Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Strensiq, Asfotasum alfa, Roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/ml, 12 fiol. po 0,70 ml, kod GTIN: 05391527745136; Strensiq, Asfotasum alfa, Roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/ml, 12 fiol. po 0,45 ml, kod GTIN: 05391527745143; Strensiq, Asfotasum alfa, Roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/ml, 12 fiol. po 1 ml, kod GTIN: 05391527745129; Strensiq, Asfotasum alfa, Roztwór do wstrzykiwań, 100 mg/ml, 12 fiol. po 0,8 ml, kod GTIN: 05391527745122
Wskazanie:
długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą w leczeniu objawów kostnych choroby
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4500.2472.2022.17.ELA; PLR.4500.2473.2022.17.ELA; PLR.4500.2474.2022.19.ELA; PLR.4500.2475.2022.17.ELA; 12.06.2023
Zlecenie dotyczy:
Przygotowanie analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny produktu leczniczego
[13:24] Andrzej Wróbel
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 60/2023Analiza kliniczna do zlecenia 60/2023Analiza ekonomiczna do zlecenia 60/2023Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 60/2023Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 60/2023Aneks do zlecenia 60/2023
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 60/2023
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 01.09.2023r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 60/2023
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
423.1.27.2023 |
|||
|---|---|---|---|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją produktów leczniczych Strensiq (asfotasum alfa) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z objawami kostnymi w przebiegu hipofosfatazji dziecięcej (HPP) (ICD-10 E83.3)”. |
|||
|
Lp
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
STATUS
|
| 1 |
Ewa Kamińska |
Uwaga 1 W uwadze wskazano, iż w ramach przeglądu systematycznego odnaleziono publikacje opisujące skuteczność praktyczną Strensiq, lecz nie spełniały kryteriów włączenia, w związku z czym nie zostały one uwzględnione w AKL wnioskodawcy. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 W uwadze przedstawiono komentarz na temat założenia przyjętego w modelu analizy ekonomicznej, dotyczącego wieku pacjentów kwalifikowanych jako „postać dziecięca HPP” – 5 lat. W programie lekowym postać dziecięca HPP jest rozpoznawana u pacjentów z diagnoza postawiona w wieku 6 miesięcy. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 W uwadze wskazano, iż uwzględniono w modelu analizy ekonomicznej kryteria przerwania leczenia zgodne z zapisami wnioskowanego programu lekowego. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 W uwadze wskazano, iż koszty przepisania i podania leków zostały uwzględnione w analizie jako jedna z kategorii kosztów różniących. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 W uwadze przedstawiono komentarz na temat braku danych epidemiologicznych dla HPP z polski. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 W uwadze wskazano, iż w ramach analizy ekonomicznej przedstawiono również oszacowania z perspektywy społecznej, uwzględniającej dodatkowo efekty zdrowotne dotyczące rodziców i opiekunów pacjenta. Zdaniem wnioskodawcy jest to najbardziej adekwatna perspektywa. Wyniki oszacowań przeprowadzonych w analizie ekonomicznej wnioskodawcy dla perspektywy społecznej, nie zmieniają wyników dotyczących opłacalności ocenianej technologii medycznej. |
Rozpatrzona | |
| 2 |
Kamila Anna Dratkowicz |
Uwaga 1 W uwadze przedstawiono pozytywne stanowisko fundacji „Hypogenek” dla refundacji wnioskowanej technologii medycznej. Zwrócono uwagę na wysokie obciążenie pacjentów chorobą, które wynika z ilości oraz ciężkości objawów występujących w przebiegu choroby. Wskazano, iż choroba stanowi poważne obciążenie dla opiekunów pacjenta. Przedstawiono również problemy związane z aktualnie dostępnymi w Polsce sposobami leczenia pacjentów z populacji docelowej. |
Rozpatrzona | |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 98/2023 do zlecenia 60/2023
(Dodano: 27.09.2023 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 99/2023 do zlecenia 60/2023
(Dodano: 02.10.2023 r.)
