Biuletyn Informacji Publicznej

1.

GSK Services Sp. z o. o.

Uwaga nr 1:
Wnioskodawca odniósł się do danych NFZ oraz porównał je z danymi z AWA Lynparza.

Uwaga nr 2:
Analitycy Agencji w ramach opisu wytycznych klinicznych wskazywali również wytyczne opublikowane po rejestracji wnioskowanego wskazania dla niraparybu. Przytoczony przez wnioskodawcę fragment znajduje się tuż pod informacją, iż niraparyb jest rekomendowany wg wytycznych NCCN 2021, ASCO 2020 oraz NICE 2021.

Uwaga nr 3:
Wnioskodawca wskazał, jakie narzędzie zostało wykorzystane w celu odczytania danych z wykresów.

Uwaga nr 4: Odpowiedź wnioskodawcy może sugerować, iż istnieją bardziej aktualne wyniki badania PRIMA, ale nie zostały one udostępnione/opublikowane. Nie podano powodu takiego działania.
Mediana OS w badaniu PRIMA nie została podana, co uzasadniono niską wiarygodnością oszacowań.

Uwaga nr 5, 6, 7:
Odpowiedź wnioskodawcy stanowi uzasadnienie lub wyjaśnienie ograniczeń zgłaszanych przez analityków Agencji w części ekonomicznej AWA.

Przedstawione uwagi nie zmieniają wnioskowania z AWA.

2.

Piotr Perkowski

AstraZeneca Pharma Poland
Sp. z o.o.

Uwaga nr 1:
Zwrócono uwagę na istotną kwestię różnic w czasie podawania NIR i OLA określonych w ocenianym i aktualnie obowiązującym programie lekowym. Mogą one generować różnice w kosztach porównywanych terapii, których nie uchwycono w analizie CMA wnioskodawcy, ze względu na przyjęcie zbyt krótkiego horyzontu czasowego. Przy czym wnioskodawca nie przedstawił Agencji aktualnych danych z badania PRIMA, co utrudnia wskazanie właściwego horyzontu analizy. Biorąc pod uwagę ograniczenia odnoszące się do długości terapii OLA wskazane w aktualnie obowiązującym programie lekowym oraz brak takowych w ocenianym programie dla NIR, widoczne różnice w kosztach powinny być generowane od 2 roku horyzontu czasowego. W takich okolicznościach koszty po stronie OLA zaczną się zmniejszać w stosunku do NIR, z uwagi na fakt, że leczenie komparatorem nie będzie kontynuowane u wszystkich pacjentek (m.in. u tych, które uzyskają całkowitą odpowiedź na leczenie), co może istotnie wpływać na zmianę wnioskowania z analizy.

Uwaga nr 2:
Analitycy Agencji zaakceptowali przedstawioną CMA dla porównania NIR z OLA ze względu na brak różnic istotnych statystycznie w PFS, mając na uwadze ograniczenia przeprowadzonego porównania pośredniego oraz stwierdzając, że różnice między nimi nie są istotne klinicznie. Takie postępowanie dopuszcza wykonanie CMA według Wytycznych Agencji z 2016 r. Wnioskodawca nie przeprowadził porównania pośredniego dla bezpieczeństwa, a analitycy Agencji ograniczyli się do przedstawienia zestawienia wyników odnoszących się do bezpieczeństwa, m.in. ze względu na brak danych dla NIR w analizowanej podgrupie pacjentek z mutacją BRCA 1/2. Warto zauważyć, że przedstawione w uwagach wyniki porównania pośredniego uwzględniają zarówno pacjentów, którzy przyjmowali stałą dawkę NIR (300 mg), jak i zindywidualizowaną. W związku z czym mogą one nie odzwierciedlać rzeczywistego bezpieczeństwa NIR związanego z zarejestrowanym dawkowaniem. Słusznie zwrócono uwagę, że możliwe jest, że między porównywanymi technologiami istnieją różnice w profilu bezpieczeństwa, a co za tym idzie możliwe jest, że wystąpią koszty różniące związane ze zdarzeniami niepożądanymi. Uwzględniając jednak opinie ekspertów klinicznych, ankietowanych przez Agencję (którzy wskazali, że zdarzenia niepożądane NIR występują najczęściej w początkowym okresie leczenia, a następnie ze względu na ustabilizowanie dawkowania następuje ich istotny spadek) wydaje się, że koszty te nie powinny istotnie wpływać na wyniki analizy.

Uwaga nr 3:
W CMA uwzględniono średni (arytmetyczny) koszt za 1 mg OLA, ze względu na przyjęte średnie dawkowanie z badania. To prawda, że nie ma różnic w koszcie tabletek OLA (100 mg i 150 mg), jednak różnica ta występuje przy rozpatrywaniu kosztu za 1 mg OLA. W AWA zwrócono uwagę na przedmiotowe ograniczenie i przeprowadzono oszacowania własne, które uwzględniały zgłoszone wątpliwości.
W CMA nie uwzględniano efektów zdrowotnych porównywanych terapii, w związku z czym nie odnoszono się do efektywności kosztowej NIR. W oparciu o raport oceniający EMA 2020 dla NIR uznano, że odsetek pacjentek (z niższą wagą i niższą liczbą trombocytów we krwi) uwzględniony przy obliczaniu planowanego dawkowania NIR, jest poprawny. Był on porównywalny w obu grupach pacjentek w badaniu PRIMA, zarówno tych które przyjmowały stałe dawki leku oraz tych które miały zindywidualizowane dawkowanie.

Uwaga nr 4:
Podkreślono ograniczenie w postaci zmiany protokołu w zakresie dawkowania w badaniu PRIMA. Analitycy Agencji zgadzają się, że obniża to jakość badania, natomiast warto zwrócić uwagę, iż analizy eksploracyjne w podgrupach pacjentek otrzymujących różne dawki początkowe nie zmieniały wnioskowania w zakresie skuteczności. Uwaga nr 5: Uwaga dotyczy porównania pośredniego pomiędzy NIR a OLA. Zgłaszający uwagi wskazał na różnice w wielkości korzyści klinicznej w postaci wydłużenia mediany PFS (w ocenie badaczy) w grupach NIR i OLA w porównaniach z placebo, potwierdzając jednocześnie brak istotnych statystycznie różnic w skuteczności pomiędzy NIR a OLA.

Przedstawione uwagi nie zmieniają w większości wnioskowania z AWA.

3.

Anita Chudecka-Głaz

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi uzasadnienie dla objęcia refundacją NIR we wnioskowanym wskazaniu.

Uwaga nr 2:
Zgłaszająca uwagi uznaje, że ocena jakości życia nie ma uzasadnienia stosowania w ocenianym programie lekowym.

Przedstawione uwagi nie zmieniają wnioskowania z AWA.