Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Jacek Kalinowski

Uwaga 1: grupa limitowa
Należy mieć na uwadze, że wnioskodawca nie przedstawił żadnych przesłanek uprawniających do takiego wnioskowania, udowadniając w analizach porównywalną skuteczność, w przedmiotowej sprawie analitycy podtrzymują stanowisko.

Uwaga 2: BSC/BAT jako komparator
Nie można się zgodzić z twierdzeniem, że potencjalne wprowadzenie do refundacji ropeginterferonu mogłoby spełnić oczekiwania i potrzeby kliniczne chorych. Wyniki badań klinicznych, w których znaczna część pacjentów rezygnuje z terapii po niespełna roku stosowania oraz opinie europejskich agencji HTA, wyraźnie wskazują, że zastosowanie ropeginterferonu nie przynosi dodatkowych korzyści w porównaniu z hydroksymocznikiem lub pegylowanym interferonem. Nie można uznać, że inne opcje terapeutyczne są nieosiągalne lub istnieje systemowy brak dostępności do innych opcji leczenia – brak wniosków o RDTL. W tym miejscu należy doprecyzować, że czerwienica prawdziwa jest jednostką chorobową trudną w prowadzeniu, nie można również mówić o całkowitym wyleczeniu pacjenta.

Uwaga 3: jakość badania CONTINUATION-PV
Uwaga niezasadna, odpowiedź nie dotyczy wpływu ograniczenia na jakość uzyskiwanych wyników oraz wnioskowanie na ich podstawie.

Uwaga 4: analiza kliniczna przeprowadzona w AWA
Uwaga niezasadna, analitycy Agencji w jasny i przejrzysty sposób uzasadnili celowość przedstawianych informacji, ich ograniczenia oraz wnioski, w AWA przedstawiono również pełne dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa ropeginterferonu uwzględnione w podsumowaniu.

Uwaga 5: podsumowanie analizy klinicznej
Analitycy w toku prac nad raportem oraz mając na uwadze postępowania w sprawach powiązanych ze wskazaniem kierowali się doborem punktu końcowego mającego bezpośrednie przełożenie na praktykę kliniczną w przypadku skuteczności interwencji. Niepodważalnie uzyskanie całkowitej odpowiedzi hematologicznej (CHR) przekłada się na mniejsze wykorzystanie zasobów ochrony zdrowia w postaci braku konieczności wenesekcji oraz przyczynia się do uzyskania stabilnej kontroli nad chorobą pacjentów. W związku z czym celem porównania skuteczności analizowanych opcji terapeutycznych zdecydowano się ograniczyć do CHR, zachowując wykazane ograniczenia wnioskowania na tej podstawie.

Uwaga 6: okoliczności opisane w artykule 13 UoR
Analitycy wykazali w ramach raportu, że otwarta faza badania CONTI-PV wiązała się z jawnym błędem selekcji populacji wpływającym na grupę badanych pacjentów i uzyskiwane w ten sposób wyniki, w związku z czym nie spełnia ustawowej definicji wykazania wyższości nad refundowaną technologią w badaniu RCT.

Uwaga 7: walidacja zewnętrzna modelu
Uwaga niezasadna, wnioskodawca nie przeprowadził walidacji w sposób zgodny z wytycznymi.

Uwagi 8, 9 i 11: brak udostepnienia treści przeprowadzonego badania ankietowego
Wnioskodawca nie spełnił wymogów określonych w rozporządzeniu, w związku z czym brak udostępnionych danych uniemożliwia weryfikację ostatecznych informacji, wyników, oszacowań dokonanych na tej podstawie.

Uwaga 10: koszt opcji refundowanych w czerwienicy prawdziwej – etopozyd, melfalan
Należy mieć na uwadze, że definicja alternatywnej opcji terapeutycznej obejmuje wszystkie technologie medyczne refundowane i mające zastosowanie w danym wskazaniu, przez co koszty ponoszone na refundację tych opcji powinny znaleźć swoje odzwierciedlenie.

Uwaga 12: analiza wrażliwości AWB
Analitycy w każdym miejscu, w którym dobór parametrów przez wnioskodawcę budził wątpliwość zgłosili uwagę lub ograniczenie, ponadto zauważono, że modyfikacji wymagałby silnik modelu ekonomicznego - rezygnacja z rozróżnienia na linie leczenia oraz zaproponowanie innych udziałów technologii wnioskowanej.

Uwaga 13: rozpowszechnienie ropeginterferonu
Wnioskodawca przedstawił zgodną argumentację z wnioskami analityków, nie wskazując żadnego dowodu na to, żeby ropeginterferon przejmowałby większy odsetek pacjentów leczonych z powodu czerwienicy prawdziwej niż pegylowany interferon.

Przedstawione uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.