prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak

Plik PDF

Brak uwag do raportu Agencji.

Ekspertka wskazała, iż jednym z czynników o przedłużonym działaniu (EHL) jest efmoroctocog alfa oraz przedstawiła opinię nt. finansowania czynników VIII EHL w Polsce.

Novo Nordisk Pharma Sp. z o.o. - Marta Daszuta

Plik PDF

Uwaga nr 1 do „Oceniane wskazanie rozdz. 3.1.2.1, str 19”
Brak uwag do raportu Agencji.
Przedstawiono komentarz do statusu rejestracyjnego cząstek pegylowanych oraz dodatkowo zapisy wytycznych WFH 2020 dot. tej kwestii.

Uwaga nr 3 do „Analiza ekonomiczna rozdział 5.1.3, str. 63”
W ramach korespondencji z Agencją Podmiot Odpowiedzialny przedstawił sugestię „oficjalnej ceny”. Uznano, iż w obliczeniach Agencji najbardziej wartościowe będzie uwzględnienie rzeczywistych cen leków (m.in. z uwzględnieniem instrumentów dzielenia ryzyka), takiej ceny leku nie przedstawiono, stąd w obliczaniach pominięto preparat Esperoct – nieuwzględnienie tego uzasadnienia jest błędem raportu. Interpretując wyniki przedstawionej pojedynczej analizy ekonomicznej, należy mieć na uwadze wskazane w komentarzu do uwagi nr 2 ograniczenia dostępnych danych.

Uwaga nr 4 do „Przegląd rekomendacji finansowych rozdz. 7, str 72”
W ramach prac nad raportem przedstawiono wyniki wyszukiwania rekomendacji refundacyjnych przeprowadzonego na stronach zagranicznych agencji HTA standardowo przeszukiwanych przez AOTMiT. Wyniki przedstawionych dodatkowych rekomendacji są spójne z wnioskami raportu Agencji. Należy mieć na uwadze odmiennie warunki finansowe oraz sposoby refundacji leków w różnych krajach.

Maciej Trzaska Swedish Orphan Biovitrum Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1 do „Cały raport”
W ramach raportu przedstawiono dane NCK, w których wskazano, iż jeden z przetargów został wygrany przez produkt leczniczy Elocta. Zgodnie z przekazanymi danymi, 7 pacjentów (stan na 02.06.2023 r.; daty odbioru leku: 27 28.04.2023 r.) przyjmuje czynnik VIII o przedłużonym działaniu.
Zaprezentowane cele są zgodne z raportem Agencji, w ramach którego przedstawiono dowody najwyższej wiarygodności dot. omawianego problemu decyzyjnego. Wskazano także ograniczenia dostępnych danych.


Uwaga nr 2 do „7, 11, 14 i inne dotyczące czynnika krzepnięcia Afstyla (lonoctocog alfa)”
W ramach uwagi przedstawiono opinię dot. braku podstaw zakwalifikowania produktu leczniczego Afstyla (lonoctocog alfa) jako czynnika VIII o przedłużonym działaniu. Produkt leczniczy Afstyla został uwzględniony jako EHL zgodnie z materiałami przekazanymi wraz ze Zleceniem MZ. W ramach raportu przedstawiono definicję EHL wskazaną w pracy Mahlangu 2018, zapisy odpowiednich ChPL odnośnie dawkowania i okresów półtrwania. Okres półtrwania produktu leczniczego Afstyla jest zbliżony do pozostałych ocenianych EHL. Należy wskazać, iż nie można bezpośrednio porównywać podanych w charakterystykach wartości, gdyż zostały one uzyskane na podstawie różnych testów, różnych populacji i różnych wielkości prób. W odnalezionych wytycznych także różna jest interpretacje tego, które czynniki nalezą do grupy EHL. W najnowszych włączonych do raportu polskich wytycznych (PTOiHD 2022) uznano, ze lonoctocog alfa należy do grupy EHL.


Uwaga nr 3 do „Strony 59-57”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) oraz dane z komunikatów DGL (dane do 30.04.2023 r.) - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.


Uwaga nr 4 do „Strona 79”
W ramach przeprowadzonego przeglądu nie odnaleziono prac bezpośrednio porównujących (badań prospektywnych) czynniki VIII o przedłużonym działaniu z czynnikami VIII o standardowym czasie działania. Na podstawie zebranych danych można też wskazać, iż brak jest również badań bezpośrednio porównujących czynniki VIII o przedłużonym działaniu z innym czynnikami VIII o przedłużonym działaniu. Dodatkowo warto wskazać, że w charakterystykach produktów leczniczych ocenianych FVIII EHL także istnieją zapisy wskazujące na ograniczoną możliwość dokonania porównań między poszczególnymi czynnikami i badaniami w zakresie ABR.


Uwaga nr 5 do „Strona 80”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu. Odniesiono się do porównania czynników o przedłużonym czasie działania z czynnikami o standardowym czasie działania wskazując jako główny wniosek z przeprowadzonej analizy klinicznej, iż nie wykazano efektywności medycznej czynników VIII o przedłużonym działaniu w stosunku do aktualnie stosowanych u pacjentów z hemofilią A czynników VIII w Polsce, w kontekście braku badań bezpośrednio porównujących czynniki o przedłużonym działaniu z czynnikami o standardowym czasie działania i braku możliwości wykonania wiarygodnego porównania pośredniego.

Iwona Kuter - Takeda Polska Sp. z o. o.

Plik PDF

Uwaga do „Rozdział 4.3, str. 58”
W raporcie Agencji stwierdzono brak efektywności medycznej czynników VIII o przedłużonym działaniu w stosunku do aktualnie stosowanych u pacjentów z hemofilią A czynników VIII w Polsce (a nie jak wskazuje Podmiot Odpowiedzialny Takeda Polska sp. z o. o. – bezwzględny brak efektywności medycznej), w kontekście braku badań bezpośrednio porównujących czynniki o przedłużonym działaniu z czynnikami o standardowym czasie działania i braku możliwości wykonania wiarygodnego porównania pośredniego.

Ewelina Matuszak Prezes Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne

Plik PDF

Uwaga nr 1 do stron „37-59”
W ramach prac nad raportem wykonano przegląd systematyczny, którego celem było odnalezienie badań porównujących bezpośrednio skuteczność i bezpieczeństwo czynników o standardowym czasie działania z czynnikami o przedłużonym działaniu. Nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących czynniki VIII o przedłużonym działaniu z czynnikami VIII o standardowym czasie działania. Tym samym bezpośrednie porównanie ww. technologii lekowych nie jest możliwe.
W raporcie przedstawiono wyniki odnalezionych badań wtórnych, w których podjęto próby porównania pośredniego ocenianych w nich technologii, zapisy odpowiednich ChPL odnośnie dawkowania i okresów półtrwania oraz treść odnalezionych wytycznych klinicznych.

Uwaga nr 2 do stron „59-72”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) oraz dane z komunikatów DGL (dane do 30.04.2023 r.), w tym uwzględniono ostatnie ceny uzyskane za czynnik długodziałający - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.

Uwaga nr 3 do strony „80”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu.