Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Gerard Waligóra
(Abbvie Polska Sp z o.o.)

Odnośnie uwag 1, 2, 4: Zgodnie z kryteriami włączenia do wnioskowanego programu lekowego będą kwalifikowani również pacjenci w stanie klinicznym „występowanie przeciwskazań lub objawów nietolerancji terapii z zastosowaniem kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych”. Natomiast wnioskodawca w ramach przeprowadzonego przez siebie przeglądu systematycznego nie uwzględnił haseł wyszukiwania dotyczących terapii lekami immunosupresyjnymi. W związku z powyższym przeprowadzone w bazach danych wyszukiwanie miało ograniczoną czułość, a uwzględnione kwerendy nie obejmowały całości populacji docelowej wniosku. Należy jednak zwrócić uwagę, iż w ramach wyszukiwania weryfikacyjnego Agencji nie odnaleziono dowodów naukowych opisujących wskazaną powyżej populacje.

Odnośnie uwagi 3: Zgodnie z informacją przedstawioną w AWA, odnalezione drobne błędy ekstrakcji danych nie wpływały na zmianę wnioskowania analizy. Odnośnie uwagi 5: Zgodnie z polskimi wytycznymi HTA 2016, w przypadku odstąpienia od wykonania syntezy ilościowej danych, należy przedstawić uzasadnienie takiego postepowania.

Odnośnie uwagi 6: Agencja rozumie argumentację wnioskodawcy. Mimo to program R, w którym oszacowano dane wejściowe do modelu, ze względu na trudności techniczne (tj. problemy z mocą obliczeniową komputerów) oraz brak szczegółowego opisu, nie pozwalał na pełną weryfikację przez analityków Agencji.

Odnośnie uwagi 7: analizy wnioskodawcy powinny odzwierciedlać wnioskowane warunki refundacyjne, w tym uwzględniać całą wnioskowaną populację, a wszelkie niepewności związane np. z liczebnością podgrup pacjentów kwalifikujących się do tej populacji czy komparatorami (np. koszty leków dla pacjenta), powinny być przetestowane w analizie wrażliwości. W każdej z analiz HTA powinno się też stosować te same komparatory, czego brakowało w analizach wnioskodawcy.

Odnośnie uwagi 8: w analizie ekonomicznej celu nie określono w pełni zgodnie ze schematem PICO, ponieważ populacja nie odpowiadała tej wnioskowanej. Natomiast z przedstawionego opisu analizy wpływu na budżet oraz zastosowanych danych wynika, że do szacowania liczebności populacji docelowej wykorzystano liczbę pacjentów „ze wskazaniem do systemowego leczenia kortykosteroidami” oraz odsetek pacjentów zmieniających/przerywających terapię z powodu nieskuteczności lub nietolerancji leczenia, tym samym pomijając pacjentów z przeciwwskazaniami do leczenia kortykosteroidami lub lekami immunosupresyjnymi (np. z powodu nadwrażliwości na te leki). Warto jednak zauważyć, że brak jest danych wysokiej jakości, na podstawie których można byłoby oszacować wiarygodną liczebność populacji docelowej.

Uwagi 9, 10 i 12 stanowią wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Uwaga 11 stanowi potwierdzenie niepewności zgłoszonych w AWA. Powyższe uwagi wnioskodawcy nie wpływają na wnioskowanie z AWA.