Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Piotr Łobodziński
Kierownik ds. Farmakoekonomiki i Polityki zdrowotnej
MSD Polska

Dotyczy: uwagi na temat ograniczonego wnioskowania o istotności klinicznej wyników.
Uwaga niezasadna. Analitycy Agencji przy interpretacji wyników badań zwrócili uwagę na zachodzenie na siebie przedziałów ufności dla median. Natomiast uwaga dotycząca ograniczonego wnioskowania o istotności klinicznej wynikała z braku informacji o minimalnej istotnie klinicznej zmianie danego wyniku. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: informacji, że analiza bezpieczeństwa została przeprowadzona dla dawek 2 mg/kg m.c. oraz 10 mg/kg m.c.
Uwaga zasadna. W AWA omyłkowo podano informację iż analiza bezpieczeństwa została przeprowadzona dla dawek 2 i 10 mg/kg m.c. Analitycy Agencji zasugerowali się informacją podaną w AKL wnioskodawcy: „Zdarzenia niepożądane uznane za związane z leczeniem przez badacza, występujące u ≥1% pacjentów w którejkolwiek z grup włączonych do badania (w tym grup nieujętych w niniejszej analizie). Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: większej skuteczności PEMBR w porównaniu do komparatorów DCT i PMX.
Uwaga niezasadna. Wnioskodawca przytacza informacje podane (zarówno wyniki jak i wnioski) w analizie weryfikacyjnej, pomijając ograniczenia, które również sam wymienia w AKL (np. niejednorodność badań w porównaniu pośrednim).
Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: stwierdzenia o zbliżonej skuteczności pembrolizumabu i niwolumabu na podstawie przeprowadzonego porównania w AWA.
Uwaga niezasadna. Analitycy Agencji zwrócili uwagę na niedawną ocenę niwolumabu w zbliżonej populacji co wnioskowana oraz o takim samym mechanizmie działania jak pembrolizumab, oraz przytoczyli wyniki z analizy weryfikacyjnej dotyczącej leku Opdivo. Zaznaczyli także różnice, jakie występują pomiędzy badaniami dotyczącymi oceny niwolumabu i pembrolizumabu. Nie przeprowadzono porównania obydwu leków. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: przedstawienia niezgodności analiz wnioskodawcy z nowymi wytycznymi AOTMiT.
Analitycy Agencji nie uznali braku zgodności z wytycznymi HTA z sierpnia b.r. za błąd. Jednak ze względu na to, że w chwili opracowywania AWA nowe wytyczne już obowiązywały uznano za zasadne podkreślenie zaistniałych różnic.
Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: podania w AWA błędnej informacji dotyczącej walijskiej rekomendacji.
Uwaga zasadna. Analitycy Agencji przedstawili błędną informację, iż rekomendacja AWMSG była negatywna, podczas gdy odnosiła się ona jedynie do rezygnacji z wydania rekomendacji z powodu braku oceny NICE. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: przyjęcia 20-letniego horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej wnioskodawcy.
Uwaga niezasadna. Analitycy Agencji zwrócili jedynie uwagę na fakt, iż w kontekście analizowanego problemu zdrowotnego jest to dość długi horyzont czasowy. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: uwagi o nieuwzględnieniu w analizie ekonomicznej wnioskodawcy kosztów leczenia niedoczynności i nadczynności tarczycy.
Uwaga niezasadna. Wnioskodawca argumentuje, iż uwzględniał jedynie zdarzenia niepożądane w stopniu 3-5, natomiast niedoczynność i nadczynność tarczycy występowały w stopniu 1 lub 2. Przyjęcie powyższego założenia nie powoduje, iż pominięcie pozostałych zdarzeń niepożądanych, a szczególnie zdarzeń definiowanych jako szczególnego zainteresowania występujących istotnie statystycznie częściej po zastosowaniu ocenionego leku jest właściwym postępowaniem. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: odniesienia się w AWA do przedstawionego horyzontu czasowego w rekomendacjach NICE oraz CADTH.
Uwaga niezasadna. Agencja zwraca jedynie uwagę na sposób przeprowadzenia analiz dla tej samej interwencji we wnioskowanym wskazaniu w celach porównawczych z uwzględnieniem różnic w metodologii między nimi. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: wyboru funkcji log-logistycznej przy modelowaniu krzywej PFS dla PEMBR w analizie wrażliwości wnioskodawcy.
Uwaga zasadna. Analitycy Agencji zwrócili uwagę na wykres funkcji (a nie wartości AIC i BIC), który wskazuje na bardziej korzystny dla ocenianej interwencji przebieg progresji. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: nieuwzględnienia przez wnioskodawcę ograniczenia czasu trwania leczenia do dwóch lat.
Uwaga niezasadna. Analitycy nie zakładają potrzeby ograniczenia czasu terapii, jedynie wskazują na brak takiego ograniczenia w programie lekowym (podczas gdy takie ograniczenie pojawia się w innych modelach ekonomicznych oraz rekomendacjach refundacyjnych dla ocenianego leku) oraz uwzględnienie w modelu szybko zbiegającej do zera krzywej modelującej czas trwania terapii. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: nieuzasadnionego stwierdzenia w AWA, iż brak przeszukania bazy Cochrane w analizie ekonomicznej wnioskodawcy jest niezgodny z nowymi wytycznymi HTA.
Uwaga niezasadna. Zgodnie z nowymi wytycznymi zalecane jest przeszukanie co najmniej baz MEDLINE oraz biblioteki Cochrane. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: prawidłowego oszacowania kosztów w BIA wnioskodawcy na podstawie prognozy wydatków płatnika publicznego na leczenie pacjentów z potwierdzoną ekspresją PD-L1.
Uwaga niezasadna. Koszty wykonania testów PD-L1 będą wyższe ze względu na większą liczebność populacji. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: rozbieżności oszacowań populacji docelowej podanej przez ekspertów i wnioskodawcę.
Uwaga niezasadna. Oszacowania zarówno ekspertów jak i wnioskodawcy wskazują na liczbę osób kwalifikującą się do leczenia w programie. Analitycy Agencji zwrócili uwagę na znaczne różnice w tych oszacowaniach. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.

Dotyczy: niezgodności z wytycznymi HTA, polegającej na braku testowania w analizie wrażliwości różnych propozycji cenowych dla ocenianego leku.
Uwaga niezasadna. Propozycje cenowe testowane w ramach analizy wrażliwości nie dotyczą mechanizmu RSS, który jest osobną propozycją umowy podziału ryzyka pomiędzy wnioskodawcą a MZ i nie musi dotyczyć bezpośrednio ceny leku. Uwaga nie zmienia wnioskowania z analizy.