Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Alicja Kalinowska-Łyszczarz

Uwaga nr 1:
96-tygodniowy okres obserwacji, o którym mowa w raporcie dotyczy porównania bezpośredniego terapii okrelizumabem z terapią interferonem beta-1a. Po ww. okresie rozpoczęto przedłużenie badania (OLE), w którym pacjenci leczeni interferonem mieli możliwość zmiany na terapię okrelizumabem.
Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Wyniki efektywności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem fazy przedłużonej badania OPERA I i OPERA II (5 lat, 6 lat, 6,5 roku obserwacji) zostały zaprezentowane w rozdziale 4.2.2. niniejszej AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Analiza ekonomiczna opiera się na wynikach porównania bezpośredniego ocenianej interwencji z komparatorem, dla którego wyniki są dostępne z okresu 96 tygodni.
Długookresowe badania skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem odnoszą się do porównania ramion, w obydwu których stosowano wnioskowaną interwencję. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:
Analiza ekonomiczna opiera się na wynikach porównania bezpośredniego ocenianej interwencji z komparatorem, dla którego wyniki są dostępne z okresu 96 tygodni.
Długookresowe badania skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem odnoszą się do porównania ramion, w obydwu których stosowano wnioskowaną interwencję. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 4:
Przedstawiono komentarz dotyczący wprowadzenia do refundacji w ramach programu lekowego B.29 innych leków na stwardnienie rozsiane oraz ich wpływu na udział poszczególnych preparatów w rynku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Dr n. med.
Przemysław Puz

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności wskaźników zahamowania i aktywności choroby – NEDA oraz NEPAD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności wskaźnika – zahamowanie progresji niepełnosprawności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Malina Wieczorek

Fundacja SM – walcz o siebie

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności korzystania z nowoczesnych terapii SM w I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Anna Gryżewska

Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji niepewności i ograniczeń związanych z AKL wnioskodawcy.
96-tygodniowy okres obserwacji, o którym mowa w raporcie dotyczy porównania bezpośredniego terapii okrelizumabem z terapią interferonem beta-1a podawanym podskórnie. Po ww. okresie rozpoczęto fazę przedłużoną badania, w której pacjenci leczeni interferonem mieli możliwość zmiany na terapię okrelizumabem.
Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Wyniki efektywności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem fazy przedłużonej badania OPERA I i OPERA II (5 lat, 6 lat, 6,5 roku obserwacji) zostały zaprezentowane w rozdziale 4.2.2. niniejszej AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń związanych z AE wnioskodawcy.
Analiza ekonomiczna opiera się na wynikach porównania bezpośredniego ocenianej interwencji z komparatorem, dla którego wyniki są dostępne z okresu 96 tygodni.
Długookresowe badania skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem odnoszą się do porównania ramion, w obydwu których stosowano wnioskowaną interwencję. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

5.

Prof. dr hab. n. med.
Konrad Rejdak

Konsultant Wojewódzki
w dziedzinie neurologii

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji niepewności i ograniczeń związanych z AKL wnioskodawcy.
96-tygodniowy okres obserwacji, o którym mowa w raporcie dotyczy porównania bezpośredniego terapii okrelizumabem z terapią interferonem beta-1a podawanym podskórnie. Po ww. okresie rozpoczęto fazę przedłużoną badania, w której pacjenci leczeni interferonem mieli możliwość zmiany na terapię okrelizumabem. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Wyniki efektywności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem fazy przedłużonej badania OPERA I i OPERA II (5 lat, 6 lat, 6,5 roku obserwacji) zostały zaprezentowane w rozdziale 4.2.2. niniejszej AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2: Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności korzystania z nowoczesnych terapii SM w I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Monika Łada

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności korzystania z nowoczesnych terapii SM w I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

7.

Dr hab. n. med.,
prof. UJK Waldemar Brola

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie udziałów w rynku innego leku stosowanego w leczeniu SM oraz skuteczności wnioskowanej technologii medycznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności korzystania z nowoczesnych terapii SM w I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

8.

Dr n. med.
Iwona Rościszewska-Żukowska

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące długotrwałej skuteczności i bezpieczeństwa terapii okrelizumabem z fazie przedłużonej badania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz odnośnie istotności korzystania z nowoczesnych terapii leczenia rzutowej i rezonansowej postaci SM, pozwalającej na personalizację doboru właściwej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

9.

Dr n. med.
Robert Bonek

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące istotności punktów końcowych – NEDA oraz NEPAD. Zaznaczono także, że obecnie stosowane leki w ramach PL B.29 cechują się umiarkowaną skutecznością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

10.

Krzysztof Adamcewicz

Roche Polska

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące zapisanego przez analityków Agencji komentarza odnośnie innego leku stosowanego w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego, którego sprawa równocześnie toczy się w Agencji.
Wybrane przez wnioskodawcę komparatory spełniały wymagania minimalne. Produkt leczniczy, który został przytoczony, w niniejszej AWA nie stanowił komparatora dla wnioskowanej technologii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące liczby pacjentów stosujących poszczególne terapie w programie lekowym B.29 oraz dotyczące wykonanego przez wnioskodawcę porównania pośredniego z komparatorami.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące kryteriów kwalifikacji do programu lekowego B.29 oraz oceny jakości życia pacjentów w stwardnieniu rozsianym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga nr 4:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji niepewności i ograniczeń związanych z AKL wnioskodawcy.
96-tygodniowy okres obserwacji, o którym mowa w raporcie dotyczy porównania bezpośredniego terapii okrelizumabem z terapią interferonem beta-1a podawanym podskórnie. Po ww. okresie rozpoczęto fazę przedłużoną badania, w której pacjenci leczeni interferonem mieli możliwość zmiany na terapię okrelizumabem. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Wyniki efektywności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem fazy przedłużonej badania OPERA I i OPERA II (5 lat, 6 lat, 6,5 roku obserwacji) zostały zaprezentowane w rozdziale 4.2.2. niniejszej AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 5: Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące oszacowanych przez wnioskodawcę w analizie ekonomicznej wartości progowych ceny zbytu netto. Odniesiono się także do omyłki pisarskiej w tekście analizy weryfikacyjnej Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 6:
Uwaga stanowi komentarz do omyłki pisarskiej w tekście analizy weryfikacyjnej Agencji (rozdz. 5.3.2 AWA, s 72).
jest: „(…) oraz koszty komparatorów (poza GA) z RSS (niższe), w związku z czym oszacowane wartości ICUR są zawyżone na niekorzyść OZA.”
powinno być: „(…) oraz koszty komparatorów (poza GA) z RSS (niższe), w związku z czym oszacowane wartości ICUR są zawyżone na niekorzyść OKR.”
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 7:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń związanych z AE wnioskodawcy.
Analiza ekonomiczna opiera się na wynikach porównania bezpośredniego ocenianej interwencji z komparatorem, dla którego wyniki są dostępne z okresu 96 tygodni.
Długookresowe badania skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii okrelizumabem odnoszą się do porównania ramion, w obydwu których stosowano wnioskowaną interwencję. Na ich podstawie można potencjalnie wywnioskować wpływ wcześniejszego rozpoczęcia leczenia okrelizumabem, co nie było przedmiotem wniosku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 8:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wyników utrwalonej progresji niesprawności uwzględnionych w analizie ekonomicznej testowanych w ramach analizy wrażliwości oraz założeń analizy ekonomicznej dotyczących stałej w czasie skuteczności klinicznej technologii medycznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

11.

Prof. dr hab. n. med.
Alina Kułakowska

Konsultant Wojewódzka
w dziedzinie neurologii

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie skuteczności terapii leczenia SM. Zaznaczono, że obecnie stosowane leki w ramach PL B.29 cechują się umiarkowaną skutecznością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych drugorzędowych punktów końcowych w fazie przedłużonej badań OPERA I oraz OPERA II.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.