Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Epidyolex, Cannabidiolum, Roztwór doustny, 100 mg/ml, 1, butelka 100 ml 2 strzykawki 1 ml 2 strzykawki 5 ml, GTIN: 05055813900103
Wskazanie:
we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4500.44.2023.15.JWI; 15.05.2023
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 45/2023
Analiza kliniczna nr 1 do zlecenia 45/2023
Analiza kliniczna nr 2 do zlecenia 45/2023
Analiza ekonomiczna do zlecenia 45/2023
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 45/2023
Uzupełnienie do zlecenia 45/2023
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 45/2023
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 28.07.2023r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 45/2023
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
OT.423.1.19.2023
|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją leku Epidyolex (kannabidiol) w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub z zespołem Dravet (ICD-10: G40.4)”
|
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
STATUS
|
|
Michał Opuchlik (GW Pharma (International) B.V.
|
Plik PDF
|
Rozdział 4.2.1.1 Uwaga nr 1 do „Rozdziały 3.3.2 oraz 3.3.3 str. 16-23; 6.3.1, str. 85-86; 6.4, str. 88-89; 11, str. 104”
Przedstawiono ograniczenia przeprowadzonych przez Agencję oszacowań liczebności populacji docelowej.
Uwagi są zasadne.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 2 do „Rozdziały 3.2, str. 15.; 3.3.3, str. 20; 3.5, str. 30”
Uwaga stanowi komentarz do wskazań refundowanych produktów leczniczych stosowanych w leczeniu napadów padaczkowych oraz stanowi komentarz o możliwym zaostrzeniu napadów padaczkowych po zastosowaniu niektórych leków.
Uwagi są zasadne.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 3 do „Rozdział 4.2.2.1, str. 62-63”
Zasadnie wskazano błąd redaktorski. Przedstawione dane dotyczą produktu leczniczego Epidyolex.
Uwaga nr 4 do „Rozdziały 5.3.2, str. 75-76, 11, str. 103-104”
Przedstawione w analizie ekonomicznej dawkowanie pochodzi z pracy Patel 2021 – gdzie przedstawiono wyniki badania otwartej fazy przedłużonej (GWPCARE5), dla pacjentów, którzy ukończyli leczenie w 2 badaniach RCT (GWPCARE3, GWPCARE4 – populacja LGS), które Wnioskodawca włączył do analizy klinicznej w ramach wykazania długoterminowej efektywności klinicznej. W AWA uwzględniono wyniki w ramach dodatkowych obliczeń wykorzystując dawkowanie z pracy Patel 2021, aby wskazać na niepewność dawkowania kannabidiolu, które będzie obserwowane w praktyce klinicznej. Powtórzono argumenty dot. przyjętego w analizie dawkowanie zaprezentowane w dostarczonych analizach HTA oraz przedstawiono dane z jednej wybranej bazy danych (baza danych SHARK, Insight Health, obejmująca 64 miliony ubezpieczonych historii leków od 2018 r.) – brak możliwości zweryfikowania wyników.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.
Uwaga nr 5 do „Rozdziały 5.4, str. 76 11, str. 103-104”
W analizie Wnioskodawcy nie przedstawiono dowodów bezpośrednio określających wpływ stosowania leku Epidyolex na jakość życia opiekunów, tym samym nie jest możliwe precyzyjne oszacowanie efektu leczenia pacjentów na jakość życia opiekunów i tym samym uwzględnienie powyższego założenia w analizie podstawowej jest podejściem niekonserwatywnym.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.
Uwaga nr 6 do „Rozdział 12, str. 106”
Uwaga zasadna. Wnioskodawca przedstawił opublikowane źródło dla wskazanych danych. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 7 do „Rozdział 6.3, str. 83”
Uwaga zasadna, w ramach BIA oceniano kannabidiol jako terapię dodaną do leków stosowanych w ramach SoC.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8 do „Rozdział 8, Str. 91-694”
Przedstawiono komentarz dot. alternatywnych możliwości monitorowania stanu w padaczce.
Uwaga nr 9 do „Rozdział 6.1.2, str. 79.”
Uwaga zasadna.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzona |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 83/2023 do zlecenia 45/2023
(Dodano: 02.08.2023 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 84/2023 do zlecenia MZ nr 45/2023
(Dodano: 09.08.2023 r.)
