Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Marcin Pieklak
Pełnomocnik firmy Fresenius Kabi Deutschland GmbH

Rozdział 3.4.2, tabela 12, str.23; rozdział 8, tabela 38, str.73; rozdział 11, str. 81 – uwaga 1
Uwaga dotyczy uwzględnionej w AWA negatywnej opinii prof. dr hab. Joanny Matuszkiewicz-Rowińskiej odnośnie refundacji leku Ketosteril.
Wnioskodawca polemizuje z argumentami przedstawionymi przez eksperta, wskazując na badanie oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku Ketosteril (Garneata 2016) oraz precyzyjne zapisy programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 4.1.4, str.34. – uwaga 2
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji wskazującego, że niski poziom białka w diecie (0,4 g/kg m.c./dobę) wydaje się trudny do osiągnięcia dla większości chorych, co może skutkować trudnością w uzyskaniu w ramach programu lekowego efektu terapii wykazanego w badaniach klinicznych.
Wnioskodawca podkreśla, że jest to tylko założenie i przywołuje opinie ekspertów zawarte w AWA, którzy miejsce w programie lekowym upatrują w szczególności dla młodych chorych, zawodowo czynnych, zmotywowanych do odroczenia leczenie nerkozastępczego, którzy mogą uzyskać największą korzyść z wnioskowanej terapii.
Argumentacja wnioskodawcy nie zmienia komentarza analityków Agencji i nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 3.4.2 str.22, rozdział 4.1.1, str.35, rozdział 8 str. – uwaga 3
Dotyczy poradnictwa dietetycznego wskazanego przez ekspertów jako technologii obecnie stosowanej we wnioskowanym wskazaniu.
Wnioskodawca powołując się na analizę „Badanie pacjentów nefrologicznych, 2019”, zauważa, że jest to w dużej mierze założenie czysto teoretyczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 4.2.1.1, str. 38 i 42; rozdział 4.3 str.45 – uwaga 4
Dotyczy braku interpretacji w AWA wyników parametrów antropometrycznych i biochemicznych.
Wyniki głównych parametrów antropometrycznych i biochemicznych zostały zaprezentowane w AWA. Jednakże szczególnie w AWA odniesiono się do wyników w zakresie klinicznie istotnych punktów końcowych, czyli odsunięcia w czasie terapii nerkozastępczej i zmniejszenia progresji choroby przewlekłej nerek.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 4.3, str. 46-49; rozdział 11 str. 79 – uwaga 5
Uwaga dotyczy podsumowania przez analityków Agencji w ramach komentarza do analizy klinicznej wyników odnalezionych przeglądów systematycznych w zakresie wpływu suplementacji ketoanalogów aminokwasów na spowolnienie progresji nerek.
W opinii analityków Agencji przedstawione w ramach komentarza do analizy klinicznej przeglądy systematycznych nie dają jednoznacznych wyników w zakresie wpływu suplementacji ketoanalogów aminokwasów na zahamowanie spadku poziomu eGFR oraz zmniejszenia proteinurii. Wnioski z przeglądów pod względem powyższych punktów końcowych są spójne z wynikami badań pierwotnych włączonych do analizy przez wnioskodawcę. Analitycy podtrzymują swój komentarz.
Jednakże analitycy Agencji są świadomi, że w dwóch przeglądach wykazano istotną statystycznie przewagę stosowania diety bardzo niskobiałkowej w połączeniu z ketoanalogami aminokwasów nad stosowaniem diety niskobiałkowej zakresie zmniejszania ryzyka progresji PChN do ostatniego stadium choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.