Biuletyn Informacji Publicznej

Uwaga 1 (dot. Rozdziału 3.2 – s. 14 i 3.4.1. – s. 15 w AWA)
Uwaga ogólna nt. braku refundacji eliglustatu w Polsce. Uwaga nie zmienia wnioskowania z AWA.
Uwaga 2 (dot. Rozdziału 4.1.3.2. – s. 25 w AWA
Informacja uzupełniająca nt. dawkowania eliglustatu w badaniach klinicznych. Uwaga nie zmienia wnioskowania z AWA.
Uwaga 3 (dot. Rozdziału 4.1.3.2. – s. 25 w AWA)
Informacja wyjaśniająca przyjęcie w badaniu ENCORE wielkości marginesu non-inferiority.
Uwaga 4 (dot. Rozdziału 5.3.1. – s. 50 w AWA)
Informacja wyjaśniająca przyjęcie techniki analitycznej w analizie ekonomicznej.
W opinii Agencji uprawnione byłoby przyjęcie odmiennych technik analitycznych w ramach analizy ekonomicznej w zależności od komparatora, populacji pacjentów (wcześniej leczeni / nieleczeni) oraz dostępności wyników z badań klinicznych.
Uwaga 5 (dot. Rozdziału 5.3.2. – s. 50 i 5.4. – s. 51 w AWA)
Informacja wyjaśniająca przyjęcie założenia o porównywalnej skuteczności klinicznej eliglustatu i welaglucerazy alfa w populacji pacjentów wcześniej leczonych.
Wnioskodawca wskazuje, że „brak badań klinicznych porównujących bezpośrednio ww. leki uniemożliwia jednoznaczne wnioskowanie w zakresie porównania ich skuteczności’.
Ponadto wnioskodawca wskazuje w analizie klinicznej (s. 16), że „w związku z nieodnalezieniem doniesień naukowych bezpośrednio porównujących eliglustatu z welaglucerazą alfa oraz brakiem możliwości przeprowadzenia analizy pośredniej, w ramach niniejszej analizy przedstawiono jedynie zestawienie wyników dla ELI vs VEL oraz ELI vs IMI (w populacji osób nieleczonych wcześniej).”
W opinii Agencji nie stanowi to na tyle silnego argumentu, aby przyjmować założenie o porównywalnej skuteczności klinicznej eliglustatu i welaglucerazy alfa w populacji pacjentów wcześniej leczonych. W związku z powyższym Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.
Uwaga 6 (dot. Rozdziału 5.2.3. – s. 48 i 6.3.2. – s. 56 w AWA)
Uwaga dotycząca zróżnicowanego dawkowania leków stosowanych w enzymatycznej terapii zastępczej: imiglucerazy i welaglucerazy alfa. Wpływ zmienności dawkowania na wyniki końcowe testowano w ramach analizy wrażliwości przeprowadzonej przez wnioskodawcę.