Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Orłowski

Pełnomocnik
Novartis Poland
sp. z o.o.

Numeracja uwag zgodnie z kolejnością w tabeli.

Uwaga 1.

Uwaga dotyczy publikacji „Kucharz EJ, Grosicka A. Wielka Interna.
https://podyplomie.pl/wiedza/wielka-interna/1407,zespoly-autozapalne-zespoly-goraczek-okresowych” wykorzystanej w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 2.

Uwaga stanowi wyjaśnienie kwestii podejścia wnioskodawcy do oceny leku w populacji FCAS/FCU.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 3.

Wyszukiwanie weryfikacyjne Agencji przeprowadzono zgodnie z PICO wnioskodawcy, odnaleziono publikacje, dla których wnioskodawca, w ramach uzupełnienia wymagań minimalnych, przedstawił stosowne argumenty dot. włączenia do/wykluczenia z analizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 4.

Komentarz odnosi się do oszacowań własnych Agencji, wnioskodawca uznał obliczenia Agencji jako prawidłowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 5.

„W żadnym przypadku nie przeprowadzano własnych obliczeń dla parametru p.” – parametr p, wskazujący na istotność statystyczną szacowanych różnic rzeczywiście nie był szacowany bezpośrednio. Wnioskodawca przedstawił jednak obliczenia własne parametrów względnych/bezwzględnych (np. różnica średnich – tab. 46 AKL), dla których przedstawiono również ten parametr. W żadnym przypadku celem pierwotnym weryfikacji nie było obliczenie wartości p, a ocena współczynników RR/MD przedstawionych w analizach. Wskazane różnice, zależne od oszacowanych przedziałów ufności ww. miar, zależały w głównej mierze od różnic w oszacowaniach 95% przedziału ufności. Agencja zweryfikowała obliczenia wykorzystując narzędzie https://www.medcalc.org/calc/comparison_of_means.php.

Odnośnie uwagi dot. oszacowań w tab. 20 należy wskazać, iż oszacowanie średniej różnicy wymaga informacji o: 1) wartości średnich, 2) wartości odchylenia standardowego, 3) liczby pacjentów – dla każdej z porównywanych grup. Potencjalnym możliwym czynnikiem determinującym odchylenia może być charakterystyka populacji ocenianej, jednakże brak szczegółowych wyników indywidualnych pacjentów nie pozwala na dalszą analizę rozbieżności.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 6.

Uwaga stanowi wskazanie źródła danych, nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 7.

Komentarz przedstawiony w rozdziale 4.3. nie miał na celu wskazania wątpliwości dot. danych, natomiast miał wskazać na różnice wynikające z szerokiego spektrum jakości dowodów zgodnie z klasyfikacją AOTMiT. (Wytyczne HTA 2016) oraz potencjalny wpływ na wiarygodność wnioskowania zależnego od heterogeniczności dowodów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 8.

Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy odnośnie liczby pacjentów spoza populacji docelowej, wskazanej na podstawie opinii ekspertów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 9.

Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy w zakresie odsetka dorosłych pacjentów aktualnie leczonych, którzy zmieniliby leczenie ANA na KAN.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 10.

Uwaga zawiera sprostowanie pomyłki popełnionej w BIA wnioskodawcy w zakresie udziałów KAN dla nowych dorosłych pacjentów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 11.

Uwaga stanowi komentarz w zakresie porównania oszacowania populacji w BIA z opiniami ankietowanych przez Agencję ekspertów. Zgodnie z danymi NFZ dla programu B.86 w analizie uwzględniono przyrost 13 nowych pacjentów rocznie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.