Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Adamcewicz Roche Polska Sp. z o.o

Wszystkie uwagi zostały rozpatrzone.
Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz dotyczący uwzględnionego dawkowania entrektynibu w badaniach włączonych do analizy klinicznej wnioskodawcy. Należy zauważyć, że w kryteriach włączenia do przeglądu systematycznego wnioskodawcy nie wskazano odsetka pacjentów, którzy mogliby przyjmować ENT w dawce innej niż określona w ChPL Rozlytrek, co pozwoliłoby na uwzględnienie w analizie wnioskodawcy przedmiotowej analizy zbiorczej. Uwaga nie zmienia wnioskowania.
Uwaga nr 2:
Analitycy Agencji zgadzają się, że zgodnie z zasadami EBM podejmowanie decyzji klinicznych powinno opierać się na najwyższej jakości dowodach. Nie zmienia to faktu, że wnioskodawca w swojej analizie klinicznej wykluczył publikacje na podstawie elementów, które nie stanowiły kryteriów wykluczenia na etapie przeglądu systematycznego, a zostały przyjęte w momencie planowania analizy statystycznej. Uwaga nie zmienia wnioskowania.
Uwaga nr 3:
Uwaga niezasadna – nie odnosi się do przytoczonego przez wnioskodawcę fragmentu z AWA. Ograniczenie wskazane przez analityków Agencji dotyczyło pierwszorzędowych punktów końcowych w poszczególnych badaniach, a nie punktów końcowych uwzględnionych w zintegrowanej analizie tych badań.
Uwaga nr 4:
Uwaga stanowi doprecyzowanie kryterium wykluczenia dotyczącego przerzutów do mózgu z badania PROFILE 1001. Nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
W AWA zawarto informację, iż wnioskowane wskazanie obejmuje chorobę rzadką oraz przedstawiono wyniki dla 161 chorych. Powyższe nie zmienia natomiast faktu, iż w poszczególnych badaniach liczebności prób były małe. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do metodologii analizy zbiorczej wykonanej przez wnioskodawcę, natomiast analitycy Agencji zwracają uwagę, że kumulacja wyników (tu w postaci analizy zbiorczej badań koszykowych) jest związana z niepewnością wynikającą z różnic w warunkach prowadzenia poszczególnych badań (są to badania wieloośrodkowe, różnej fazy).
Uwaga nr 7:
Uwaga stanowi uzasadnienie prezentacji wyników na liczniejszej grupie chorych (N=161), z czym analitycy Agencji się zgadzają. Natomiast, nie zmienia to faktu, że nie wyjaśniono powodu przyjęcia kryterium włączenia do analizy pacjentów z okresem obserwacji wynoszącym co najmniej 6 mies. Uwaga nie zmienia wnioskowania.
Uwaga nr 8:
Uwaga zasadna. Nie zmienia wnioskowania z AWA.
Uwaga nr 9:
Uwaga niezasadna – nie odnosi się do przytoczonego przez wnioskodawcę fragmentu z AWA. Wnioskodawca wskazał, że w analizie ekonomicznej wskazano analizę podstawową. Natomiast, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, iż w analizie klinicznej nie wskazano, który scenariusz stanowi analizę podstawową.
Uwaga nr 10:
W analizie ekonomicznej wnioskodawcy testowano alternatywne wyniki HR dla OS oszacowane w różny sposób, nie testowano natomiast niepewności wynikającej z poszczególnych oszacowań (tj. zakresu, w którym znajduje się prawdziwa wartość oszacowania). Przedstawione w AWA wyniki ICUR związane z testowaniem skrajnych wartości HR dla OS miały na celu wskazanie niepewności oszacowań, które wynikają z zastosowania niepewnych wyników dla ww. punktu końcowego. Niniejsza uwaga nie zmienia wnioskowania z AWA.

2.

prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk

Uwaga stanowi opis wyników skuteczności entrektynibu pod względem występowania przerzutów do OUN oraz wskazanie, iż stanowi to różnicę miedzy ocenianym produktem leczniczym a aktualnie refundowanym kryzotynibem. Ponadto ekspert wskazuje na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów z NDRP i rearanżacją genu ROS1. Uwaga nie zmienia wnioskowania z AWA.