Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Gerald M. Waligóra (AbbVie)

Przedstawiciel wnioskodawcy potwierdził w swoich uwagach niepewności, które podkreślano już w analizie weryfikacyjnej Agencji (AWA) lub w analizach wnioskodawcy (np. odnośnie rzeczywistej liczby pacjentów, która będzie stosowała adalimumab (ADA), po objęciu go refundacją w ocenianych wskazaniach czy przejmowaniu rynku innych leków przez ADA) bądź też wyjaśnił niepewności zgłoszone w AWA (np. odnośnie wyboru komparatora czy metody szacowania użyteczności). Przy czym nie do końca zrozumiałe jest dlaczego, wnioskodawca twierdząc, że analiza regresji zależności między EQ-5D i DAS28 jest najlepszą i najbardziej wiarygodną metodą uzyskania użyteczności w stanach zdrowia (określonych ww. skalą), w analizie wrażliwości przetestował alternatywne metody szacowania użyteczności a nie alternatywne wartości szacowania użyteczności tą samą metodą (czyli regresją).

Analityk Agencji rozumie, że brak wystarczających danych powoduje przyjęcie założeń lub modelowanie dalszych efektów. Natomiast takie postępowanie zawsze wiążą się z niepewnością oszacowań, nie tylko w analizach wnioskodawcy.

Analityk Agencji zgadza się, że uwzględnienie kosztu podania MTX w ambulatorium nie powinno istotnie wpływać na wyniki i że będzie to dodatkowy koszt wliczany zarówno w koszty ocenianej interwencji, jak i komparatora. Niemniej jednak model powinien odzwierciedlać aktualną, polską praktykę kliniczną, w związku z czym można byłoby ten niepewny parametr przetestować w analizie wrażliwości. Podobnie nieuwzględnienie większego prawdopodobieństwa zgonu w grupie pacjentów z ciężką aktywnością choroby, upraszcza model i nie pozwala na pełne odzwierciedlenie rzeczywistości.

W swoich uwagach wnioskodawca wskazuje, że „w żadnym z badań klinicznych włączonych do analizy nie stwierdzono różnic w przeżyciu chorych, w związku z tym przyjęto, że ryzyko zgonu jest nieróżniące”. Analityk Agencji akceptuje niniejsze podejście. Warto jednak zauważyć, że w ChPL Humira (podobnie jak w innych inhibitorach TNF-alfa) podano, że ADA może powodować zakażenia prowadzące do zgonu, a zakażenia stanowiły najczęstsze zdarzenie/działanie niepożądane raportowane w badaniach. Tym samym uwzględnienie danych krótkoterminowych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leków w dożywotnim horyzoncie czasowym jest ograniczeniem każdej analizy, nie tylko wnioskodawcy.

Analityk Agencji zgadza się, że w analizach wnioskodawcy wykorzystano najlepsze dostępne dane kosztowe komparatorów. Mimo to mogą one nie odzwierciedlać rzeczywistych kosztów ponoszonych przez NFZ, a tym samym mogą, ale nie muszą, wpływać na wyniki z analizy.