Wykaz TLI 2023

Na podstawie art. 40a ust. 2 i 3 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2022 r., poz. 2555 z późn. zm.)  opracowano i opublikowano Wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z dnia 15 marca 2023 r., w którym zostały także określone dane gromadzone w rejestrze medycznym, w tym między innymi wskaźniki oceny efektywności terapii, oczekiwane korzyści zdrowotne, populacja docelowa oraz szczegółowe warunki stosowania technologii lekowych umieszczonych w wykazie.

Dokumenty do pobrania:

Wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z dnia 15 marca 2023 r.   pdf 01

OPRACOWANIA PRZYGOTOWANE W ZWIĄZKU Z UTWORZENIEM WYKAZU TECHNOLOGII LEKOWYCH O WYSOKIM POZIOMIE INNOWACYJNOŚCI
Plik
ZASADY TWORZENIA WYKAZU TECHNOLOGII LEKOWYCH O WYSOKIM POZIOMIE INNOWACYJNOŚCI pdf 01
PODSUMOWANIE WYNIKÓW DLA TECHNOLOGII LEKOWYCH ZAKWALIFIKOWANYCH DO OCENY W RAMACH OPRACOWANIA WYKAZU TECHNOLOGII LEKOWYCH O WYSOKIM POZIOMIE INNOWACYJNOŚCI Opracowanie zbiorcze pdf 01

LISTA TECHNOLOGII LEKOWYCH ZAKWALIFIKOWANYCH DO OCENY (33 pozycje):

Lp
Nazwa leku
Substancja czynna
Oceniane wskazanie
Opracowanie analityczne
1. Amvuttra

wutrisiran

leczenie dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR) dorosłych pacjentów z polineuropatią w I lub II stadium zaawansowania

pdf 01
2. Artesunate Amivas

artezunat

do stosowania w leczeniu początkowym ciężkiej malarii u osób dorosłych i dzieci

pdf 01
3. Breyanzi

lizokaptagen maraleucel

dorośli pacjenci z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) po zastosowaniu dwóch lub więcej linii leczenia systemowego

pdf 01
4. Breyanzi

lizokaptagen maraleucel

leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym stopnia 3B po zastosowaniu dwóch lub więcej linii leczenia systemowego

pdf 01
5. Breyanzi

lizokaptagen maraleucel

leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie pierwotnym chłoniakiem śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL) po zastosowaniu dwóch lub więcej linii leczenia systemowego

pdf 01
6. Carvykti

ciltakabtagen autoleucel

do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których stosowano wcześniej co najmniej trzy metody leczenia, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38 i u których stwierdza się progresję choroby w trakcie ostatniej metody leczenia

pdf 01
7. Enjaymo

sutimlimab

leczenie niedokrwistości hemolitycznej u dorosłych pacjentów z chorobą zimnych aglutynin (ang. cold agglutinin disease, CAD)

pdf 01
8. Filsuvez

ekstrakt z gatunków Betula pendula Roth, Betula pubescens Ehrh., a także mieszańców obu gatunków, kory (odpowiednik 0,5-1,0 g kory brzozowej), w tym 84-95 mg triterpenów, obliczonych jako suma betuliny, kwasu betulinowego, erytrodiolu, lupeolu i kwasu oleanoloweg

leczenie ran o częściowej grubości związanych z postacią dystroficzną pęcherzowego oddzielania się naskórka (ang. dystrophic epidermolysis bullosa, DEB) i postacią graniczną pęcherzowego oddzielania się naskórka (ang. junctional epidermolysis bullosa, JEB)u pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych

pdf 01
9. Kimmtrak

tebentafusp

w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje ludzki antygen leukocytarny (HLA)-A*02:01, z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem błony naczyniowej oka

pdf 01
10. Kinpeygo

budesonid

eczenie pierwotnej nefropatii IgA (IgAN) u osób dorosłych, u których istnieje ryzyko szybkiej progresji choroby, a stosunek stężenia białka do kreatyniny w moczu (UPCR) wynosi ≥1,5 g/gram

pdf 01
11. Livmarli

maralixibat

leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille'a (ang. Alagille syndrome, ALGS) w wieku 2 miesięcy i starszych

pdf 01
12. Livtencity

maribavir

leczenie zakażenia wirusem cytomegalii (CMV) i (lub) choroby niereagującej (z opornością lub bez) na jedną lub więcej wcześniejszych terapii, w tym na gancyklowir, walgancyklowir, cydofowir lub foskarnet u dorosłych pacjentów, którzy przeszli przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) lub przeszczepienie narządu litego (SOT)

pdf 01
13. Lunsumio

mosunetuzumab

w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem grudkowym (ang. follicular lymphoma, FL), którzy otrzymali wcześniej co najmniej dwie terapie układowei starszych

pdf 01
14. Ngenla

somatrogon

leczenie dzieci i młodzieży w wieku 3 lat i starszych z zaburzeniami wzrostu spowodowanymi niedostatecznym wydzielaniem hormonu wzrostu

pdf 01
15. Nulibry

fosdenopteryna

leczenie pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenowego typu A

pdf 01
16. Opdualag

niwolumab/relatlimab

do leczenia pierwszej linii zaawansowanego (nieoperacyjnego lub przerzutowego) czerniaka u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszej z ekspresją PD-L1 na komórkach guza < 1%)

pdf 01
17. Orgovyx

relugolix

do stosowania u osób dorosłych z zaawansowaną postacią hormonozależnego raka gruczołu krokowego

pdf 01
18. Oxbryta

wokselotor

w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej spowodowanej niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease, SCD) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych w monoterapii lub w skojarzeniu z hydroksymocznikiem

pdf 01
19. Padcev

enfortumab vedotin

monoterapia raka urotelialnego miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami u dorosłych pacjentów, którzy otrzymali wcześniej chemioterapię opartą na pochodnych platyny i inhibitor receptora programowanej śmierci komórki 1 lub inhibitor ligandu programowanej śmierci komórki 1

pdf 01
20. Pepaxti

flufenamid melfalanu

do stosowania w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy wcześniej otrzymali co najmniej trzy linie leczenia, u których choroba jest oporna na co najmniej jeden inhibitor proteasomów, jeden lek immunomodulujący i jedno przeciwciało monoklonalne przeciwko CD38 i u których w trakcie ostatniego leczenia lub po jego zakończeniu wystąpiła progresja choroby. U pacjentów z wcześniejszym autologicznym przeszczepem komórek macierzystych czas między przeszczepieniem a progresją powinien wynosić co najmniej 3 lata od momentu przeszczepienia

pdf 01
21. Pluvicto

lutet (177Lu) wipiwotyd-tetraksetan

zw skojarzeniu z terapią deprywacji androgenów z lub bez inhibicji szlaku sygnałowego receptora androgenowego we wskazaniu: leczenie dorosłych pacjentów z postępującym, przerzutowym, opornym na kastrację rakiem gruczołu krokowego z obecnością antygenu błonowego gruczołu krokowego, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorami szlaku sygnałowego receptora androgenowego i chemioterapią opartą na taksanach

pdf 01
22. Pyrukynd

mitapivat

leczenie niedoboru kinazy pirogronianowej (niedoboru PK) u pacjentów dorosłych

pdf 01
23. Roctavian

waloktokogen roksaparwoweku

leczenie ciężkiej postaci hemofilii typu A (wrodzony niedobór czynnika VIII) u dorosłych pacjentów, u których nie występowały wcześniej inhibitory czynnika VIII i u których nie wykryto przeciwciał przeciwko serotypowi 5 adenowirusa (AAV5)

pdf 01
24. Skytrofa

lonapegsomatropina

zaburzenia wzrostu u dzieci i młodzieży w wieku od 3 lat do 18 lat z powodu niewystarczającego wydzielania endogennego hormonu wzrostu (niedobór hormonu wzrostu; GHD)

pdf 01
25. Tabrecta

capmatinib

w leczeniu dorosłych pacjentów z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) ze zmianami prowadzącymi do pominięcia egzonu 14 w genie czynnika przejścia mezenchymalno-epitelialnego (ang. mesenchymal-epithelial transition factor gene, METex14), którzy wymagają terapii układowej po wcześniejszym leczeniu immunoterapią i (lub) chemioterapią opartą na związkach platyny

pdf 01
26. Tavneos

avakopan

w schemacie opartym na skojarzeniu z rytuksymabem lub cyklofosfamidem, jest wskazany do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z ciężką, czynną ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń (GPA granulomatosis with polyangiitis) lub mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA microscopic polyangiitis)

pdf 01
27. Tecvayli

teclistamab

do stosowania w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej trzy wcześniejsze terapie, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38, i u których stwierdzono progresję choroby w trakcie ostatniej terapii

pdf 01
28. Tepmetko

tepotinib

w leczeniu pacjentów dorosłych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) z mutacjami prowadzącymi do pominięcia eksonu 14 (METex14) genu czynnika przejścia mezenchymalno-nabłonkowego, którzy wymagają terapii ogólnoustrojowej po wcześniejszej immunoterapii i (lub) chemioterapii opartej na związkach platyny

pdf 01
29. Upstaza

eladokagen eksuparwowek

u pacjentów w wieku 18 miesięcy i starszych z klinicznie, molekularnie i genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem niedoboru dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) z ciężkim fenotypem

pdf 01
30. Voraxaze

glukarpidaza

zmniejszenie toksycznego stężenia metotreksatu w osoczu u dorosłych i dzieci (w wieku 28 dni i starszych) z opóźnioną eliminacją metotreksatu lub zagrożonych toksycznym działaniem metotreksatu

pdf 01
31. Vyvgart

efgartigimod alfa

leczenie uzupełniające do standardowej terapii dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (gMG), u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR)

pdf 01
32. Xenpozyme

olipudaza alfa

u dzieci i młodzieży oraz dorosłych jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ang. Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym (OUN)

pdf 01
33. Zokinvy

lonafarnib

leczenie pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda lub progeroidowej laminopatii z wadliwą obróbką prelamin (ang. processing deficient progeroid laminopathy), które są związane z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem białka podobnego do progeryny lub z homozygotyczną albo złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24

pdf 01