Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Paweł Trelski Pracownik i pełnomocnik firmy Janssen Cilag Polska Sp. Z o.o.

Uwaga 1 otyczy: wyboru terapii CHB+R jako komparatora dla IBR w analizach. Wnioskodawca wyjaśnił, że zgodnie z opiniami ekspertów CHB+R nie jest najczęściej stosowaną terapią w leczeniu PBL. W opinii wnioskodawcy w przypadku rozpowszechnienia testowania pod kątem zmian cytogenetycznych, struktura leczenia będzie się zmieniać na korzyść nowoczesnych terapii dedykowanych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2 dotyczy: przedstawionych w AWA wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+R. Uwaga częściowo zasadna. Analitycy przyjęli błędne wyniki OS i PFS dla porównania IBR vs CHB w okresie obserwacji 55 mies. Jednocześnie dane te były wykorzystywane do porównania pośredniego IBR vs CHB+R i nie wpływają na zmianę wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+OBI przedstawionych w AWA (które, biorąc pod uwagę zaokrąglenia, są zbieżne z wynikami przedstawionymi w AKL wnioskodawcy w tab. 46 i 47 na str. 104) Dane dla OS i PFS uwzględniające uwagę wnioskodawcy przedstawiono w poniższych tabelach. Dla porównania pośredniego IBR vs CHB+R w zakresie OS uwzględniono dane dla IBR z badania RESONATE-2 z okresu obserwacji o medianie 66 miesięcy. Dla porównania w zakresie PFS uwzględniono skorygowane dane z publikacji Burger 2018a przedstawiające wyniki dla okresu obserwacji o medianie 55 miesięcy. Przedstawione oszacowania zmieniają wnioskowanie jedynie w zakresie PFS dla porównania IBR vs. CHB+R, wskazując na istotną statystycznie przewagę IBR dla tego punktu końcowego.

TABELA 16

TABELA 18

Zgodnie z uwagą wnioskodawcy wyniki dla PFS są zgodne z wnioskami z badania klinicznego CLL11, w którym schemat CHB+R wykazywał mniejszą skuteczność niż schemat CHB+OBI.

Uwaga 3 dotyczy: przedstawionego w ramach AKL porównania IBR vs AKA. Wnioskodawca podkreślił, że nie jest możliwe przeprowadzenie wiarygodnego porównania ibrutynibu z akalabrutynibem ze względu na brak opublikowanych badań bezpośrednio porównujących analizowane terapie. Wnioskodawca zwrócił również uwagę, że w zależności od punktu końcowego lepsze numerycznie wyniki uzyskano dla jednej lub drugiej terapii. Na korzyść ibrutynibu przemawia dodatkowo dłuższy okres obserwacji w badaniach klinicznych oraz wieloletnie obserwacje leku w praktyce klinicznej. Wytyczne praktyki klinicznej (ESMO 2020, NCCN 2021, NICE 2021) nie wskazują, która z terapii jest preferowana. Analitycy nie zgłaszają uwag do komentarza wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4 dotyczy: komentarza Agencji odnośnie przyjętej struktury leczenia pacjentów w ramach II linii w ramionach komparatorów. Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do zasadności przyjętej struktury leczenia w II linii, podkreślił również, iż uwzględnienie alternatywnych wartości w niewielkim stopniu wpływa na wynik analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5 dotyczy: opinii ankietowanego eksperta klinicznego prof. Wołowca oraz uwagi Agencji dotyczącej przyjętego przez wnioskodawcę odsetka pacjentów, u których wykonywana będzie ocena genetyczna w kierunku del17p/mutTP53 i IgHV. Wnioskodawca powielił informacje przedstawione w dostarczonych analizach oraz zaznaczył, iż oszacowana przez niego liczebność pacjentów, u których technologia wnioskowana byłaby stosowana, po objęciu jej refundacją jest zgodna z opinią eksperta klinicznego. Analitycy Agencji podkreślają, iż biorąc pod uwagę opinię eksperta klinicznego populacja docelowa wynosi ok. 500 pacjentów rocznie. Ponadto uwzględniając założony przez eksperta udział w rynku technologii wnioskowanej (ok. 55%) liczebność populacji, która stosowałaby IBR po objęciu go refundacją, różni się od tej oszacowanej przez wnioskodawcę w wariancie podstawowym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Prof. Iwona Hus

Uwaga 1 dotyczy: podkreślenia, że objęcie refundacją leku Imbruvica w I linii leczenia PBL jest bardzo oczekiwane przez środowisko hematologów, ponieważ stworzy możliwość zastosowania skutecznego leczenia zależnego od czynników ryzyka. Prof. Hus podkreśliła, że stosowanie inhibitorów BTK w I linii leczenia we wnioskowanej populacji jest zalecane zarówno przez polskie jak i przez europejskie wytyczne i powinno być terapią z wyboru w miejsce dotychczas stosowanej immunochemioterapii. Dotyczy: wyboru CHB+R jako komparatora. W opinii prof. Hus schemat CHB+R jest stosowany we wnioskowanej populacji rzadziej niż uwzględnione w analizie komparatory i refundowany od 1.11.2021 schemat WEN+OBI.
Uwaga jest zbieżna z wnioskami z AWA.

Uwaga 2 dotyczy: wątpliwości dotyczących wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+R w kontekście wyników badania CLL-11, które wykazało, że schemat CHB+R jest mniej skuteczny niż CHB+OBI. Skorygowane powyżej wyniki dla PFS są zgodne z wnioskami z badania klinicznego CLL11.

Uwaga 3 dotyczy: przedstawionego w ramach AKL porównania IBR vs AKA. W opinii prof. Hus przedstawione w AWA zestawienie wyników wskazuje, że zarówno IBR jak i AKA są skuteczne i bezpieczne w leczeniu I linii chorych z PBL. Również obie terapie są rekomendowane i określane jako porównywalne pod względem skuteczności w wytycznych klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Anna Kupiecka – prezes Fundacji Onkocafe – Razem Lepiej

Uwaga dotyczy: obecnej sytuacji pacjentów z PBL oraz oczekiwań dotyczących objęcia refundacją leku Imbruvica. W szczególności uwaga dotyczy pacjentów z negatywnymi czynnikami rokowniczymi, jak m.in. występowanie delecji 17p lub niezmutowanego genu IGHV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.