Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Kornas Astrazeneca

Uwaga 1. jest stanowiskiem wnioskodawcy dotyczącym zasadności wyodrębnienia grupy limitowej dla rawulizumabu. W analizach nie wykazano dodatkowego, względem ekulizumabu, efektu zdrowotnego, co jest wymagane do wyodrębnienia leku do nowej grupy limitowej, zgodnie z art. 15 ust. 3 ustawy o refundacji. Dodatkowo należy zwrócić uwagę, że w stanowisku Rady Przejrzystości wydanym do poprzednio prowadzonego postępowania wskazano za zasadne objęcie refundacją rawulizumabu we wspólnej grupie z ekulizumabem. Należy również wskazać, że w Agencji prowadzono ocenę zasadności modyfikacji postępowania dotyczącego ekulizumabu gdzie wykazano, że u 1/3 pacjentów można bezpiecznie odstawić ekulizumab a u kolejnej 1/3 zwiekszyć dwukrotnie interwał dawkowania.

Uwaga 2. stanowi odniesienie do uwagi eksperta ankietowanego przez Agencję. Agencja jest zdania, że należy rozważyć pokrycie kosztów szczepień przez podmiot odpowiedzialny, zarówno w przypadku stosowania ekulizumabu jak i rawulizumabu.

Uwaga 3. dotyczy zastrzeżeń wobec przeprowadzonego badania kwestionariuszowego. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA dotyczące niskiej jakości i wartości poznawczej przeprowadzonego przez wnioskodawcę badania, ponadto w rozdziale 3.3.3 zaraportowano dane w sposób jednoznaczny. Zgodnie z przyjętą metodyką analitycy przyjęli definicję pacjenta ze zmodyfikowanym interwałem leczenia, rozumianego jako zwiększenie dawki ekulizumabu w przypadku wystąpienia zdarzeń CAC-BTH (do 1200 mg) oraz zmiana rozkładu (interwału) pomiędzy dni podania.

Uwaga 4. dotyczy zastrzeżeń odnośnie przyjętych przez wnioskodawcę udziałów technologii wnioskowanej w populacji docelowej. Wnioskodawca nie wskazał uprawnionego źródła informacji ani zestawu danych pozwalających na weryfikację przyjętych założeń. Brak możliwości wnioskowania o wiarygodności przedstawionych informacji.

Uwaga 5. dotyczy uwzględnienia komparatorów właściwych dla analiz. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, istnieją pewne subpopulacje pacjentów gdzie alternatywną technologią dla rawulizumabu obok ekulizumabu jest procedura allo-HSCT. W tym miejscu należy też zaznaczyć, że analitycy wybór ekulizumabu oceniają prawidłowo a plazmaferezy mogłyby być komparatorem dodatkowym.

Uwaga 6. dotyczy parametrów analizy wpływu na budżet. Należy zauważyć, że wnioskodawca nie przedstawił horyzontu czasowego pozwalającego na właściwą ocenę efektów zdrowotnych związanych z ograniczeniem występowania przełomów hemolitycznych.

Uwaga 7. stanowi odniesienie do uwagi eksperta ankietowanego przez Agencję odnośnie treści programu. Wnioskodawca przedstawia zasadną argumentację, jednak należy zwrócić uwagę, że zdaniem analityków Agencji program powinien umożliwiać wykorzystanie zarówno ekulizumabu jak i rawulizumabu u pacjentów z populacji docelowej w zależności od sytuacji klinicznej jak również rozpatrzenia możliwości zaprzestania ich stosowania.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Patrycja Mensah-Glanowska

Joanna Drozd-Sokołowska

Zgłaszające przedstawiły prywatne stanowiska wobec ocenianej technologii. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.