Biuletyn Informacji Publicznej

Sebastian Schubert

Plik PDF

Rozdz. 5.3, str. 80

Uwaga dotyczy komentarza analityków dot. uwzględnienia w modelu analizy ekonomicznej wnioskodawcy łącznych wyników badania EMPA-REG OUTCOME dotyczących skuteczności empagliflozyny w dawce 10 mg i 25 mg.

W uwadze wskazano m.in., iż w ramach powyższego badania nie wykazano różnic w skuteczności między dawkami 10 mg i 25 mg, a wyniki dla dawki 10 mg były spójne z wynikami raportowanymi dla populacji łącznej. Podkreślono też, że tożsame założenia przyjęto w ramach analiz przedłożonych w 2022 r. oraz fakt uzyskania pozytywnego stanowiska Rady Przejrzystości i rekomendacji Prezesa Agencji.

Zdaniem analityków Agencji, biorąc pod uwagę, iż zgodnie z wnioskiem refundacyjnym ocena dotyczy produktu Jardiance 10 mg (koszt interwencji określono dla dawki 10 mg), brak przedstawienia odrębnego wariantu obliczeń uwzględniającego wyłącznie dane dotyczące skuteczności EMPA-10 stanowi ograniczenie analizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Roman Markowski Abbvie sp. z o.o

Plik

Uwaga 1. stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące kwalifikacji pacjentów z postacią umiarkowaną choroby Leśniowskiego-Crohna do badań włączonych do AKL. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwagi 2 i 3. stanowią dodatkowe wyjaśnienia dotyczące charakterystyki pacjentów włączanych do badań Watanabe 2012 oraz Watanabe 2020. W uwadze przedstawiono również dodatkową argumentację uzasadniającą włączenie ww. badań do AKL wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące braku badań długookresowych dla UPA we wnioskowanym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące braku analizy ekonomicznej w populacji po niepowodzeniu leczenia biologicznego dla porównania UPA vs INF. W uwadze zwrócono uwagę na te same dane kosztowe w obu subpopulacjach, tj. dawkowanie INF jest takie samo w populacji CCF, jak i BF. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące założenia odnośnie terapii stosowanych w II linii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7. stanowią dodatkowe wyjaśnienia dot. liczebności populacji pacjentów kwalifikujących się w minionych latach do leczenia ADA, INF, UST lub WED. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 8. dotyczy dodatkowego wyjaśnienia dotyczącego braku uwzględnienia subpopulacji pacjentów, którzy mają przeciwwskazania ADA, INF, UST czy WED, ale kwalifikowałaby się do terapii USP w ramach wnioskowanego programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 9. stanowi wyjaśnienie dotyczące odsetka chorych stosujących dawkę eskalującą w fazie leczenia podtrzymującego. W uwadze wskazano, iż ww. odsetek został przedstawiony w AWB wnioskodawcy, natomiast wpływ wydłużenia fazy indukcji był testowany jedynie w ramach analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

prof. Dariusz Wołowiec

Plik

Uwaga przedstawia ogólne argumenty za rozszerzeniem wskazań refundacyjnych dla leku Calquence. Brak uwag do treści AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

prof. Aleksandra Butrym

Plik

Uwaga 1 przedstawia ogólne argumenty za rozszerzeniem wskazań refundacyjnych dla leku Calquence.

Uwaga 2 wskazuje na brak uwzględnienia w AWA najnowszych niemieckich wytycznych klinicznych (German Onkopedia Guidelines 2023), w których wskazano akalabrutynib jako terapie preferowaną w przedmiotowym wskazaniu. Wytyczne są zbieżne z wytycznymi NCCN 2023 uwzględnionymi w AWA.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

1.

dr n. med. Ewa Chmielowska Ordynator Pododdziału Chemioterapii i Oddziału Chemioterapii Jednodniowej w Specjalistycznym Szpitalu Onkologicznym NU-MED sp. z o.o. w Tomaszowie Mazowieckim

W uwadze omyłkowo przedstawiono uwagi do AWA w rubryce dotyczącej analiz wnioskodawcy.
W uwadze przedstawiono własne doświadczenia związane ze stosowaniem durwalumabu w ramach otwartego dostępu do leku i pokrótce omówiono wyniki leczenia u 7 pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Krzysztof Kornas Dyrektor ds. Refundacji i Rozwoju Rynku AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.

Rozdział 3.6, rozdz. 4.3 str. 48 oraz rozdz. 14, tabela 45.

Dotyczy: komentarza Agencji odnośnie do wyboru komparatora, w tym pozostałych opcji terapeutycznych wymienionych przez eksperta oraz wytyczne kliniczne.
Wnioskodawca podkreślił, że jedynym zasadnym komparatorem dla schematu durwalumabu w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną jest skojarzenie gemcytabiny z cisplatyną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 4.3 str. 48.

Dotyczy ograniczeń analizy klinicznej wskazanych przez analityków Agencji: wykluczenia z badania TOPAZ-1 pacjentów z rakiem brodawki Vatera i związany z tym brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo ocenianej terapii w tej populacji pacjentów.
W uwadze podkreślono, że badanie TOPAZ-1 stanowiło podstawę rejestracji durwalumabu w rozpatrywanym wskazaniu w szerokiej populacji pacjentów z rakiem dróg żółciowych, bez zawężenia do konkretnych lokalizacji, natomiast chorych z rakiem w obrębie brodawki Vatera uwzględniano w badaniu MEDITREME.
Analitycy podtrzymują stanowisko w powyższym zakresie, badanie MEDITREME nie spełniało kryteriów włączenia do przeglądu wnioskodawcy, z tego też względu wnioskodawca w AKL (str. 15) podkreślił, że: wyniki badania MEDITREME nie stanowią wiarygodnej podstawy do oceny efektywności klinicznej zastosowania durwalumabu w leczeniu raka dróg żółciowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.1. str. 59 + rozdz. 5.4., str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do modelowania funkcji przeżycia całkowitego (OS) w modelu.
Podkreślono, że w analizie podstawowej uwzględniono funkcje przeżycia OS najlepiej dopasowane do danych z badania TOPAZ-1 oraz pozwalające w wiarygodny sposób prognozować przeżycie poza okres obserwacji tego badania.
Analitycy podtrzymują stanowisko, iż przyjęty parametr wiąże się z niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 58-59 oraz str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej wnioskodawcy i założeń dotyczących horyzontu przyjętych w rekomendacji PBAC.
Przedstawiono argumenty uzasadniające prawidłowość wyboru długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że przyjęty horyzont, jak wskazano w AWA (Tabela 37, kolumna: wynik oceny), jest prawidłowy, natomiast informacje z rekomendacji PBAC przedstawiono w celach poglądowych. .
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 59 + rozdz. 5.3.1. str.60.

Dotyczy: wykorzystania norm kanadyjskich przy ocenie wag użyteczności modelu.
Przedstawiono dodatkowe informacje, które nie zostały zawarte w przekazanych analizach, dotyczące porównania wag użyteczności określonych na podstawie polskich norm i kanadyjskich, na podstawie którego, w ocenie przekazującego uwagę, założenie przyjęte w AE wydaje się być podejściem konserwatywnym. Należy zauważyć, że w przekazanej AE zaznaczono, iż nie ma możliwości uzyskania danych z badania TOPAZ-1 skalkulowanych z uwzględnieniem norm polskich.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Iga Rawicka Prezes Fundacji EuropaColon Polska

Uwagi ogólne.

W uwadze podkreślono potrzebę wczesnej diagnozy raka dróg żółciowych i ograniczone możliwości leczenia choroby zaawansowanej. Zwrócono uwagę, iż zastosowanie immunoterapii zwiększa przeżycie i daje nadzieję pacjentom na normalne funkcjonowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

s. 24.

W uwadze poinformowano o prowadzeniu działań edukacyjnych, celem wcześniejszej diagnozy raka dróg żółciowych u chorych, zwrócono także uwagę na potrzebę dostępu do immunoterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

dr n. med. Rafał Becht

Uwaga ogólna.

Podkreślono niekorzystne rokowanie i późną diagnozę raka dróg żółciowych, przytoczono także wyniki badania TOPAZ-1 wskazujące na korzyści z leczenia durwalumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Kinga Suchecka

Janssen Cilag Polska
sp. z o.o.

Uwaga 1 (Rozdz. 3.1.2.2 str. 13)

Uwaga do komentarza Agencji dot. nieuwzględnienia szczegółowych kryteriów wymienionych w programie lekowym do kryteriów włączenia i wykluczenia do analizy klinicznej.Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 2(rozdz. 5.1.1, str. 63, porównywane interwencje)

Uwaga dotyczy doboru komparatorów w analizie (analizach) wnioskodawcy. Przedstawione oszacowania efektywności kosztowej przedstawiono porównując technologie o prawdopodobnie różnej skuteczności jako pojedyncza technologia ważona udziałami w rynku. W realistycznej sytuacji nie jest możliwe, aby pacjent czy też kohorta pacjentów otrzymywała równocześnie leki pierwszej/drugiej generacji (patrz bortezomib/iksazomib) oraz nowe technologie leczenia celowanego i zakładanie zbliżonej skuteczności w porównaniu ze schematami chemioterapii (należy wskazać, iż udział innych leków (w domyśle chemioterapii) w badaniu Mateos 2023 wynosił ok. 32%. Należy wskazać, iż przedstawione w piśmie o niespełnieniu wymagań minimalnych oszacowania dotyczą kosztu rocznego stosowania poszczególnych terapii, Agencja potwierdza przedstawienie wariantu min-max ceny progowej. Jednocześnie należy wskazać, iż cena progowa na podstawie rankingu CUR i doboru najkorzystniejszego schematu powinna stanowić wariant podstawowy analizy. Uwaga nie wpływa na oszacowania przedstawione w AWA.


Uwaga 3(Rozdz. 5.3 tab. 76 wiersz 11; Str. 78 pkt 2)

Komentarz dotyczy wykorzystanych w analizie użyteczności stanów zdrowia. Należy wskazać, iż dodatkowe dane pochodzące ze źródeł pozwalających na zewnętrzną walidację założeń wnioskodawcy w zakresie użyteczności stanów zdrowia poprawiają a nie pogarszają możliwości wnioskowania, ponieważ pozwalają na określenie wpływu użyteczności stanów zdrowia na generowany w dożywotnim horyzoncie analizy. Należy wskazać, iż przyjęte założenia o jakości zdrowia mają znaczny wpływ na otrzymywane wartości (analiza scenariuszy Util). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 (Str. 76 rozdz. 5.3.1; str. 81 podsumowanie AE; dot. struktury modelu)

Komentarz dotyczy struktury modelu ekonomicznego. Przedstawiona przez wnioskodawcę struktura modelu obejmuje stany przed i po progresji oraz zgon (najprostszy model podzielonego przeżycia). W modelowaniu przyjęto dodatkowo koszty kolejnej linii leczenia, która równocześnie nie generuje efektu zdrowotnego. Takie założenie wpływa na niepewność strukturalną, może pomijać dodatkowe czynniki, mogące mieć istotny wpływ na przerywanie leczenia (patrz – zdarzenia niepożądane powodujące przerwanie leczenia). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


Uwaga 5 (Str. 77 rozdz. 5.3.1, stratyfikacja krzywych)

Uwaga dotyczy stratyfikacji krzywych przeżycia w zależności od odpowiedzi na leczenie, której nie uwzględniono dla ramienia komparatora. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 6 (Str. 77 rozdz. 5.3.1 wastage)

Uwaga dotyczy braku uwzględnienia marnowania części dawki (wastage). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 7 (Rozdz. 3.6 tab. 8 str. 18; rozdz. 5.3 tab. 76 wiersz 4; rozdz. 5.3.1 str. 77; str. 95; rozdz. 6.3 tab. 95 wiersz 5, str. 98 akapit 1; dot. uwzględnienia schematu Rd)

Uwaga dotyczy potencjalnego komparatora – schematu Rd (lenalidomid+deksametazon). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 8 (Str. 77 rozdz. 5.3.1 compliance / intensywność dawki)

Ze względu na brak danych dla komparatora dla leczenia standardowego poziom compliance przyjęto na poziomie wartości dla interwencji ocenianej. Alternatywnym rozwiązaniem było przyjęcie dla komparatora wartości 100% compliance, co byłoby założeniem nie konserwatywnym zawyżającym koszty komparatora. W analizie wrażliwości przeprowadzono obliczenia przy uwzględnieniu 100% compliance dla interwencji ocenianej i komparatora. Jednocześnie uwzględnienie względnej intensywności dawkowania jest standardem w przeprowadzanych analizach ekonomicznych w celu rzetelnego odzwierciedlenia nakładów kosztowych poniesionych na uzyskane efekty zdrowotne – uzyskany efekt zdrowotny jest ściśle związany z liczbą podanych dawek leku. Uwaga dotyczy compliance / intensywności dawki. Należy podkreślić, iż w analizie klinicznej nie przedstawiono danych pozwalających na określenie powodu pominięcia dawki (czy też jej zmniejszenia, aczkolwiek w ChPL Tecvayli nie zaleca się takiego postępowania). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 9 (Str. 78 rozdz. 5.3.2 metodyka HSU)

Uwaga dotyczy użyteczności stanów zdrowia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 10 (Str. 78 pkt 1, dopasowanie krzywej dawkowania a ChPL)

Komentarz dotyczy różnic w zakresie dopasowania krzywej dawkowania w ChPL Tecvayli. Należy ponownie wskazać, iż zmiana dawkowania, zgodnie z ChPL, może mieć miejsce dopiero po 6 miesiącach utrzymania całkowitej odpowiedzi na leczenie. Przedstawione w modelu dopasowanie krzywych dawkowania nie spełnia tego warunku. Równocześnie należy wskazać, iż ilość dawkowanego leku ma istotny wpływ na wnioskowanie o efektywności kosztowej. Równocześnie uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 11 (Str. 79 pkt 2)

Uwaga dotyczy oszacowania ceny progowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 12 (Str. 81 Podsumowanie AE, użyteczności)

Uwaga dotyczy użyteczności stanów zdrowia i ograniczeń z nimi związanymi Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 13 (Str. 81, Podsumowanie AE, niska jakość danych literaturowych)

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazującego na niską jakość danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 14 (Str. 89, str. 96 udziały leków)

Uwaga stanowiła sprostowanie omyłki wnioskodawcy w zakresie przedstawionych udziałów leków oszacowanych na podstawie opinii ekspertów. Wnioskodawca wskazał, że doszło do pomyłki typograficznej w rozdz. A.3.2 w aneksie analizy BIA w zestawieniach tabelarycznych (tabela 68 i 69) dotyczących udziałów na podstawie opinii ekspertów (błędne udziały wnioskodawca wskazał dla schematów EloPd, Kd, IsaPd). Po korekcie wnioskodawcy powyższych danych, należy podkreślić, że założone udziały w analizie podstawowej są zbliżone do udziałów wskazanych przez ekspertów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 15

UUwaga stanowiła komentarz do oszacowania wielkości przyszłej sprzedaży w odniesieniu do liczby opakowań, które różniły się wartościami w modelu BIA i we wniosku refundacyjnym. Wnioskdoawca wskazał, że „Cytowane w AWA wartości dostaw z wniosku refundacyjnego pochodzą z pierwotnie złożonej analizy. Wraz z aktualizacją analizy 10.11.2023 r. złożona została aktualizacja deklaracji dostaw zgodnie ze zaktualizowanymi wynikami BIA.” Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Łukasz Rokicki

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii teklistamabem

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

Wojciech Legieć

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii teklistamabem

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.