Biuletyn Informacji Publicznej

Roman Markowski

Plik PDF

Uwaga nr 1 do „Str. 33”
Uwaga stanowi komentarz do opinii przedstawicielki stowarzyszenia pacjentów ankietowanej przez Agencję w kwestiach związanych z potencjalnymi problemami wynikającymi z zastosowania wnioskowanej technologii medycznej.

Uwaga nr 2 do „Str. 50, 55, 63”
Wnioskodawca w ramach analizy ekonomicznej dla porównaniu z LCIG przedstawił analizę minimalizacji kosztów (CMA), w dokumencie wskazano, iż Zastosowane podejście jest zgodne z wytycznymi AOTMiT, gdzie wskazano, że „w przypadku stwierdzenia w ramach analizy klinicznej równorzędności klinicznej porównywanych technologii medycznych lub gdy różnice między nimi nie są istotne klinicznie należy przeprowadzić analizę minimalizacji kosztów”. Jak zaznaczono w piśmie ws. wymagań minimalnych do Wnioskodawcy w przypadku posiadania dowodów wskazujących na poprawę jakości życia pacjentów stosujących produkt leczniczy Produodopa względem przyjętych komparatorów, należy takie dane przedstawić w ramach analizy klinicznej i na ich podstawie przedstawić AE przeprowadzoną z zastosowaniem odpowiedniej techniki analitycznej. W ramach odpowiedzi nie przedstawiono takiej analizy.

Uwaga nr 3 do „Str. 83 i 87”
Na podstawie opinii ekspertów ankietowanych przez Agencję uwzględniono dodatkową liczbę pacjentów, która w scenariuszu nowym stosowałaby wnioskowany lek (przejęcie pacjentów w scenariuszu istniejącym stosujących APO). W AWA wskazano, że poszczególne wartości przyjęto arbitralnie z powodu braku dokładnych wartości raportowanych przez ekspertów. Obliczenia stanowią uzupełnienie obliczeń Wnioskodawcy, które cechowała niepewność w tym obszarze.

Uwaga nr 4 do „Rozdział 8., str. 90.”
Uwaga stanowi komentarz na temat wprowadzenia zapisu do treści programu lekowego dotyczącego możliwości zamiany terapii pomiędzy lewodopą + karbidopą, a foslewodopą + foskarbidopą. Uwaga zasadna, jednakże należy mieć na uwadze niepewność związaną z liczbą pacjentów, którzy zmienialiby terapię z obecnej już w programie lekowym B.90. terapii lewodopa + karbidopa na foslewodopa + foskarbidopa oraz z foslewodopa + foskarbidopa na lewodopa + karbidopa.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Zbigniew Pawłowski Prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR

Plik PDF

Uwaga ogólna dotycząca potrzeby leczenia tafamidisem pacjentów z ATTR-CM. Prezes Stowarzyszenia informuje o zakończeniu programu wczesnego dostępu do leczenia finansowanego przez producenta leku w 2023 r.

Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.

prof. dr hab. Alicja Dąbrowska-Kugacka

Plik PDF

Uwaga ogólna dotycząca potrzeby leczenia tafamidisem pacjentów z ATTR-CM. Opinia w sprawie istotności wykonywania badań genetycznych w kierunku ATTR uwarunkowanej genetycznie.

Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

1.

Krystyna Wechmann

Uwaga stanowi komentarz Przedstawiciela organizacji pacjentów do: sytuacji epidemiologicznej, dostępu do terapii w Polsce i zasadności finansowania Xtandi (enzalutamid) w ocenianym wskazaniu w Polsce.

2.

Zbigniew Augustynek

Uwaga stanowi komentarz Przedstawiciela organizacji pacjentów do: sytuacji epidemiologicznej, dostępu do terapii w Polsce i zasadności finansowania Xtandi (enzalutamid) w ocenianym wskazaniu w Polsce. 

3.

Roman Rezmer

Uwaga nr 1 do „Rozdział 3.3., tabl. 8, str. 22, Rozdział 8., str. 113”

Uwaga stanowi komentarz do opinii eksperta ankietowanego przez Agencję oraz odniesienie do dodatkowego pytania MZ przekazanego wraz ze Zleceniem do Agencji.

Odniesiono się do liczebności populacji wynikającej z uwzględnienia w populacji HVD kryterium przeciwwskazań do zastosowania octanu abirateronu i docetakselu.

Uwaga zasadna. Nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2 do „Rozdział 3.4., str. 23”

Uwaga niezasadna. W AWA przedstawiono podsumowanie wszystkich odnalezionych wytycznych wskazując optymalną ścieżkę leczenia pacjentów z populacji docelowej. Wytyczne PTOK 2023 są spójne z rekomendacjami pozostałych towarzystw.

Uwaga nr 3 do „Rozdział 4.1.4.1., str. 47”

Uwaga zasadna.

Oceniając uzgodniony program lekowy należy mieć na uwadze ograniczenia przedłożonej analizy klinicznej.

Uwaga nr 4 do „Rozdział 4.5.1., str. 48, 49”

Wskazano, iż komentarz do uwagi Agencji znajduje się w AKL Wnioskodawcy. W opinii analityków Agencji brak oceny profilu bezpieczeństwa stanowi ograniczenie analizy.

Jak wskazuje Wnioskodawca uwzględniono najlepsze dostępne dane, jednakże podczas ich oceny należy mieć na uwadze ich ograniczenia wskazane w AWA.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.

Uwaga nr 5 do „Rozdział 5.2.2., str. 89, Rozdział 5.3.4., str. 98, Rozdział 12., tabl. 68, str. 127”

W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy uzasadniające brak przeprowadzenia szacunków związanych z art. 13 ust. Ustawy o refundacji.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Nie przedstawiono badania RCT dowodzącego wyższości ENZ+ADT nad jednym z przyjętych komparatorów we wskazaniu: chorzy na wrażliwego na kastrację raka gruczołu krokowego o małym obciążeniu przerzutami (z ang. low volume disease). W populacji LVD ADT nie stanowi komparatora, co jest zgodne z przyjętymi przez Wnioskodawcę założeniami HTA.

Uwaga nr 6 do „Rozdział 5.3., tabl. 53, str. 94, Rozdział 5.3.1., str. 96”

Przedstawiono komentarz do uwagi Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 7 do „Rozdział 5.3.1., str. 95, 96,

Rozdział 5.3.4., tabl. 54, str. 97, Rozdział 12., tabl. 68, str. 127”

W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy przedstawione na etapie oceny spełnienia wymagań minimalnych. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 8 do „Rozdział 6.3., tabl. 61, str. 105, Rozdział 6.3.1., str. 107”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA. Należy mieć jednak na uwadze, iż uwzględnienie danych dot. chorobowości na raka gruczołu krokowego mogło by prowadzić do wzrostu liczebności populacji docelowej (najprawdopodobniej w niewielkim zakresie).

Uwaga nr 9 do „Rozdział 6.3., tabl. 61, str. 106, Rozdział 6.3.1., str. 107”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 10 do „Rozdział 6.3.1., str. 107”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 11 do „Rozdział 6.3.1., str. 107, Rozdział 12., tabl. 68, str. 127”

Uwaga niezasadna, ponieważ w AWA uznano za zasadną przyjętą długość horyzontu czasowego analizy. Jednocześnie wskazano uwagi przyjętego horyzontu dla sprecyzowanego kontekstu.

Uwaga nr 12 do „Rozdział 6.3.3., str. 109”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym poprawnie wypełnionych dokumentówterminie , podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

1.

Krzysztof Adamcewicz

Uwaga 1

W uwadze wskazano w których krajach UE i EFTA produkty Lunsumio objęte są refundacją

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 2

Uwaga zasadna. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego produkty Lunsumio przeznaczone są wyłącznie do podaży dożylnej.


Uwaga 3

W uwadze przedstawiono dodatkową argumentację dotyczącą technologii alternatywnych oraz uzasadnienie przyjętego przez wnioskodawcę podejścia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 4

W uwadze przedstawiono wynik oceny produktów Lunsumio przeprowadzony przez Agencję AIFA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 5

W uwadze odniesiono się do ograniczeń związanych z oszacowaniami wielkości populacji wskazanych przez Agencję.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Tomasz Wróbel

Uwaga 1

W uwadze przedstawiono krótkie podsumowanie skuteczności mosunetuzumabu oraz metodyki badania rejestracyjnego oraz zwrócono uwagę na niezaspokojoną potrzebę kliniczną w populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Robert Stryczek Bayer sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1 dotyczy rozbieżności w badaniu RCT i projekcie programu lekowego w zakresie przyjętego poziomu sprawności ECOG. Rozbieżność ta stanowi pewne ograniczenie włączonego badania, nie wpływa na ogólną ocenę skuteczności leku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 2 dotyczy niezgodności komparatorów między analizami Uwaga zasadna, analitycy zgadzają się ze stanowiskiem wnioskodawcy. Uwaga 3 dotyczy obliczeń własnych Agencji w zakresie BIA Uwaga zasadna, jednak wykorzystanie potencjalnie zawyżonych prognoz KRN stanowi założenie konserwatywne (zawyżające wydatki płatnika). Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych (niewpłynięcie do Agencji oryginału w wymaganym terminie).

Alicja Wójcik

Plik PDF

W uwadze zwrócono uwagę na ograniczenia przeprowadzonych w ramach obliczeń własnych oszacowań BIA. Oszacowania uwzględniły informacje przedstawione przez eksperta klinicznego, dotyczące potencjalnej populacji docelowej przedmiotowego wniosku.

W AWA przedstawiono wyniki oszacowań przeprowadzonych na podstawie założeń wnioskodawcy i zdaniem Agencji są one prawidłowe. Jednocześnie należy zwrócić uwagę, na brak wysokiej jakości danych epidemiologicznych dotyczących przedmiotowej jednostki chorobowej, w związku z czym istnieje duża niepewność uzyskiwanych wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Włodzimierz Mieczysław Sawicki

Plik PDF

Uwaga 1 W uwadze wskazano, iż w ramach prac nad analizą Agencja nie skorzystała z opinii ekspertów klinicznych z dziedziny ginekologii onkologicznej.

Komentarz Agencji: w ramach praz nad przedmiotową AWA zwrócono się o opinie do 5 ekspertów klinicznych, w tym 3 specjalistów od ginekologii onkologicznej, jednak do dnia zakończenia prac nad raportem nie otrzymano od nich odpowiedzi.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwagi 2-5 W uwagach przedstawiono szereg argumentów, wskazujących na ograniczenia, przedstawionych w AWA obliczeń własnych BIA, w których uwzględniono dane przekazane przez eksperta klinicznego. Na końcu autor uwag przedstawił własne stanowisko i argumenty za refundacją ocenianej technologii medycznej.

Komentarz Agencji: W AWA przedstawiono wyniki oszacowań przeprowadzonych na podstawie założeń wnioskodawcy i zdaniem Agencji są one prawidłowe. Jednocześnie należy zwrócić uwagę, na brak wysokiej jakości danych epidemiologicznych dotyczących przedmiotowej jednostki chorobowej, w związku z czym istnieje duża niepewność uzyskiwanych wyników.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.