku: Adcetris, brentuximabum vedotin, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, 50 mg, 1 fiol., EAN 5909991004545, w programie lekowym:"leczenie opornych i nawrotowych postaci chłoniaków CD30 (C81 choroba Hodgkina, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T)" poprzez zróżnicowanie opisu dawkowania w zależności od wieku pacjentów

    Wskazanie:

    oporne i nawrotowe postaci chłoniaków CD30 (C81 choroba Hodgkina, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.2017.2.DJ IK:836066; 03.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Ocena zasadności zmiany kategorii dostęności refundacyjnej leków: MabThera, rituximabum, roztwór do wstrzykiwań, 1400 mg 1 fiol. po 11,7 ml, EAN 5902768001099, MabThera, rituximabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 100 mg, 2 fiol. po 10 ml, EAN 5909990418817; MabThera, rituximabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 500 mg, 1 fiol. po 50 ml, EAN 5909990418824, z programu lekowego "leczenie chłoniaków złośliwych (ICD-10 C82, C83) na katalog chemioterapii

    Wskazanie:

    wskazania należące katalogu chemioterapii

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.467.2017.1.DJ IK: 982397; 27.07.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania materiałów analitycznych i opinii Prezesa

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (MabThera) w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

    C82-C83.9

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.467.2017 IK: 982397; 22.06.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

     Zlecenie wycofane pismem PLA.4604.467.2017.2.DJ  IK: 982397 z dnia 30.06.2017.

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Victoza, liraglutidum, roztwór do wstrzykiwań, 6 mg/ml, 2 wstrzykiwacze 3 ml, EAN 5909990718207

    Wskazanie:

     

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.380.2017.6.MC; 27.06.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 80/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 80/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 80/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 80/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 80/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 80/2017
    pdfAneks do zlecenia 80/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 80/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 7 września 2017 r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 80/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4350.12.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Victoza (liraglutyd) we wskazaniu: Dorośli pacjenci z cukrzycą typu 2, po niepowodzeniu leczenia terapią skojarzoną metforminy i pochodnej sulfonylomocznika, z określonym poziomem HbA1c≥8% potwierdzonym w dwóch pomiarach w okresie 12 miesięcy oraz z BMI≥35 kg/m2. Refundacja produktu byłaby kontynuowana u pacjentów, u których po 12 miesiącach stosowania terapii nastąpiło obniżenie HbA1c o co najmniej 1 punkt procentowy oraz spadek masy ciała o co najmniej 3% w porównaniu do wartości bazowej przed rozpoczęciem terapii
    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Dr n. med. Bogumił Wolnik

    pdf 01

    Dotyczy: Podkreślenia znaczenia wyników badania LEADER dla oceny skuteczności liraglutydu u pacjentów z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym.
    Badanie LEADER nie spełnia kryteriów włączenia do przeglądu systematycznego wnioskodawcy, dlatego jego wyniki nie zostały omówione w AWA. Jednocześnie w AWA przytoczono opinię eksperta, który również zwracał uwagę na wyniki badania LEADER. Wyniki badania LEADER zostały opublikowane w AKL wnioskodawcy.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    2.

    Maria Łapińska-Bartnik, Dyrektor Generalna Novo Nordisk Pharma Sp. z o.o.

    pdf 01

    Dotyczy: Przytoczenia dowodów na związek surogatowego punktu końcowego – HbA1c z istotnymi klinicznie punktami końcowymi oraz wskazania na znaczenie wyników badania LEADER dla oceny skuteczności liraglutydu u pacjentów z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym.
    Analitycy nie kwestionują związku HbA1c z istotnymi klinicznie punktami końcowymi, ponadto w AWA podkreślano, że zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej (PTD 2017) wyrównanie glikemii wyrażone wartością HbA1c jest jednym z głównych celów w leczeniu cukrzycy. Nie zmienia to jednak faktu, że poziom Hba1c jest surogatowym punktem końcowym. Oznacza to zatem, że w badaniu LEAD-5 włączonym do AKL nie badano istotnych klinicznie punktów końcowych, co stanowi ograniczenie analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: Komunikatu wydanego przez EMA i FDA w 2014 roku, w którym nie potwierdzono doniesień na temat związku przyczynowo-skutkowego pomiędzy stosowaniem leków inkretynowych a zapaleniem lub rakiem trzustki.
    Zgodnie z przytoczonym przez wnioskodawcę komunikatem bezpieczeństwo stosowania leków inkretynowych pod kątem związku z zapaleniem trzustki będzie dalej monitorowane. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: Uwaga dotyczy przytoczenia w AWA informacji na podstawie raportu NICE z 2010 r., w którym zwrócono uwagę na stosunkowo małą dawkę insuliny w ramieniu porównawczym badania LEAD-5 oraz fakt, ze dawka ta może być mniejsza niż średnia dawka w praktyce klinicznej.
    Wnioskodawca wskazuje, że rekomendacja z 2010 r. została zastąpiona rekomendacją z 2015 r. Agencja przychyla się do powyższej uwagi, jednak należy zauważyć, że zarówno w AKL jak i w AE wnioskodawcy znajdują się odniesienia do rekomendacji z 2010 roku.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: Zwrócenia uwagi, że produkt leczniczy Victoza dostępny jest na rynku od 8 lat i podlega ciągłemu monitorowaniu bezpieczeństwa.
    Fakt ten świadczy w pewnym stopniu o bezpieczeństwie leku, nie mniej jednak bezpieczeństwo we wnioskowanej populacji było oceniane na jedynie na niewielkiej populacji pacjentów uczestniczących w badaniu LEAD-5. W przypadku objęcia leku Victoza refundacją można się spodziewać, że zwiększy się populacja pacjentów stosujących ten lek, zatem uwaga Agencji wydaje się zasadna.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: Zastrzeżeń analityków dotyczących modelu IMS Core.
    Zgodnie z informacjami przedstawionymi w AWA w Rozdz. 5.3. analitycy Agencji nie mają zastrzeżeń co do poprawności struktury modelu IMS Core, ale do braku możliwości powtórzenia w prosty sposób przeprowadzonych obliczeń, ze względu na ograniczenia techniczne. Wyniki końcowe przedstawione w tym modelu odwołują się do zakładek z danymi wejściowymi, które nie są dostępne/widoczne dla użytkownika, co z kolei uniemożliwia weryfikację modelu pod kątem wykorzystania prawidłowych zestawów danych wejściowych opisanych w AE wnioskodawcy. W związku z powyższym nie jest możliwe prześledzenie zależności między przedstawionymi danymi wyjściowymi (m.in. dane kosztowe dotyczące leczenia powikłań cukrzycowych) a wynikami końcowymi, tj. inkrementalnym współczynnikiem kosztów-użyteczności ICUR, na którym opiera się wnioskowanie dotyczące użyteczności kosztowej analizowanej technologii medycznej.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: przyjętego w AE okresu trwania leczenia liraglutydem/komparatorem przed intensyfikacją leczenia.
    W AE przyjęto okres leczenia LIR/komparatorem wynoszący 5 lat. Dodatkowo testowano okres leczenia 2 i 8 lat. Wyniki takich scenariuszy omówiono w AWA w rozdz. 5.2.3. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: Braku możliwości uwzględnienia w modelu IMS Core kosztów leczenia działań niepożądanych związanych z układem pokarmowym oraz leczenia zapalenia i nowotworu trzustki.
    Analitycy zgadzają się, że uwzględnienie w modelu ww. kosztów nie powinno wpłynąć na zmianę wnioskowania z AWA.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: opublikowania wartości współczynnika ICUR dla leku Victoza z 2013 roku.
    Zgodnie z komunikatem dotyczącym utajniania informacji stanowiących tajemnicę przedsiębiorstwa w dokumentach publikowanych w biuletynie informacji publicznej oraz na stronie internetowej agencji oceny technologii medycznych i taryfikacji: „Agencja utajniać będzie w dokumentach opracowywanych na podstawie zleceń dotyczących wniosków refundacyjnych (tj. w analizach weryfikacyjnych Agencji, stanowiskach Rady Przejrzystości, rekomendacjach Prezesa Agencji) tylko i wyłącznie fragmenty dotyczące bezpośrednio instrumentów dzielenia ryzyka oraz bezpośrednio cen niezależnie od tego, co wskaże wnioskodawca, jako tajemnicę przedsiębiorstwa. W szczególności jawne będą dane na temat bezpieczeństwa stosowania leku, informacje o refundacji w innych krajach, wyniki badań klinicznych, wskaźniki ICUR, ICER, informacje o skuteczności klinicznej i praktycznej, informacje o uzyskiwanych efektach zdrowotnych, informacje o działaniach niepożądanych, dostępne dowody naukowe, wpływ na budżet płatnika publicznego, wyniki badań nigdzie niepublikowanych”
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

    Dotyczy: oszacowania populacji przez wnioskodawcę.
    Uwagi wnioskodawcy są zbieżne z uwagami Agencji i nie wpływają na zmianę wnioskowania z analizy.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 88/2017 do zlecenia 80/2017
    (Dodano: 12.09.2017 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 53/2017 do zlecenia 80/2017
    (Dodano: 12.09.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Ibrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białazkę limfocytową (ICD 10: C.91.1)

    Wskazanie:

    leczenie chorych na przewlekłą białazkę limfocytową

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4600.480.2015.6.DJ IK: 413009; 29.06.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przeprowadzenia oceny: skuteczności klinicznej i praktycznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na budżet podmiotu zobowiazanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Trulicity, dulaglutidum, roztwór do wstrzykiwań, 1,5 mg 2 wstrzykiwacze 0,5 ml, EAN 5909991219161

    Wskazanie:

     

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.506.2017.2.MC; 27.06.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 78/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 78/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 78/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 78/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 78/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 78/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 78/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 7 września 2017 r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 78/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4350.11.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu leczniczego Trulicity (Dulaglutidum) we wskazaniu: leczenie dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2, po niepowodzeniu terapii skojarzonej metforminy i pochodnej sulfonylomocznika z poziomem HbA1c ≥8% oraz BMI ≥35 kg/m2
    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Łukasz Sławatyniec – Eli Lilly Polska Sp. z o.o.

    pdf 01

    Komentarze do uwag do następujących fragmentów AWA:
    Rozdział 4.3.1.2, str. 35-36
    Zapis w ChPL Victoza oraz określenie przez WHO wielkości DDD na 1,2 mg/dzień sugeruje, że liraglutyd jest częściej stosowany w dawce 1,2 mg/dzień. Potwierdzają to również dane przedstawione w AWA Victoza OT.4350.12.2017 - wg prognoz wnioskodawcy dla Victozy zużycie LIR w dawce 1,2 mg w porównaniu z LIR 1,8 mg wynosi odpowiednio 80% do 20% (Rozdz. 5.3.2. AWA Victoza OT.4350.12.2017).
    Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Rozdział 5.3, str. 63
    Zgodnie z informacjami przedstawionymi w AWA w Rozdz. 5.3. analitycy Agencji nie mają zastrzeżeń co do poprawności struktury modelu IMS Core, ale do braku możliwości powtórzenia w prosty sposób przeprowadzonych obliczeń, ze względu na ograniczenia techniczne. Wyniki końcowe przedstawione w tym modelu odwołują się do zakładek z danymi wejściowymi, które nie są dostępne/widoczne dla użytkownika, co z kolei uniemożliwia weryfikację modelu pod kątem wykorzystania prawidłowych zestawów danych wejściowych opisanych w AE wnioskodawcy. W związku z powyższym nie jest możliwe prześledzenie zależności między przedstawionymi danymi wyjściowymi (m.in. dane kosztowe dotyczące leczenia powikłań cukrzycowych) a wynikami końcowymi, tj. inkrementalnym współczynnikiem kosztów-użyteczności ICUR, na którym opiera się wnioskowanie dotyczące użyteczności kosztowej analizowanej technologii medycznej.
    Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Rozdział 5.3.2, str. 64
    Duże rozbieżności dla danych wejściowych w oszacowaniu kosztów leczenia powikłań cukrzycowych w porównaniu do AWA Victoza OT.4350.11.2017, dotyczącej innego analogu GLP-1 w podobnym wskazaniu i opartej również o IMS Core Diabetes Model (dla niektórych parametrów o ponad 1300%) znacznie ograniczają wiarygodność oszacowań przeprowadzonych przez wnioskodawcę.
    Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Rozdział 5.4, str. 65
    Przyjęcie przez wnioskodawcę założenia, że czas do intensyfikacji leczenia (okres przyjmowania dulaglutydu przed zastąpieniem go insuliną NPH) wynosi 2 lata, budzi wątpliwości, gdyż rzeczywisty czas jest nieznany, a w AWA Victoza OT.4350.11.2017 dotyczącej innego analogu GLP-1 - liraglutydu został oszacowany na 5 lat.
    W przywołanej publikacji Divino 2017 nie podano czasu do przerwania leczenia dla dulaglutydu, a jedynie dla innych analogów GLP-1.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Rozdział 6.3.1, str. 74-75
    Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji zawartych w AWA i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
    Rozdział 6.4, str. 77
    Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji zawartych w AWA i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    2.

    Maria Łapińska-Bartnik – Novo Nordisk Pharma Sp. z o.o.

    pdf 01

    Komentarz do uwagi do następującego fragmentu AWA:
    Str. 41 oraz Tab. 19 na str. 40
    Informacja o tym, że badania AWARD-6 zostało zaprojektowane w celu wykazania non-inferiority dla zmiany HbA1c znalazła się w Rozdz. 4.1.3.1 AWA (Tab. 12). Wyniki badania AWARD-6 zostały prawidłowo zaprezentowane w Rozdz. 4.2.1.1 w Tab. 19. Masa ciała jest drugorzędowym punktem końcowym w badaniu AWARD-6, względem którego nie była planowana wielkość próby, dlatego zaobserwowane zmiany w zakresie masy ciała wymagają ostrożnej interpretacji.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 89/2017 do zlecenia 78/2017
    (Dodano: 12.09.2017 r.)

    hr

     

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 54/2017 do zlecenia 78/2017
    (Dodano: 20.09.2017 r.)

    go to zlecenie

     

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Veletri, epoprostenol; proszek do sporządzania roztworu do infuzji; o,5 mg; 1 fiol. po 0,5 m; EAN 5909991089085; Veletri, epoprostenol; proszek do sporządzania roztworu do infuzji; 1,5 mg; 1 fiol. po 1,5 m; EAN 5909991089092

    Wskazanie:

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.123.2017.JC PLR.4600.122.2017.JC; 27.06.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 77/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 77/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 77/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 77/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 77/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 77/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 14 września 2017 r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 77/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    pdf 01

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.23.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją leku Veletri (epoprostenol) w ramach programu lekowego: „Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) epoprostenolem w terapii skojarzonej z inhibitorem fosfodiesterazy typu 5 oraz antagonistą receptorów endoteliny”.
    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Adam Kraszewski
    (Actelion Pharma Polska Sp z o.o.)

    pdf 01

    Komentarz do uwagi 1
    Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie jednego z kryteriów włączenia do analizowanego programu lekowego i potwierdza konieczność doprecyzowania tego zapisu.

    Komentarz do uwagi 2, 7
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA dotyczące wyboru komparatorów. Wybór komparatora dokonany przez wnioskodawcę jest zgodny z wymaganiami minimalnymi jednak należy podkreślić, że zgodnie z europejskimi wytycznymi ESC/ERS 2015 oraz z opiniami ekspertów schemat TRE+SIL jest stosowany u pacjentów nowo zdiagnozowanych.

    Komentarz do uwagi 3
    Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do ograniczeń jakości włączonych badań przedstawionych w AWA. Intencją Agencji nie jest „stawianie na pozycji straconej” pacjentów z najcięższą postacią TNP „z uwagi na brak wiarygodnych badań naukowych”, a jedynie omówienie ograniczeń, które jest nieodłącznym elementem oceny analizy klinicznej. Agencja zdaje sobie sprawę z braku dostępnych dowodów wysokiej jakości, dlatego też nie wykluczyła z AWA badań włączonych do przeglądu systematycznego wnioskodawcy mimo ich ograniczeń.

    Komentarz do uwagi 4
    Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie błędnego opisu jednego z badań.

    Komentarz do uwagi 5
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie przedstawił w analizie ekonomicznej szczegółowych ograniczeń dotyczących cen progowych.

    Komentarz do uwag 6
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie przedstawił dowodów na przyjętą w analizie ekonomicznej tezę o braku istotnych różnic w wynikach zdrowotnych pomiędzy wnioskowaną interwencją, a schematami opartymi na treprostynilu i sildenafilu oraz epoprostenolu i sildenafilu. Założenie o takiej samej skuteczności klinicznej porównywanych interwencji, wnioskodawca oparł na braku wiarygodnych dowodów naukowych. W opinii AOTMiT, brak badań porównawczych nie stanowi podstawy do przyjęcia założenia o braku różnic w efektywności klinicznej pomiędzy porównywanymi interwencjami. Aktualne wytyczne AOTMiT z 2016 r. dopuszczają możliwość przedstawienia analizy minimalizacji kosztów, gdy istniejące dowody naukowe potwierdzają, że wyniki zdrowotne (efektywność porównywanych technologii medycznych) są terapeutycznie równorzędne, co oznacza konieczność przedstawienia badań porównawczych zaprojektowanych pod kątem testowania hipotezy równoważności.

    Komentarz do uwag 8
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko dotyczące braku możliwości zweryfikowania przedstawionych przez wnioskodawcę danych.

    Komentarz do uwag 9
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. W analizie wrażliwości nie testowano wpływu zmiany udziałów substancji czynnych we wnioskowanej terapii skojarzonej epoprostenol + inhibitor fosfodiesterazy typu 5 + antagonista receptorów endoteliny.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 94/2017 do zlecenia 77/2017
    pdfSRP 95/2017 do zlecenia 77/2017
    (Dodano: 18.09.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (Aubagio, Tecfidera, Plegridy) w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

    leczenie pacjentów w wieku od 12 lat

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.431.2017.PB.1; 29.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

    hr

    Raport Agencji:

    pdfRPT 434-21/2017
    (Dodano: 03.08.2017 r.)

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 152/2017 do zlecenia 75/2017 (Data ważności opinii: 12.06.2020 r.)
    pdfORP 153/2017 do zlecenia 75/2017 (Data ważności opinii: 12.06.2020 r.)
    pdfORP 154/2017 do zlecenia 75/2017 (Data ważności opinii: 12.06.2020 r.)
    (Dodano: 21.06.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Milupa leu 2 prima,, proszek, 500 g, we wskazaniach: kwasica izowalerianowa, 3-metylokrotonyloglicynuria, przy załozeniu, że wykorzystano u pacjenta dostępne alternatywne metody leczenia lub istnieją przeciwwskazania do prowadzenia terapii z użyciem takich metod

    Wskazanie:

    kwasica izowalerianowa, 3-metylokrotonyloglicynuria

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 e ust. o św. i w związku z art. 39 ust. 3 ust. o ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLD.46434.2396.2017.JŻ; 31.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    zbadania zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Zasadność dokonania zmian w opisie świadczenia "system ciągłego monitorowania glikemii (CGM) u osób z cukrzycą"

    Wskazanie:

    cukrzyca

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLW.4650.61.2017; 30.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 219/2017 do zlecenia 73/2017
    (Dodano: 02.08.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Ocena zasadności wprowadzenia zmian w dotychczasowym opisie programu lekowego "leczenie stwardnienia rozsianego (ICD-10 G 35)"

    Wskazanie:

    stwardnienie rozsiane

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.431.2017.PB.2; 29.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 151/2017 do zlecenia 72/2017
    (Dodano: 21.06.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Zydelig, idelalizybum, tabl.powl.,100 mg; 60 tabl. EAN 5391507141194; Zydelig, idelalizybum, tabl.powl.,150 mg; 60 tabl. EAN 5391507141200, w ramach programu lekowego: leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej idelalizybem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10 91.1)

    Wskazanie:

    leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej (ICD-10 91.

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.152.2017.14.DJ PLR.4600.153.2017.14.DJ; 23.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 71/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 71/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 71/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 71/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 71/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 71/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 11 sierpnia 2017 r.r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 71/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.22.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leków Zydelig (idelalizyb) w ramach programu lekowego: „Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej idelalizybem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10 91.1)”

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Anna Wronka

    pdf 01

    Uwaga do Rozdz. 3.6, strona 25, tabela 15; strona 26 pod tabelą 15, strona 48, akapit 6-8: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    Uwaga do Rozdz. 4.1.1., strona 27, tabela 16: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA. Kryteria włączenia i wyłączenia z analiz powinny odpowiadać analizowanemu problemowi decyzyjnemu. Co do komparatorów, w APD i analizie klinicznej określono komparatory, a następnie przeszukiwania przeprowadzono oddzielnie dla interwencji i poszczególnych komparatorów bez ograniczeń w tym zakresie. Nie zmienia to jednak faktu, że przeprowadzenie oddzielnych wyszukiwań wydaje się być kwestią techniczną, a przy włączaniu badań powinno się stosować kryteria zdefiniowane schematem PICO (patrz np. rozdział 1.2 Definiowanie problemu decyzyjnego oraz określenie zakresu analiz). Prawdą jest więc, że brak jest badań porównujących interwencję z właściwym komparatorem.

    Uwaga do strony 34, ograniczenie numer 4: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA. Monoterapia RTX nie jest zarejestrowana w CLL, nie stanowi praktyki klinicznej w Polsce w rozpatrywanym wskazaniu i nie jest rekomendowana zgodnie z wytycznymi klinicznymi. W związku z tym nie stanowiła komparatora w analizie, a wskazane ograniczenie jest zasadne.

    Uwaga do strony 34, ograniczenie numer 5: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    Uwaga do strony 36, akapit „Ibrutynib”: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    Uwaga do strony 50, akapit 3 (efektywność komparatorów): uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Nie przedstawiono dowodów naukowych dających podstawę do twierdzenia, że monoterapia RTX jest równie skuteczna jak terapia skojarzona. W AWA podkreślono – tak jak w uwadze – że odnalezione w analizie klinicznej badania uniemożliwiły przeprowadzenie dobrej jakości porównania względem rozważanych komparatorów. Przedstawione zestawienie wyników IDL + RTX oraz komparatorów wiąże się z bardzo ograniczoną wiarygodnością - badania dla komparatorów były heterogeniczne metodologicznie i populacyjnie oraz dały rozbieżne wyniki dla tej samej interwencji. Dla najlepszego komparatora (HDMP + RTX), w przypadku którego nie było jednoznaczne, że jego skuteczność w populacji z zaburzeniami genetycznymi jest znacznie niższa niż w populacji ogólnej, nie było właściwie danych umożliwiających wnioskowanie o inkrementalnej różnicy w QALY pomiędzy IDL + RTX a HDMP + RTX. Stąd brak dobrej jakości danych porównawczych ogranicza możliwości wnioskowania z analizy.

    Uwaga do strony 50, akapit 4 i przypisu dolnego (ekstrapolacja krzywych): uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    Uwaga do strony 51, akapit 6 (śmiertelność bazowa): uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

    Uwaga do strony 52, akapit 2 (liczba cykli RTX): uwaga zgodna z AWA.

    Uwaga do strony 52, akapit 3 (dawka bendamustyny): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

    Uwaga do strony 52, akapit 5; strony 73, ograniczenie BIA według analityków AOTMiT (koszt kwalifikacji): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

    Uwaga do strony 53, akapit 1 (podanie BEND + RTX): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

    Uwaga do strony 68, komentarz do udziałów w rynku: uwaga stanowi powtórzenie argumentów z analizy wnioskodawcy, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W celu weryfikacji przyjętych założeń testowano udziały w rynku zaczerpnięte z opracowania dotyczącego ibrutynibu w analogicznej populacji.

    Uwaga do strony 73, ograniczenia BIA według analityków AOTMiT (horyzont czasowy): uwaga stanowi powtórzenie argumentów z analizy wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują zdanie, iż określenie horyzontu czasowego jako 3-letni (2017-2019 r.) jest mylące w przypadku gdy analiza (i ustalone koszty) odnoszą się w rzeczywistości do 2,5-letniego horyzontu czasowego, w szczególności w sytuacji gdy same wydatki przedstawiane są w poszczególnych latach refundacji. Ponadto analiza racjonalizacyjna zakłada horyzont czasowy od lipca 2017 r. do końca 2019 r. (czyli 2,5-letni horyzont czasowy).
    Nie zmienia to faktu, iż horyzont czasowy przekracza 2 lata, a zatem spełnia zalecenia wytycznych AOTMiT.

    Uwaga do strony 73, ograniczenia BIA według analityków AOTMiT (terapia po progresji): uwaga zasadna, stanowi uzasadnienie założenia przyjętego w analizie wnioskodawcy, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W analizach występuje niespójność, ponieważ w analizie ekonomicznej zakładano brak kolejnej linii leczenia (tylko opiekę paliatywną), co stanowi jej ograniczenie.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 85/2017 do zlecenia 71/2017
    pdfSRP 86/2017 do zlecenia 71/2017
    (Dodano: 16.08.2017 r.)

    hr

     Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 51/2017 do zlecenia 71/2017
    (Dodano: 21.08.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Briviact, brivaracetamum, tabl. powl., 25 mg, 56 tabl., EAN 5909991272258; Briviact, brivaracetamum, tabl. powl., 50 mg, 56 tabl., EAN 5909991272333; Briviact, brivaracetamum, tabl. powl., 10 mg, 14 tabl., EAN 5909991272241; Briviact, brivaracetamum, tabl. powl., 10 mg/ml, 1 butelka 300 ml, EAN 5909991272234 w terapii dodanej u chorych powyżej 16 roku życia z padaczką ogniskową z brakiem kontroli napadów lub nietolerancją leczenia po zastosowaniu co najmniej dwóch prób terapi dodanej

    Wskazanie:

    terapia dodana u chorych powyżej 16 roku życia z padaczką ogniskową z brakiem kontroli napadów lub nietolerancją leczenia po zastosowaniu co najmniej dwóch prób terapi dodanej

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLR.4600.360.2017.2.IS PLR.4600.361.2017.2.IS PLR.4600.359.2017.2.IS PLR.4600.358.2017.2.IS; 18.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 70/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 70/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 70/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 70/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 70/2017
    pdfUzupełnienie do zlecenia 70/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 70/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 28 lipca 2017 r.r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 70/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4350.10.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Briviact (brywaracetam) we wskazaniu określonym stanem klinicznym: terapia dodana u chorych powyżej 16 roku życia z padaczką ogniskową z brakiem kontroli napadów lub nietolerancją leczenia po zastosowaniu co najmniej dwóch prób terapii dodanej

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Barbara Steinborn
    Przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych

    pdf 01

    Uwaga #1 [Uwaga ogólna]
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga #2 [ Uwaga ogólna ]
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga #3 [ Uwaga ogólna ]
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Uwaga #4 [ Uwaga ogólna ]
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    2.

    Joanna Jędrzejczak
    Polskie Towarzystwo Epileptologii

    pdf 01

    Uwaga #1 [Rozdz. 11.1. Opinie ekspertów klinicznych]
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 81/2017 do zlecenia 70/2017
    pdfSRP 82/2017 do zlecenia 70/2017
    pdfSRP 83/2017 do zlecenia 70/2017
    pdfSRP 84/2017 do zlecenia 70/2017
    (Dodano: 02.08.2017 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa AOTMiT:

    pdfREK 50/2017 do zlecenia 70/2017
    (Dodano: 04.08.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Yondelis, trabectedinum, w ramach programu lekowego: leczenie mięsaków tkanek miękkich (ICD-10 C48, C49)

    Wskazanie:

    mięsaki tkanek miękkich (ICD-10 C48, C49)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n ust. 5

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.390.2017.PB; 18.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    wydania opinii Prezesa w zakresie skuteczności klinicznej i praktycznej oraz bezpieczeństwa stosowania leku

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 218/2017 do zlecenia 69/2017
    (Dodano: 02.08.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Raxone, idebenon, tabl. powl., 150 mg, 180 szt. EAN 7640137910150 w ramach programu lekowego: leczenie dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera (LHON) (ICD-10 H47.2)

    Wskazanie:

    dziedziczna neuropatii wzrokowej Lebera (LHON) (ICD-10 H47.2)

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4600.661.2016.7.ISO; 11.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

    Analizy Wnioskodawcy:

    pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 68/2017
    pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 68/2017
    pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 68/2017
    pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 68/2017
    pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 68/2017

    Analiza Weryfikacyjna Agencji:

    pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 68/2017

    Uwagi do Analiz:

    Termin zgłaszania uwag upływa: 28 lipca 2017 r.r.

    MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 68/2017

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4351.21.2017

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją leku Raxone (idebenon) w ramach programu lekowego „Leczenie dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera (LHON) (ICD-10 H47.2)”

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone uwagi

    1.

    Jadwiga Kuchta
    Ewopharma AG Sp. z o.o.

    pdf 01

    Komentarz do uwagi 1,6
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. W modelu należałoby uwzględnić wpływu naturalnego spadku ostrości widzenia związanego z wiekiem. W związku z tym struktura modelu Wnioskodawcy nie oddaje przebiegu problemu zdrowotnego oraz nie jest w całości zgodna z dowodami naukowymi.

    Komentarz do uwagi 2
    Uwaga zasadna, natomiast nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Komentarz do uwagi 3,7,9
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.

    Komentarz do uwagi 4
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.
    Struktura modelu Wnioskodawcy w niekompletny sposób oddaje przebieg modelowanego problemu zdrowotnego oraz nie jest w całości dostosowana do wnioskowanego programu lekowego. Mianowicie w modelu brak jest możliwości przejścia pacjenta do stanu brak odpowiedzi na leczenie po 6 miesiącach leczenia – zgodnie z kryteriami wyłączenia uzgodnionego programu lekowego.

    Wątpliwości budzą założenia przyjęte w modelu Wnioskodawcy dot. braku zmiany wartości szacowanych użyteczności dla grupy idebenonu w przyjętym horyzoncie analizy. Mianowicie model nie odzwierciedla spadku użyteczności w grupie idebenonu dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na leczenie po 6 miesiącach terapii, przy jednoczesnym spadku kosztów dla terapii idebenonem.

    Oszacowany przez Wnioskodawcę niewielki spadek wartość QALY/cykl po 2 cyklu (6 mies.) w stosunku do 3 i kolejnych cykli leczenia, wskazuje na przeszacowanie wartości QALY w modelu oraz w konsekwencji niedoszacowanie wartość ICUR. W związku z tym wartość oszacowanego przez Wnioskodawcę ICUR, którą należy interpretować z dużą ostrożnością.

    Komentarz do uwagi 5
    Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Uwzględniony w programie lekowym czas od rozpoznania LHON nie jest tożsamy z czasem od wystąpienia pierwszych objawów u pacjentów włączonych do badania RHODOS.

    Komentarz do uwagi 8
    Uwaga zasadna w przypadku wykazania w posterze Hasham 2016 istotności statystycznej dla CRR. Jednocześnie Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA dotyczące pozostałych uwag odnoszących się do CRR, przedstawionych w AWA.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 80/2017 do zlecenia 68/2017
    (Dodano: 02.08.2017 r.)

    go to zlecenie

    Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

    Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie wydania z urzędu decyzji o objęciu refundacją leków (colistinum, domasum alfa, progesteronum), w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania (określonych w załaczniku do pisma) odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego

    Wskazanie:

     

    Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

    Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

    PLA.4604.356.2017.1.ISO; 09.05.2017

    Zlecenie dotyczy:

    przygotowania opinii Rady Przejrzystości

    hr

    Raport Agencji:

    pdfRPT 434-7/2017
    pdfRPT 434-8/2017
    (Dodano: 07.08.2017 r.)

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 124/2017 do zlecenia 67/2017 (Data ważności opinii: 15.05.2020 r.)
    pdfORP 125/2017 do zlecenia 67/2017 (Data ważności opinii: 15.05.2020 r.)
    pdfORP 126/2017 do zlecenia 67/2017 (Data ważności opinii: 15.05.2020 r.)
    (Dodano: 17.05.2017 r.)

    go to zlecenie