Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Marek Lichota – Stowarzyszenie „Apetyt na Życie”

Uwagi stanowią przedstawienie opinii Stowarzyszenia, według której zasadne jest zniesienie kryteriów limitujących czas leczenia w programach lekowych dedykowanych nieswoistym chorobom zapalnym jelit i pozostawienie w gestii lekarza decyzji o kontynuacji lub przerwaniu terapii.
W opinii podkreślono niekorzystne efekty związane z pozbawieniem pacjentów dostępu do skutecznego leczenia z uwagi na kryterium czasowe – prowadzące niekiedy do zaprzepaszczenia efektu terapeutycznego uzyskanego w wyniku wprowadzonego leczenia biologicznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Justyna Dziomdziora – Stowarzyszenie „Łódzcy Zapaleńcy”

Uwagi stanowią przedstawienie opinii Stowarzyszenia podkreślającej negatywne konsekwencje obecnie funkcjonującego ograniczenia czasowego leczenia, w tym wyższe koszty leczenia powikłań ponoszone przez płatnika publicznego oraz koszty pośrednie.
W stanowisku Stowarzyszenia zaapelowano o umożliwienie pacjentom z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit leczenia zgodnego z wytycznymi klinicznymi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. .

3.

Ewelina Bernaszuk – Takeda Pharma Sp. z o.o.

Rozdziały 4.1.4., 4.3. str. 39
Według Wnioskodawcy „niedopasowanie punktu czasowego oceny w badaniu GEMINI II względem programu lekowego B.32 nie powinno stanowić podstawy do odstąpienia od prezentacji i uznania wyników tego badania, zgodnie z zasadą BAE (best available evidence)”.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że przedstawionych w badaniu GEMINI II wyników dla przerwania leczenia wedolizumabem po 6 tygodniowej terapii indukcyjnej lub kontynuacji tego leczenia do 52 tygodni, nie można utożsamiać z sytuacją, której dotyczy wniosek, tj. przerwaniem leczenia po 24 miesiącach terapii (łącznie indukcyjnej i podtrzymującej) lub jego kontynuacją. Zatem badanie GEMINI II nie odpowiada rozpatrywanemu problemowi decyzyjnemu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
str. 48 i str. 53
W uwadze przedstawiono stanowisko Wnioskodawcy podważające zasadność wykonania oszacowania ceny zgodnej z art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji.
W opinii analityków Agencji wyznaczenie ceny z art. 13 ust. 3 jest zgodne z zapisami ustawy o refundacji. Stanowi konsekwencję rozważanego problemu decyzyjnego i porównania z wybranym przez wnioskodawcę komparatorem, dla którego brak jest randomizowanego badania obejmującego wnioskowaną populację. Należy zwrócić uwagę, że wyznaczona cena zbytu netto odnosi się do populacji pacjentów, której dotyczy wniosek, tj. pacjentów, u których w przypadku zniesienia ograniczeń czasowych trwania terapii, wedolizumab będzie stosowany powyżej 24 miesiąca od momentu podania pierwszej dawki w terapii indukcyjnej w ramach programu lekowego B.32.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
str. 50
Według uwagi Wnioskodawcy niepewność związana ze skutecznością wedolizumabu powyżej 162 tygodnia terapii nie przekłada się w sposób znaczący na wynik, a tym bardziej na wnioskowanie z analizy ekonomicznej.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że ekstrapolacja wyników na długi okres czasowy jest związana z niepewnością otrzymanych wyników. Brak jest danych, które pozwoliłby stwierdzić, u jakiego rzeczywistego odsetka pacjentów, w przypadku kontynuacji terapii wedolizumabem, odpowiedź na leczenie będzie utrzymywała się w horyzoncie czasowym przyjętym w modelu.
Wpływ na wyniki AE może mieć przyjęcie w modelu zarówno niższego jak i wyższego odsetka pacjentów z utrzymującą się odpowiedzią na leczenie wedolizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.