Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Aneta Mela
Specjalista ds. Farmakoekonomiki MSD Polska

Uwaga do rozdz. 3.6, str. 20. Tabela 10.

Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że gemcytabina powinna być uwzględniona jako komparator dla pembrolizumabu ze względu na fakt, iż finansowana jest ze środków publicznych i stanowi standard postępowania w warunkach polskich u pacjentów z wnioskowanym wskazaniem.

Uwaga do rozdz. 4.1.3.1, str. 23; rozdz. 4.2.1.1, str. 28; Rozdz. 4.2.1.2 str. 32.

Uwagi stanowią wyjaśnienie wnioskodawcy do treści przedstawionych w komentarzach Agencji w AWA. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie AWA.

Uwaga do rozdz. 9, str. 70. Tabela 43.

Uwaga stanowi aktualizację informacji przedstawionych w analizie wnioskodawcy.

Uwaga do rozdz. 5.3, rozdz. 5.3.2, horyzont czasowy analizy

W AWA podkreślono, że ekstrapolacja danych dotyczących skuteczności bardzo znacznie poza horyzont czasowy badania jest standardem postępowania w przypadku analiz ekonomicznych. Konieczne było jednak omówienie przy tym niepewności z tym związanej, ponieważ wyniki analizy wrażliwości jednoznacznie wskazały na znaczenie parametru jakim jest horyzont czasowy dla wyników analizy. Zgodnie z wykresem tornado skrócenie horyzontu czasowego powoduje największy wzrost współczynnika ICUR i jest to wzrost bardzo znaczący (o ok. 80%), dlatego nacisk na ten parametr musiał być położony. Wnioskodawca postąpił przy tym zgodnie z dobrą praktyką testując horyzont czasowy w wystarczającym zakresie, tj. skrócił horyzont czasowy do czasu zbliżonego do czasu trwania badania i planowanego czasu trwania terapii produktem Keytruda w badaniu KEYNOTE-045.

Uwaga do rozdz. 6.1.2

Wnioskodawca skomentował wybór gemcytabiny jako komparatora wnioskowanej interwencji w analizie wpływu na budżet. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Rozdział 6.1.2, 6.3.1, 6.3.3, 6.4 liczebność populacji docelowej

Wnioskodawca skomentował uwagi Agencji dotyczące oszacowania populacji przez wnioskodawcę.
Uwaga dotycząca ostatecznych oszacowań epidemiologicznych jest niezasadna. W AWA nie podano wartości 2190 jako ostatecznego oszacowania populacji docelowej, która mogłaby kwalifikować się do terapii pembrolizumabem – do szacowań tych odniesiono się, aby podkreślić, że wnioskodawca rozpoczął szacowanie epidemiologiczne na potrzeby szacowania liczebności populacji, u której wnioskowana technologia może być zastosowana, ale szacowań tych później nie kontynuował (wprowadzając dalsze kroki obliczeniowe) przy szacowaniu populacji docelowej. Zgodnie z wymaganiami minimalnymi natomiast, konieczne jest oparcie oszacowań populacji docelowej o oszacowania, o których mowa w § 6 ust. 1 pkt 1 i 2 Rozporządzenia (zgodnie z § 6 ust. 3 Rozporządzenia), nawet jeśli inne oszacowania (oparte o dane sprzedażowe czy opinię eksperta) uznaje się za bardziej wiarygodne. Stwierdzenie więc, że populacja docelowa oszacowana w oparciu o dane epidemiologiczne jest przeszacowana nie zwalnia z przedstawienia takiego oszacowania.
Oszacowanie wnioskodawcy wynoszące 1100 pacjentów zostało również przywołane w AWA. W obliczeniach własnych Agencji nie wskazano aby któryś wariant tych obliczeń stanowił wariant podstawowy, a w wariancie 0 oraz wariancie I w ogóle nie wykorzystano danych eksperta, na których zdaniem wnioskodawcy szacowanie „bazuje”. Jedyny wariant obliczeń własnych Agencji wykorzystujący opinię eksperta to wariant III.
Jak podano w AWA Keytruda, „Agencja przeprowadziła dodatkowe obliczenia własne wykorzystując dane epidemiologiczne przedstawione przez wnioskodawcę oraz założenia z AWA Opdivo (jeśli brakowało odpowiednich odsetków w analizie wnioskodawcy)”. . Wnioskodawca dla leku Keytruda nie zna wszystkich założeń wykorzystanych do obliczeń dla leku Opdivo ze względu na to, że stanowią one tajemnicę przedsiębiorstwa Bristol-Myers Squibb Polska Sp z o.o. Ponadto, od czasu opublikowania AWA Opdivo zmieniły się dane KRN dotyczące liczby zgonów z powodu raka pęcherza moczowego.
W związku z powyższym Agencja przedstawiła obliczenia własne po zaktualizowaniu danych KRN oraz założeń wnioskodawcy. Należy podkreślić, że Agencja nie kwestionuje wyliczeń przedstawionych w Rekomendacji Prezesa, tylko zwraca uwagę, że firma nie spełniła wymagań minimalnych. Tym niemniej należy zwrócić uwagę, że powyższa rekomendacja pochodzi z 2011 r., a oszacowanie powinno być oparte na najbardziej aktualnych danych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

2.

Jakub Żołnierek

W uwadze ekspert odnosi się do alternatywnego oszacowania populacji docelowej przeprowadzonego przez Agencję w AWA oraz przedstawia dane potwierdzające oszacowania wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.