Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztofa Gołembiewska
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry'ego

Dotyczy: opinii prof. Książyka na temat potencjalnych problemów związanych z ocenianą technologią. Prof. Książyk jako potencjalny problem wskazuje wzrastająca liczbę rozpoznań, z czym nie zgadza się zgłaszający uwagi. W opinii Stowarzyszenia będzie to zjawisko pozytywne, pozwalające na właściwą opiekę medyczną nad pacjentami z ChF w Polsce. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: opinii prof. Książyka na temat możliwości nadużycia związanego z lekiem Galafold na skutek lobby stowarzyszeń pacjenckich. Zgłaszający uwagi nie zgadza się z tym stanowiskiem. Zwrócił uwagę, że celem statutowym Stowarzyszenia jest rozpowszechnianie wiedzy na temat ChF, natomiast nie ma ono bezpośredniego wpływu na zachowania preskrypcyjne lekarzy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

2.

rof. dr hab. Michał Nowicki

Dotyczy: uwaga stanowi opinię prof. Nowickiego, zgodnie z którą u pacjentów z mutacją wrażliwą na działanie migalastatu, lek ten powinien być traktowany jako lek pierwszego wyboru (na równi z ETZ). Zdaniem eksperta w zaleceniach obserwuje się wyraźną zależność wyboru leków od czasu publikacji wytycznych. Analitycy zwracają jednak uwagę, że w najnowszych wytycznych PTN 2019 terapia ETZ została wskazana jako terapia optymalna i jednocześnie nie wspomina się w tych rekomendacjach o migalastacie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: wskazania przez analityków małej liczebności pacjentów w badaniach jako ograniczenia analizy klinicznej na temat skuteczności migalastatu. Analitycy zgadzają się, że w przypadku chorób rzadkich odpowiednia liczebność populacji w badaniach klinicznych jest problemem, jednakże stanowi to zawsze ograniczenie analizy.
Dotyczy: oszacowania liczby chorych kwalifikujących się do leczenia migalastatem w grupie pacjentów otrzymujących enzymatyczną terapią zastępczą. Założenie przyjęte przez AOTMiT do obliczeń zostało określone jako maksymalne, a górny odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia migalastatem został przyjęty na podstawie publikacji Hughes 2017. Szacowanie wariantu maksymalnego jest zgodne z obowiązującymi wytycznymi HTA, które wskazują, iż należy przyjąć takie wartości z zakresów zmienności danych wejściowych praz założeń, aby oszacować odpowiednio minimalną oraz maksymalną inkrementalną zmianę wydatków. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

3.

Dr hab. Jolanta Sykut-Cegielska

Uwaga ma charakter ogólnej opinii na temat leku Galafold i nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

4.

Eva Machajova-Svobodova,
Alasdair MacCulloch

Dotyczy: wątpliwości analityków odnośnie powodów wyłączenia z analizy skuteczności badania FACETS pacjenta. Wyjaśniono przyczyny wycofania pacjenta. Niejasnym pozostaje dlaczego w ramach odpowiedzi na pismo o niespełnieniu wymagań minimalnych Agencja otrzymała zupełnie inne wyjaśnienie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zwrócenia uwagi, że przyjęta hipoteza badania zakładała wykazanie równorzędności obu interwencji. Kwestionowane wyniki podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: ograniczonych danych na temat skuteczności migalastatu. Analitycy zwracają uwagę, że brak jest długoterminowych (wieloletnich) danych dotyczących wszystkich pierwszorzędowych punktów końcowych, które mogłyby posłużyć jako założenia w modelu analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy
Dotyczy: korekty nieścisłości wyników poziomu lizo-Gb3 w osoczu w badaniu ATTRACT Wyniki te podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: korekty nieścisłości wyników w badaniu ATTRACT odnośnie poprawy wskaźnika LMVI u pacjentów po przejściu na migalastat Wyniki te podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: braku długoterminowych dowodów skuteczności leczenia migalastatem. Dowody przedstawione w uwadze dotyczą 1 punktu końcowego (funkcji nerek) u 12 pacjentów (średnia ekspozycja: 8,2 roku). Wg analityków to niewystarczające dane by wyciągać wnioski na temat długoterminowej skuteczności MIG. Warto zwrócić uwagę, że abstraktów konferencyjnych nie odnaleziono w przeglądzie wnioskodawcy, ani w przeglądzie Agencji, a także nie udostępniono Agencji wcześniej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: twierdzenia, że MIG jest terapią drugiego rzutu. Autorzy najnowszych wytycznych PTN 2019 podają, iż: - "Międzynarodowe standardy i wytyczne terapii jednoznacznie uznają zastosowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ETZ) za optymalne postępowanie w chorobie Fabry’ego." Terapia migalastatem jest wymieniana w wytycznych Calderon 2018 (ze słabszą, niż ETZ rekomendacją) oraz jako alternatywa dla ETZ w wytycznych Sirrs 2017 i Wanner 2018. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: proponowanych przez ekspertów klinicznych zmian w treści programu lekowego. i propozycji stworzenia wspólnego programu lekowego dla choroby Fabry’ego. Zgłaszający popiera sugerowane zmiany Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: stopnia rozpowszechnienia mutacji wrażliwej na migalastat. Analitycy przeprowadzili oszacowanie wpływu na budżet w wariancie maksymalnym. Przyjęto górny odsetek rozpowszechnienia mutacji wrażliwej na migalastat na podstawie publikacji Hughes 2017, analogicznie do założeń przedstawionych w rozdziale 2.1 analizy wpływu na budżet wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: odsetka pacjentów, którzy zamienią enzymatyczną terapię zastępczą na leczenie migalastatem, w przypadku objęcia refundacją. Zgodnie z obowiązującymi wytycznymi HTA, analitycy przeprowadzili oszacowanie wpływu na budżet w wariancie maksymalnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: oszacowań AOTMiT odnośnie przyrostu populacji docelowej dla leku Galafold. Analitycy AOTMiT oszacowali, że roczna liczna nowych rozpoznań choroby Fabry’ego może wynosić 1-3. Warto zauważyć, że założenie ma charakter niekonserwatywny, ponieważ rzeczywisty przyrost populacji, oparty na danych pozyskanych od Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego (SRChF), wyniósł 7 osób w przeciągu roku, tj. od czerwca 2018 r. do czerwca 2019 r. Należy podkreślić, że jedno z zasadniczych zastrzeżeń Agencji dotyczących liczebności populacji odnosiło się do możliwego wzrostu liczby rozpoznań w obliczu dostępnego leczenia finansowanego ze środków publicznych. Na taką możliwość wskazuje znacznie wyższy niż w Polsce odsetek rozpowszechnienia choroby w krajach Europy zachodniej i północnej, z bardziej zaawansowaną diagnostyką. W obliczu wysokiego rocznego kosztu terapii, może mieć to znaczący, trudny do oszacowania wpływ na budżet NFZ. Ponadto analitycy, powołując się na raport SRChF, zaznaczyli że refundowane leczenie przyczynowe choroby Fabry’ego jest oczekiwane przez osoby dotknięte chorobą. Może to skutkować szybszym niż założono osiągnięciem docelowej populacji i bardziej gwałtownym obciążeniem budżetu NFZ już w pierwszym roku refundacji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: instrumentu dzielenia ryzyka niezawartego we wniosku refundacyjnym. Firma Amicus Therapeutics deklaruje gotowość do negocjacji. Wpływ na wnioskowanie z analizy zależy od głębokości zaproponowanego RSS.
Dotyczy: aktualizacji danych o statusie refundacyjnym leku Galafold w krajach o PKB zbliżonym do Polski. Uzupełnione informacje o statusie refundacyjnym nie wpływają na wnioskowanie z analizy.
Dotyczy: powtórzenie uwagi dotyczącej korekty nieścisłości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

5.

Prof. dr hab. Anna Tylki-Szymańska

Dotyczy: celowości badania genetycznego określającego rodzaj mutacji powodującej chorobę i uzależnienia doboru terapii od wyniku tego badania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.