Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ultomiris, Ravulizumabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 100 mg/ml, 1, fiol. 11 ml, kod GTIN: 05391527740162, Ultomiris, Ravulizumabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 100 mg/ml, 1, fiol. 3 ml, kod GTIN: 05391527740179

Wskazanie:

w ramach programu lekowego we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4500.1244.2022.12.RBO PLR.4500.1247.2022.12.RBO; 13.09.2022

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 97/2022
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 97/2022
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 97/2022
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 97/2022

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 97/2022

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 03.11.2022r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 97/2022

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  •  

    Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    BIP - 97/2022. analiza OT.4231.45.2022

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Ultomiris (rawulizumab) w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) ICD-10 D59.5/p>

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone

    1.

    Krzysztof Kornas Astrazeneca

    pdf 01

    Uwaga 1. jest stanowiskiem wnioskodawcy dotyczącym zasadności wyodrębnienia grupy limitowej dla rawulizumabu. W analizach nie wykazano dodatkowego, względem ekulizumabu, efektu zdrowotnego, co jest wymagane do wyodrębnienia leku do nowej grupy limitowej, zgodnie z art. 15 ust. 3 ustawy o refundacji. Dodatkowo należy zwrócić uwagę, że w stanowisku Rady Przejrzystości wydanym do poprzednio prowadzonego postępowania wskazano za zasadne objęcie refundacją rawulizumabu we wspólnej grupie z ekulizumabem. Należy również wskazać, że w Agencji prowadzono ocenę zasadności modyfikacji postępowania dotyczącego ekulizumabu gdzie wykazano, że u 1/3 pacjentów można bezpiecznie odstawić ekulizumab a u kolejnej 1/3 zwiekszyć dwukrotnie interwał dawkowania.

    Uwaga 2. stanowi odniesienie do uwagi eksperta ankietowanego przez Agencję. Agencja jest zdania, że należy rozważyć pokrycie kosztów szczepień przez podmiot odpowiedzialny, zarówno w przypadku stosowania ekulizumabu jak i rawulizumabu.

    Uwaga 3. dotyczy zastrzeżeń wobec przeprowadzonego badania kwestionariuszowego. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA dotyczące niskiej jakości i wartości poznawczej przeprowadzonego przez wnioskodawcę badania, ponadto w rozdziale 3.3.3 zaraportowano dane w sposób jednoznaczny. Zgodnie z przyjętą metodyką analitycy przyjęli definicję pacjenta ze zmodyfikowanym interwałem leczenia, rozumianego jako zwiększenie dawki ekulizumabu w przypadku wystąpienia zdarzeń CAC-BTH (do 1200 mg) oraz zmiana rozkładu (interwału) pomiędzy dni podania.

    Uwaga 4. dotyczy zastrzeżeń odnośnie przyjętych przez wnioskodawcę udziałów technologii wnioskowanej w populacji docelowej. Wnioskodawca nie wskazał uprawnionego źródła informacji ani zestawu danych pozwalających na weryfikację przyjętych założeń. Brak możliwości wnioskowania o wiarygodności przedstawionych informacji.

    Uwaga 5. dotyczy uwzględnienia komparatorów właściwych dla analiz. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, istnieją pewne subpopulacje pacjentów gdzie alternatywną technologią dla rawulizumabu obok ekulizumabu jest procedura allo-HSCT. W tym miejscu należy też zaznaczyć, że analitycy wybór ekulizumabu oceniają prawidłowo a plazmaferezy mogłyby być komparatorem dodatkowym.

    Uwaga 6. dotyczy parametrów analizy wpływu na budżet. Należy zauważyć, że wnioskodawca nie przedstawił horyzontu czasowego pozwalającego na właściwą ocenę efektów zdrowotnych związanych z ograniczeniem występowania przełomów hemolitycznych.

    Uwaga 7. stanowi odniesienie do uwagi eksperta ankietowanego przez Agencję odnośnie treści programu. Wnioskodawca przedstawia zasadną argumentację, jednak należy zwrócić uwagę, że zdaniem analityków Agencji program powinien umożliwiać wykorzystanie zarówno ekulizumabu jak i rawulizumabu u pacjentów z populacji docelowej w zależności od sytuacji klinicznej jak również rozpatrzenia możliwości zaprzestania ich stosowania.

    Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

    2.

    Patrycja Mensah-Glanowska

    Joanna Drozd-Sokołowska

    pdf 01

    pdf 01

    Zgłaszające przedstawiły prywatne stanowiska wobec ocenianej technologii. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

     

    go to zlecenie