Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Wydanie opinii w sprawie włączenia koncentratu rekombinowanego wieprzowego czynnika VIII, w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023

Wskazanie:

 

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

OIPPZ.405.105.2020.KP; 27.05.2020

Zlecenie dotyczy:

wydania opinii dotyczącej zasadności wprowadzenia ww. terapii w oparciu o ocenę skuteczności klinicznej w stosunku do leków dotychczas stosowanych i możliwości realizacji w ramach budżetu Programu

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 208/2020
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 208/2020
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 208/2020
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 208/2020


Raport Agencji:

pdfOT.4320.17.2020
(Dodano: 02.10.2020 r.)

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 09.10.2020 r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do raportu zlecenia 208/2020

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.4320.17.2020

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Ocena zasadności włączenie koncentratu rekombinowanego wieprzowego czynnika VIII - Obizur (susoctocog alfa) do modułu 4 programu polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023”

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone

    1.

    Iwona Kuter- Shire Polska Sp. z o.o.

    pdf 01

    Uwaga nr 1 do Rozdz. 5.1.1, technika analityczna; Tabela 36 technika analityczna, rozdz. 5.3.1
    Uwaga niezasadna.
    W opracowaniu Agencji wskazano na niepewność w stosunku do wyboru techniki analitycznej wynikającą z niskiej jakości dowodów na podstawie, których wnioskowano o zbliżonej skuteczność i bezpieczeństwie analizowanych interwencji. W opracowaniu podkreślono, iż w ramach analiz przedstawiono najlepsze dostępne dowody dot. omawianego problemu decyzyjnego i wybór CMA uznano za najbardziej zasadny, jednak obarczony ograniczeniami i wynikającą z nich niepewnością.
    Uwaga nr 2 do Rozdz. 5.3, tabela 36
    Uwaga niezasadna.
    W wyniku przeprowadzonego przeglądu systematycznego nie udało się odnaleźć dowodów potwierdzających jednoznacznie równorzędność terapeutyczną porównywanych interwencji. Stąd, pomimo faktu przeprowadzenia przeglądu systematycznego – co zaznaczono w tabeli, nie można uznać, że w jego wyniku jednoznacznie wykazano równorzędność porównywanych opcji terapeutycznych.
    Uwaga nr 3 do Rozdz. 5.3.1
    Uwaga niezasadna.
    Agencja zwraca uwagę na ograniczenia i niepewności związane z brakiem wysokiej jakości danych klinicznych.
    Uwaga nr 4 do Rozdz. 5.3.1, str. 47, przeciwciała przeciwko rpFVIII; rozdz. 5.3.4
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
    Agencja w opracowaniu zwraca uwagę na odmienne zużycie OBI w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał anty-rpFVIII. Odnalezione wytyczne kliniczne zalecają odmienne schematy dawkowania w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał przeciwko rpFVIII. W opracowaniu podkreślono, że zgodnie z ChPL Obizur: „Zaleca się, aby leczenie opierało się na osądzie klinicznym, a nie na detekcji przeciwciał hamujących za pomocą testu Bethesda”. Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur.
    Uwaga nr 5 do Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie
    Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu - istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistego zużycia OBI, które byłoby obserwowane w przypadku objęcia go finansowaniem ze środków publicznych.
    Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur.
    Uwaga nr 6 Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
    W opracowaniu zwrócono uwagę na niespójność uwzględnionych danych. Agencja uważa jednak, że w opracowaniu uwzględniono najbardziej wiarygodne dostępne dane dotyczące dawkowania komparatorów.
    Uwaga nr 7 do Rozdz. 6.3.1, dane NCK
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Agencja przychyla się do wniosku, iż różnice w oszacowaniu liczby pacjentów oraz wydatków w scenariuszu aktualnym nie mają wpływu na wnioski płynące z analizy.
    Uwaga nr 8 do Rozdz. 6.3.1, Inne
    Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
    Agencja zwraca uwagę na niepewność związaną z rzeczywistymi kosztami terapii, które byłyby obserwowane w przypadku pozytywnej decyzji dot. finansowania OBI ze środków publicznych.

    2.

    Joanna Zdziarska

    pdf 01

    Uwaga ogólna nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
    Ekspert zwraca uwagę na zindywidualizowane dawkowanie, co wpływa na niepewność założeń, związanych z dawkowaniem, uwzględnionych w opracowaniu.
    Ekspert zwraca uwagę, że uzasadnioną medycznie i optymalną kosztowo metodą selekcji pacjentów do terapii jest wyjściowe oznaczenia miana przeciwciał przeciwko rpFVIII.
    W ramach prac na opracowaniem wystąpiono o opinię do 8 ekspertów klinicznych – otrzymano dwie opinię, z czego do uwzględnienia w opracowaniu dopuszczono jedną opinie eksperta.

    hr

    Opinia Rady Przejrzystości:

    pdfORP 261/2020 do zlecenia 208/2020
    (Dodano: 14.10.2020 r.)

    go to zlecenie