Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Anna Agnieszka Radziwilska-Muc

Senior Market Access Manager

Novartis Poland Sp. z o.o.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji w zakresie poprawności doboru komparatora w analizach HTA dla produktu leczniczego Enerzair Breezhaler oraz zgodności komparatora pomiędzy analizami wnioskodawcy.

Uwaga wnioskodawcy stanowi rozszerzenie informacji przedstawionych w analizie klinicznej wnioskodawcy i piśmie w sprawie uzupełnienia wymagań minimalnych. Należy podkreślić, iż w stanowisku zaprezentowanym w AWA wskazano, że zasadnym byłoby uwzględnienie najszerszego spectrum technologii opcjonalnych, możliwych do zastosowania w danym stanie klinicznym lub wyczerpująco udokumentować w oparciu o dowody naukowe założenia o ich porównywalności.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: uwaga Agencji dotyczących zgodności populacji docelowej z populacją głównych dowodów naukowych, tj. badań ARGON i IRIDIUM.

Komentarz wnioskodawcy stanowi powtórzenie stanowiska zawartego w ramach analizy klinicznej.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w przedmiotowej sprawie. Do badań ARGON i IRIDIUM włączano pacjentów, którzy nie uzyskali dotychczas wystarczającej kontroli astmy zarówno przy stosowaniu średnich jak i wysokich dawek ICS/LABA, tym samym w badaniach przedstawiono wyniki dla populacji szerszej niż wnioskowana. Wyniki dla pacjentów uprzednio leczonych wysokimi dawkami ICS/LABA przedstawiono dla ograniczonej ilości ocenianych punktów końcowych, na podstawie danych udostępnionych przez wnioskodawcę, co może stanowić ograniczenie przedłożonych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: oceny ryzyka błędu systematycznego wg Cochrane w badaniu ARGON.

Wnioskodawca wyjaśnił, iż rozbieżności w zakresie oceny ryzyka błędu systematycznego pomiędzy oceną AOTMiT a oceną wnioskodawcy wynikają z zastosowania nowszej wersji narzędzia Cochrane (RoB2).

Jednocześnie Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie przeprowadzonej oceny. W ocenie Agencji wykorzystano narzędzie RoB2.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: uwagi Agencji dotyczącej braku przedstawienia definicji punktów końcowych w niektórych badaniach.

Wnioskodawca wyjaśnił, iż „Definicje punktów końcowych podano zgodnie z informacjami dostępnymi w poszczególnych badaniach klinicznych”.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń analizy klinicznej wnioskodawcy związanych z zaczerpnięciem danych ze źródeł innych niż publikacje pełnotekstowe.

Wnioskodawca wyjaśnił, iż jedynie część podanych wyników była zaczerpnięta z nieopublikowanych źródeł.

Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o wykorzystaniu danych o skuteczności klinicznej m.in. z raportów dostarczonych przez firmę Novartis.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: komentarza Agencji dotyczącego utrudnionej weryfikacji oszacowań wielkości populacji docelowej.

Wnioskodawca wskazał, iż „oszacowania liczebności populacji docelowej przeprowadzono z wykorzystaniem najlepszych dostępnych danych.”

Biorąc pod uwagę m.in. brak danych epidemiologicznych dotyczących liczby pacjentów z niewystarczającą kontrolą astmy wśród leczonych wysokimi dawkami ISC/LABA oraz wykorzystanie w obliczeniach opinii eksperckich, analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż oszacowanie populacji docelowej obarczone jest niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: komentarza analityków Agencji w zakresie niepewności dotyczącej przejętego poziomu rozpowszechniania aktualnie stosowanych schematów w ocenianym wskazaniu.

Wnioskodawca wyjaśnił, iż w analizie udziały schematów leczenia obecnie stosowanych w populacji docelowej ustalono na podstawie opinii ekspertów, a w ramach analizy wrażliwości testowano przyjęte wartości.

Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż założenia oparte na danych przekazanych w opiniach eksperckich obarczone są niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: uwzględnienia w oszacowaniach możliwości przejmowania rynku leków nierefundowanych przez produkt Enerzair Breezhaler.

W opinii wnioskodawcy „wprowadzenie refundacji preparatu Enerzair Breezhaler nie powinno wpłynąć istotnie na prognozowaną dynamikę rozwoju rynku refundowanych preparatów ICS/LABA ± terapia add on.”

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy:xxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxx xx xxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxx xxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx x xxxxxxx xx x xxxx. xxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx xx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

2.

dr hab. Maciej Kupczyk

Klinika Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii

Uniwersytet Medyczny w Łodzi

Dotyczy: uwaga odnosi się do wyboru skojarzenia FP/SAL jako reprezentatywnego dla całej grupy leków ICS/LABA.

W opinii Profesor przytoczył argumenty dla porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwa leków z grupy ICS/LABA. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte w przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: komentarz odnosi się do porównania wnioskowanej technologii z dodatkowymi komparatorami (ICS/LABA + LTRA, ICS/LABA + l. biologiczne).

W opinii Profesora Kupczyka ww. schematy są rzadziej stosowane i nie będą zastępowane przez wnioskowaną terapię trójskładnikową. Przekazano również opinię w zakresie poziomu przejęcia rynku przez produkt Enerzair. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte w przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Prof. dr hab. Paweł Śliwiński

Wiceprezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc

Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie

Dotyczy: populacji docelowej oraz potencjalnej liczby pacjentów leczonych lekiem Enerzair Breezhaler po objęciu refundacją.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię w zakresie liczebności populacji docelowej. Ponadto w opinii Profesora produkt Enerzair będzie zastępował głównie leczenie ICS/LABA + TIO stosowane w dwóch inhalatorach oraz leczenie wysokimi dawkami ICS/LABA. Inne schematy nie będą najpewniej zastępowane przez nową terapię wziewną. Przekazano również opinię w zakresie liczebności populacji docelowej dla leku Enerzair Breezhaler oraz odsetka pacjentów, u których zostanie wdrożone leczenie produktem Enerzair.

Wskazano też, że lek może być szczególnie rekomendowany dla pacjentów, którzy mają trudności w przestrzeganiu zaleceń lekarskich z powodu dużej liczny inhalacji w ciągu doby (…).

Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte w przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: komentarz odnosi się do porównywalnej skuteczności ICS/LABA i zasadności wyboru FP/SAL jako reprezentanta ICS/LABA w analizie klinicznej wnioskodawcy.

W swojej opinii Profesor przytoczył argumenty dla porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwa leków z grupy ICS/LABA oraz potwierdził zasadność wyboru FP/SAL w wysokich dawkach jako komparatora dla produktu Enerzair. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte w przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

4.

Prof. dr hab. Ewa Jassem

Kierownik Katedry Pneumonologii i Alergologii

Gdański Uniwersytet Medyczny

Dotyczy: komentarz odnosi się do wyboru komparatora do analizy skuteczności klinicznej.

W opinii Profesor przytoczyła argumenty dla porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwa leków z grupy ICS/LABA oraz potwierdziła zasadność wyboru FP/SAL w wysokich dawkach oraz FP/SAL + TIO jako komparatorów dla produktu Enerzair. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: komentarz odnosi się do oceny populacji docelowej dla preparatu Enerzair oraz szacowanej liczby pacjentów, którzy będą objęci leczeniem w przypadku objęcia refundacją.

W opinii Pani Profesor produkt Enerzair będzie zastępować głównie leczenie ICS/LABA + TIO stosowane w dwóch inhalatorach oraz leczenie wysokimi dawkami ICS/LABA. Przekazano również opinię w zakresie liczebności populacji docelowej dla leku Enerzair Breezhaler oraz odsetka pacjentów, u których zostanie wdrożone leczenie produktem Enerzair. Wskazano też, iż produkt Enerzair nie będzie zastępował leczenia biologicznego. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

5.

Prof. dr hab. Piotr Kuna

Kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii

Uniwersytet Medyczny w Łodzi

Dotyczy: wielkości populacji docelowej oraz potencjalnej liczby pacjentów, u których zostanie zastosowany Enerzair.

W opinii Pana Profesora produkt Enerzair będzie zastępować głównie leczenie ICS/LABA + TIO stosowane w dwóch inhalatorach oraz leczenie wysokimi dawkami ICS/LABA. Przekazano również opinię w zakresie liczebności populacji docelowej dla leku Enerzair Breezhaler oraz odsetka pacjentów, u których zostanie wdrożone leczenie produktem Enerzair.

Zaznaczono, że dawkowanie raz dziennie w postaci jednej inhalacji trzech substancji czynnych może być alternatywą dla pacjentów mających problem z compliance, co najczęściej przekłada się na obniżenie skuteczności klinicznej i brak kontroli objawów choroby.

Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte w przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy: wyboru komparatora głównego i komparatorów dodatkowych.

W opinii Profesor przytoczył argumenty dla porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwa leków z grupy ICS/LABA oraz potwierdził zasadność wyboru FP/SAL w wysokich dawkach jako komparatora dla produktu Enerzair. Przedstawiona opinia potwierdza założenia przyjęte przez wnioskodawcę.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.