Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Adamcewicz

Roche Polska Sp. z o.o.

Wszystkie odpowiedzi wnioskodawcy rozpatrzono. Stanowiły one w większości wyjaśnienia niepewności wskazanych w AWA.

Przy czym warto zauważyć (odnośnie 2. i 5. odpowiedzi wnioskodawcy), że niepublikowanie wyników, dla wszystkich ocenianych w badaniu punktów końcowych, prowadzi do błędu publikacji, który zaburza wyniki opracowań wtórnych. AWA uzupełniono, jeżeli było to możliwe, o wyniki prezentowane w raporcie oceniającym EMA 2020 (co oznacza, że część danych, których nie opublikowano w recenzowanych publikacjach pełnotektowych czy w postaci abstraktów konferencyjnych, weryfikowano na etapie rejestracji). Tym samym analizy wnioskodawcy powinny zawierać wszystkie, aktualne dane właściwe do oceny przedmiotowej technologii lekowej. W odpowiedzi 5. wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyniki porównania pośredniego dla TTP. Przy czym nie rozwiązuje to niepewności, gdyż zastosowane dane dla ocenianej technologii uzyskano w populacji całkowitej, a dane dla komparatora w podgrupie pacjentów z przerzutami poza wątrobę. Nie jest wiadome czy w badaniu IMbrave150 analizowano TTP pod względem wyodrębnianych podgrup pacjentów.

W odpowiedzi 6. wnioskodawca zwrócił uwagę na konserwatywne podejście do komparatora w analizie ekonomicznej, a co za tym idzie zaniżoną opłacalność ocenianej technologii. Warto podkreślić, że w momencie składania wniosku (w sytuacji braku refundacji aktywnych, standardowych terapii II linii w HCC) modelowany efekt zdrowotny był przeszacowany zarówno dla ocenianej technologii lekowej (także ze względu na rozbieżności z danymi OS z badania IMbrave150 z dłuższego okresu obserwacji), jak i komparatora (również z powodu założeń wnioskodawcy odnoszących się do jego skuteczności i czasu stosowania). Jak wskazano w AWA w aktualnej sytuacji refundacyjnej (po wejściu do refundacji kabozatynibu w II linii leczenia HCC po SOR) wzrosną koszty po stronie SOR i może się zmienić oszacowany efekt zdrowotny komparatora, jednak pozostałe ograniczenia pozostają i wpływają na niepewność przedstawionych wyników.

Odnośnie odpowiedzi na uwagę 8. wnioskodawcy warto zauważyć, że przyjęty horyzont czasowy zależy od prognozowanego OS, który w tym przypadku był przeszacowany. Tym samym zastosowanie alternatywnego modelowania OS, dostosowanego do najbardziej aktualnych danych z badania IMbrave150, mogłoby skrócić horyzont czasowy.

Odpowiedzi wnioskodawcy nie zmieniają wnioskowania z AWA.

2.

Iga Rawicka

Fundacja EuropaColon Polska

Zwrócono uwagę na słabe rokowanie u pacjentów z HCC, niezaspokojone potrzeby chorych, szczególnie z przerzutami poza wątrobę (którzy aktualnie nie mają dostępu do standardowego, refundowanego leczenia aktywnego) oraz skuteczność ocenianej technologii lekowej.

3.

Aleksandra Rudnicka

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych

Zwrócono uwagę na niezaspokojone potrzeby chorych, szczególnie z przerzutami poza wątrobę (którzy aktualnie nie mają dostępu do standardowego, refundowanego leczenia aktywnego) oraz skuteczność ocenianej technologii lekowej, która jest zalecana do stosowania przez europejskie i amerykańskie towarzystwa onkologiczne.

4.

Artur Drobniak

Onkolog