Biuletyn Informacji Publicznej

1

dr Wojciech Romanowskiprof.
Włodzimierz Samborskiprof.
Bogdan Batko

Uwagi do analiz wnioskodawcy.
Uwagi stanowią ogólny komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia filgotynibem.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie

2

Krzysztof Stepka
Pełnomocnik wnioskodawcy

Uwaga 1.
Uwaga stanowi wyjaśnienie spostrzeżenia Agencji, że „wnioskowane wskazanie dla filgotynibu jest szersze niż wskazanie rejestracyjne, ponieważ populacja obejmuje pacjentów dorosłych i pediatrycznych, podczas gdy w analizach wnioskodawcy jako populację przyjęto dorosłych pacjentów z RZS”.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 2.
Komentarz dotyczy wskazanego ograniczenia dotyczącego założenia skuteczności części analizowanych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 3.
Uwaga dotyczy ograniczenia związanego z przeprowadzonym przeglądem systematycznym wag użyteczności stanów zdrowia. Dodatkowo przedstawiono komentarz w zakresie tzw. „process utility” W komentarzu przedstawiono aprobatę co do wskazania przez Agencję ograniczenia dotyczącego wpływu różnych form podawania leków na jakość życia pacjentów, akcentując również problem dostępności danych i potencjalnej siły wpływu na wyniki analizy ekonomicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 4.
Uwaga dotyczy przyjętej skuteczności oraz udziałów leków w kolejnych liniach leczenia. Należy wskazać, iż problem sekwencyjności leczenia w chorobach autoimmunologicznych i onkologicznych, ze względu na krzyżową oporność lub nieskuteczność terapii konkretną grupą leków, stawia problem decyzyjny w ujęciu systemowym a nie pojedynczej linii leczenia. Nie jest oczywiste, czy „(…) różnice w skuteczności i kosztach kolejnych linii leczenia pomiędzy porównywanymi technologiami nie będą obserwowane w praktyce klinicznej” co stanowi ograniczenie analizy, które należy podkreślić. Model przebiegu choroby jest wieloetapowy, stąd proste modelowanie metodą kohortową z zastosowaniem łańcuchów Markowa może nie przedstawiać w odpowiedni sposób przebiegu choroby (co ma w domyśle odwzorowywać model ekonomiczny). Potencjalnie zastosowanie alternatywnych metod modelowania, np. mikrosymulacji zdarzeń dyskretnych (DES, ang. discrete-event simulation), stosowany w ocenie terapii dla cukrzycy (również szerokie spektrum technologii opcjonalnych) mogłoby zaprezentować odmienne wyniki ekonomiczne, w tym również w ujęciu terapii sekwencyjnej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie dot. efektywności kosztowej ocenianej technologii.
Uwaga 5.
Uwaga dotyczy pominięcia zdarzeń niepożądanych w analizie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 6.
Uwaga dotyczy przyjęcia arbitralnych wartości w analizie wrażliwości.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.