Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Piotr Kolbusz – Shire Polska Sp. z o.o.

Agencja otrzymała zlecenie Ministra Zdrowia na podstawie art. 35. ust.1, który brzmi: „Wniosek, o którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1, dla leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu, wraz z analizami, o których mowa w art. 25 pkt 14 lit. c, a także wniosek, o którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 2, dla leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu, jeżeli w uzasadnieniu wniosku są podane argumenty związane z efektem zdrowotnym, dodatkowym efektem zdrowotnym lub kosztami ich uzyskania wraz z analizami, o których mowa w art. 26 pkt 2 lit. h oraz i, minister właściwy do spraw zdrowia niezwłocznie przekazuje Prezesowi Agencji za pomocą SOLR, w celu przygotowania:
1) analizy weryfikacyjnej Agencji;
2) stanowiska Rady Przejrzystości;
3) rekomendacji Prezesa Agencji”.
Zatem Agencja wykonała Analizę Weryfikacyjną zgodnie ze zleceniem MZ oraz z przytoczonymi powyżej zapisami ustawy refundacyjnej – „dla leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu”.

Uwaga do Rozdz. 4.2.1.1., str. 37, akapit pod tab. 19:
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA Uwaga do Rozdz. 4.2.3, str. 49 (pierwsze 4 podpunkty): Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Agencja zwróciła uwagę na podejście EMA wskazujące, że dopuszczalne jest wnioskowanie nt. populacji pediatrycznej na podstawie wyników uzyskanych w populacji mieszanej. W AWA nie podważono „dopuszczalności” wnioskowania dla populacji pediatrycznej na postawie wyników dla populacji mieszanej. Takie wnioskowanie, nawet jeśli dotyczy terapii substytucyjnej Ig, obarczone jest pewną niepewnością.

Uwaga do Rozdz. 4.2.3, str. 49 (podpunkt 5):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Agencja zwróciła uwagę na niską jakość dostępnych dowodów dla porównania fSCIg względem pozostałych technologii alternatywnych oraz na brak badań RCT bezpośrednio porównujących oceniane technologie.

Uwaga do Rozdz. 4.2.3, str. 49 (podpunkt 6):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Należy zaznaczyć, iż w badaniach Wasserman przeliczano liczbę zdarzeń niepożądanych na 1 infuzję, a w obliczeniach wnioskodawcy na 1000 infuzji.

Uwaga do Rozdz. 4.2.3, str. 49 (podpunkt 8):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA Uwaga wnioskodawcy odnosi się do stanowiska EMA i HAS.

Uwaga do Rozdz. 4.2.3, str. 49 (podpunkt 10):
Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Analiza jakości życia miała charakter eksploracyjny, ale została uwzględniona w dokumentach EMA i HAS, w tym drugim stanowiła jeden z kluczowych elementów rekomendacji – są to wystarczające argumenty za uwzględnieniem tych wyników w AWA.

Uwaga do Rozdz. 4.3, str. 51 (niniejsza AK nie przedstawia wiarygodnego porównania interwencji z komparatorem):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA W AWA wskazano, że „Według wytycznych EMA dotyczących analizy klinicznej dla Ig stosowanych w PNO, skuteczność kliniczna powinna być potwierdzona w otwartych niekontrolowanych badaniach klinicznych trwających minimum rok (…)”. Niezależnie od stanowiska EMA i FDA w kwestii analizy klinicznej dla Ig w PNO, Agencja powinna określić wiarygodność wyników dla skuteczności/bezpieczeństwa stosowania fSCIg w porównaniu z wybranymi komparatorami – SCIg i IVIg.

Uwaga do Rozdz. 4.3, str. 51 (badanie kliniczne powinno trwać minimum 1 rok aby uniknąć seasonal bias):
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA

Uwaga do Rozdz. 5.1.1, str. 55, punkt 5:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do Rozdz. 5.2.2, str. 58:
Uwaga zasadna. W AWA uwzględniono produkt o najkorzystniejszym współczynniku CER (Nanogy 5%, roztwór do infuzji, 50 mg/ml, 1 fiol.po 50 ml), jednak argumentacja wnioskodawcy wydaje się być zasadna, w związku w tym poniżej przedstawiono cenę maksymalną w odniesieniu do produktu leczniczego Privigen, roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 1 fiol. a 50 ml, którego koszt za 1 g dla NFZ wynosi 135,67 PLN (cena netto za 1 g – 119,64 PLN). Cena netto za 1 g immunoglobulin produktu leczniczego HyQvia, przy której koszt jego stosowania nie jest wyższy od kosztów stosowania produktu leczniczego Privigen, roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 1 fiol. a 50 ml wynosi 125,37 PLN (cena hurtowa brutto –142,17 PLN).

Uwaga do str. 61., tabela, pytanie: „Czy skuteczność …”:
Uwaga niezasadna. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko odnośnie braku danych najwyższej jakości, w ramach których wykazano by brak różnic w efektywności klinicznej porównywanych interwencji. Agencja nie neguje zasadności rejestracji wnioskowanego leku, zwraca jednak uwagę, zgodnie z metodyką HTA, na brak najwyższej jakości danych klinicznych.

Uwaga do str. 63, akapit 2:
Uwaga niezasadna. Agencja otrzymała zlecenie Ministra Zdrowia na podstawie art. 35. ust.1, który odnosi się do leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu. Zatem Agencja wykonała Analizę Weryfikacyjną zgodnie z otrzymanym od Ministra Zdrowia zleceniem oraz zapisami ustawy refundacyjnej.

Uwaga do str. 63, akapity 3 i 4:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Szczegółowo odniesiono się do uwagi w komentarzu do uwagi do rozdz. 5.2.2, str. 58 oraz uwagi do str. 63, akapit 2 (powyżej).

Uwaga do str. 65, Tabela 43 str. 66, str. 67, str. 70:
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA

Uwaga do str. 70, ostatni akapit:
Uwaga niezasadna. Agencja zaznaczyła jedynie, że hipotetyczny wzrost diagnozowanych przypadków PNO wpłynie na zwiększenie wydatków na wnioskowaną technologię. Agencja nie odnosiła się do wydatków inkrementalnych ani kosztowej efektywności leczenia PNO z zastosowaniem Ig w stosunku do nieleczenia PNO.