Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Sarclisa, isatuximabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 20 mg/ml, 1, fiol. 5 ml, kod GTIN: 05909991427818, oraz Sarclisa, isatuximabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 20mg/ml, 1, fiol. 25 ml, kod GTIN: 05909991427832
Wskazanie:
we wskazaniu wynikającym ze złożonych wniosków i treści uzgodnionego programu lekowego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4500.1341.2022.21.PRU; PLR.4500.1342.2022.20.PRU; 19.09.2022
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 86/2022Analiza kliniczna do zlecenia 86/2022Analiza ekonomiczna do zlecenia 86/2022Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 86/2022Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 86/2022Uzupełnienie do zlecenia 86/2022Uzupełnienie do zlecenia 86/2022
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 86/2022
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 16.12.2022 r.r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 86/2022
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
BIP-86/2022 analiza OT.4231.47.2022 |
||
|---|---|---|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego: Sarclisa (izatuksymab) we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i uzgodnionej treści programu lekowego: „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD 10: C90.0)”.. |
||
|
Lp.
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|
Rozpatrzone
|
|||
|
1. |
Prof. dr hab. med. Grzegorz Basak Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM |
|
|
|
2. |
Prof. dr hab. Tomasz Wróbel Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu |
|
|
|
3. |
Prof. Dominik Dytfeld Katedra i Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu |
|
|
|
4. |
Łukasz Rokicki Prezes Fundacji Carita Żyć ze Szpiczakiem im. Wiesławy Adamiec |
|
Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki leczenia szpiczaka plazmocytowego. Ekspert powołuje się na rekomendacje kliniczne oraz wyniki z badania ICARIA-MM. |
|
5. |
ŁPaulina Wyszomierska Pełnomocnik podmiotu odpowiedzialnego, Sanofi-Aventis Sp. z o.o. |
|
Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki leczenia szpiczaka plazmocytowego. Ekspert powołuje się na rekomendacje kliniczne oraz wyniki z badania ICARIA-MM. Rozdz. 3.1.2.2 str. 17 Dotyczy: braku informacji odnoszącej się do ewentualnego włączenia schematu IzaPd do aktualnego PL B.54. Wnioskodawca poinformował, iż wniosek dotyczy dołączenia leku do już istniejącego programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 3.6. str. 32, rozdz. 4.3. str. 59, rozdz. 5.4. str. 77, rozdz. 11 str. 96, 99, rozdz. 12 str. 103 (tabela 51) Dotyczy: uwzględnienia jako potencjalnego komparatora schematu EPd. W uwadze przedstawiono polemikę z komentarzem analityków AOTMiT dotyczącym uwzględnienia jako potencjalnego komparatora dla IzaPd schematu EPd Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 3.6. str. 32, rozdz. 4.3. str. 59, rozdz. 5.3. str. 72 (tabela 41), rozdz. 6.3. str. 82 (tabela 46), rozdz. 6.3.1 str. 84, rozdz. 11 str. 96, rozdz. 13 str. 104 Dotyczy: uwagi analityków odnośnie do braku zgodności komparatorów pomiędzy analizami. Podkreślono, że udziały innych schematów leczenia niż Pd, PVd, Kd oraz DVd zostały uwzględnione w analizie wpływu na budżet, ale nie stanowią one komparatora dla IzaPd. Analitycy podtrzymują stanowisko w powyższym zakresie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 4.1.3.2. str. 40 tabela 15 Dotyczy: oceny jakości badań włączonych do analizy klinicznej przeprowadzonej przez analityków Agencji. Podkreślono, że oceniane wyniki są w niskim lub umiarkowanym stopniu podatne na ryzyko błędu związanego z brakiem zaślepienia. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że dla części punktów końcowych ryzyko można ocenić jako wysokie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 4.1.3.2, str. 42 Dotyczy: różnic w charakterystyce populacji pacjentów włączonych do badań, na podstawie których przedstawiono zestawienie danych. Podkreślono, że populacja pacjentów włączonych do badań CASTOR oraz LEPUS charakteryzuje się mniejszym zaawansowaniem choroby niż populacja pacjentów w badaniu ICARIA-MM. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 4.3. str. 59 Dotyczy: poglądowego przedstawienia wyników dla schematu EPd na podstawie badania ELOQUENT-3 przez analityków Agencji. Podkreślono, że wyniki badania ELOQUENT-3 zostały zaprezentowane w populacji ogólnej pacjentów z opornym/nawrotowym szpiczakiem mnogim. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 4.3. str. 59, rozdz. 11 str. 97 Dotyczy: ograniczeń wyników analizy klinicznej wskazanych przez analityków. Wskazano, że ograniczenia analizy klinicznej wynikają ze specyfiki analizowanego problemu decyzyjnego, tj.: zaawansowanego stadium choroby nowotworowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 5.3.2. str. 74 Dotyczy: braku możliwości weryfikacji wyników kwestionariusza EQ-5D-5L. Wnioskodawca poinformował, iż przekazał plik Excel zawierający zestawienie wartości użyteczności, niemniej jednak analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż w związku z nieuwzględnieniem powyższych wyników w AKL w postaci pozwalającej na ich interpretację nie ma możliwości ich weryfikacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 5.3.4. str. 75 Dotyczy: uwagi analityków w związku z brakiem możliwości przeprowadzenia obliczeń dla wariantu analizy wrażliwości uwzględniającego 25% obniżkę ceny pomalidomidu. Przedstawiono wyniki uzyskane w modelu ekonomicznym wnioskodawcy przy przyjęciu 25% redukcji ceny pomalidomidu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 6.3.1. str. 841 Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do braku możliwości weryfikacji oszacowań deterministycznej analizy wrażliwości. Wnioskodawca poinformował o trybie uruchamiania makra, niemniej jednak analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż przekazany model nie umożliwia przeprowadzenia weryfikacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 6.4. str. 87, rozdz. 11 str. 99, rozdz. 6.3. Tabela 46. str. 81/82, rozdz. 6.3.1. str. 83 Dotyczy: wątpliwości analityków Agencji w zakresie oszacowań wielkości populacji docelowej opartej częściowo na opiniach ekspertów. Wnioskodawca wskazuje, iż do oszacowań wykorzystano najlepsze dostępne źródła danych, a z uwagi na niepewności oszacowań w ramach analizy wrażliwości przetestowano alternatywne wartości parametrów w zakresie wielkości populacji oraz udziałów w rynku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 6.3. tabela 46. Str. 82, rozdz.6.3.1. str. 83, rozdz.6.4. str. 87, rozdz.11 str. 100, rozdz.13 str. 104 oraz rozdz. 5.3.2, str. 74, rozdz. 5.4 str. 76 Dotyczy: podstawowego wariantu analizy wpływu na budżet wnioskodawcy zakładającego 90% obniżkę ceny pomalidomidu. Wnioskodawca wskazuje, iż wariant oszacowań analityków Agencji z uwzględnieniem 25% obniżki ceny pomalidomidu jest wariantem konserwatywnym, gdyż wynika jedynie z zapisów ustawy refundacyjnej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż oszacowania analizy podstawowej powinny odnosić się do sytuacji aktualnej, gdyż nie ma pewności czy i kiedy na rynek zostaną wprowadzone leki generyczne dla danej substancji czynnej. Z tego względu zdaniem Agencji analiza podstawowa nie powinna zawierać prognozowanej obniżki cen leków. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 12., str. 101, Tabela 51 podpunkt 4 Dotyczy: uwagi przedstawionej przez analityków w ramach pisma ws. niespełnienia wymagań minimalnych dotyczącej nieuwzględnienia wyników w zakresie bezpieczeństwa dla porównania wnioskowanej technologii z komparatorem dodatkowym. Wyjaśniono, że wnioskodawca nie przedstawił danych dotyczących poszczególnych hematologicznych zdarzeń niepożądanych z uwagi na istotne rozbieżności w definicjach tych punktów końcowych między badaniami Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 12., str. 101, Tabela 51, podpunkt 6 Dotyczy: uwagi przedstawionej przez analityków w ramach pisma ws. niespełnienia wymagań minimalnych dotyczącej braku uwzględnienia jednego z kryteriów włączenia do PL. Wnioskodawca podkreślił, że w analizach uwzględniono wszystkie proponowane kryteria kwalifikacji do projektu programu lekowego dla Sarclisa. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 13, str. 104 Dotyczy: ograniczeń analizy klinicznej wskazanych przez analityków. Wskazano, iż w ramach analizy klinicznej przedstawiono wszystkie dostępne dane. Analitycy Agencji nie zmieniają stanowiska w powyższym zakresie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 130/2022 do zlecenia 86/2022
(Dodano: 20.01.2023 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 132/2022 do zlecenia 86/2022
(Dodano: 21.02.2023 r.)
