Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kymriah, tisagenlecleucelum, dyspersja do infuzji, 1,2 x 10^6 – 6 x 10^8 komórek, 1, worek, kod EAN: 05909991384388

Wskazanie:

w ramach programu lekowego we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4500.160.2020.20.AP; 25.09.2020

Pismem z dnia 13.11.2020 znak: PLR.4500.161.2020.25.MS Minister Zdrowia zawiesza przedmiotowe zlecenie

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 239/2020
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 239/2020
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 239/2020
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 239/2020
pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 239/2020
pdfUzupełnienie do zlecenia 239/2020

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 239/2020

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 22.01.2021r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 239/2020

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  •  

    Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    BIP – 239, analiza OT.4331.40.2020

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją produktu Kymriah (tisagenlecleucel) we wskazaniu: „Leczenie tisagenlecleucelem ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ICD-10 C91.0)”

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone

    1.

    Prof. dr hab. Jan Styczyński Konsultant Krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej

    pdf 01

    Dotyczy: przyjętego w analizach komparatora – blinatumomab.
    Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.
    Dotyczy: komentarza analityków Agencji w zakresie niepewności związanej z rozwojem strategii leczenia z zastosowaniem terapii CAR-T. G
    łównym założeniem komentarza Agencji było wskazanie na brak jasno ustalonej ścieżki postępowania z pacjentami zarówno po niepowodzeniu, jak i sukcesie terapii CAR-T.
    Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.
    Dotyczy: komentarz ogólny wskazujący na przełomowy charakter terapii oraz wskazanie liczby pacjentów pediatrycznych potencjalnie kwalifikujących się do terapii.
    Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

    2.

    Sebastian Bojków Dyrektor ds. Refundacji i Polityki Cenowej Novartis Onkologia

    pdf 01

    Dotyczy: komentarza analityków Agencji w zakresie braku uwzględnienia w analizach wnioskodawcy wszystkich technologii alternatywnych.
    Uwaga wnioskodawcy stanowi rozszerzenie informacji przedstawionych w Analizie klinicznej wnioskodawcy i piśmie w sprawie uzupełnienia wymagań minimalnych. Zgodnie z Wytycznymi AOTMiT z 2016 r. ocena inkrementalnych korzyści (w zakresie skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa) związanych z wprowadzeniem nowej technologii medycznej do praktyki klinicznej w ramach oceny technologii medycznych dokonywana jest poprzez porównanie wyników zdrowotnych i kosztów nowej interwencji z konsekwencjami kontynuacji opcjonalnych sposobów postępowania, tj. obecnie stosowanych w populacji docelowej.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    Dotyczy: uwagi Agencji odnoszącej się do zawężenia strategii wyszukiwania dla komparatora.
    Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie i rozszerzenie informacji przedstawionych w piśmie w sprawie uzupełnienia wymagań minimalnych. Analitycy Agencji w ramach analizy weryfikacyjnej przedstawili publikacje opublikowane po złożeniu analiz przez wnioskodawcę. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń analizy opartej o dane z populacji FAS. Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w Analizie klinicznej. Odniesienie się przez wnioskodawcę do pozytywnych decyzji refundacyjnych innych agencji, nie wpływa na zmianę stanowiska Agencji w zakresie zasadności uwzględnienia populacji ITT. Dodatkowo podkreślenia wymaga, iż przyjęcie populacji FAS jako podstawowej do wnioskowania o skuteczności tisagenlecleucelu zostało uznane za ograniczenie również w analizie NICE 2018.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX
    Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w Analizie klinicznej.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    Dotyczy: przedstawionego przez analityków Agencji zestawienia wybranych wyników w zakresie skuteczności technologii alternatywnych, nieuwzględnionych przez wnioskodawcę.
    Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie i rozszerzenie ograniczeń przedstawionych w komentarzu analityków Agencji. Wnioskodawca przedstawił dodatkowe ograniczenia w zakresie przedstawienia wyników badania Jeha 2006 i INO-VATE 2018.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    Dotyczy: uwag analityków Agencji o nieprawidłowości przeprowadzonych w analizie wnioskodawcy oszacowań ceny zbytu netto leku wynikającej z art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji.
    W komentarzu wnioskodawca przedstawił oszacowania ceny zbytu netto produktu Kymriah, przy których współczynnik CUR dla interwencji jest nie wyższy, niż współczynnik CUR dla komparatora. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż prawidłowa interpretacja zapisu art. 13 ust. 3 obejmuje zrównanie kosztów, bez uwzględnienia efektów – zgodnie z treścią ww. artykułu urzędowa cena zbytu „musi być skalkulowana w taki sposób, aby koszt stosowania leku wnioskowanego do objęcia refundacją nie był wyższy niż koszt technologii medycznej (…) dotychczas finansowanej ze środków publicznych, o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania”.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    3.

    Prof. dr hab. Krzysztof Kałwak Ponadregionalne Centrum Onkologii Dziecięcej ,,Przylądek Nadziei”

    pdf 01

    Dotyczy: komentarza analityków Agencji w zakresie analizy klinicznej oraz przedstawia doświadczenia własne w stosowaniu terapii CAR-T u dzieci.
    Przesłany komentarz stanowi dodatkowe wyjaśnienie w zakresie interpretacji wyników badania Pasquini 2020. Celem komentarza Agencji, do którego odnosi się ekspert było wskazanie jedynie na niepewność związaną z dalszym postępowaniem u pacjentów po zastosowaniu terapii CAR-T.
    Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

    4.

    Prof. dr hab. Tomasz Szczepiański Konsultant Wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej

    pdf 01

    Komentarz ogólny wskazujący na skuteczność terapii tisagenlecleucelem.
    Ekspert odniósł się również do liczebności populacji docelowej.
    Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 7/2021 do zlecenia 239/2020
    (Dodano: 27.01.2021 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa:

    pdfRekomendacja 7/2021 do zlecenia 239/2020
    (Dodano: 02.02.2021 r.)

    go to zlecenie