Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Jolanta Siporska

Uwaga nr 1 do „Str. 15, rozdział 3.1.2.2. oraz str. 33, Tabela 15”

W AWA wskazano, iż zapisy UPL nie odnoszą się do kwestii wieku pacjentów, tym samym istnieje możliwość włączenia do leczenia pacjentów poniżej 18 r.ż. Dane z realizacji programu wskazują, że do tej pory do programu włączono jednego pacjenta w wieku poniżej 18 r.ż. (pacjent był w wieku 17 lat w chwili włączenia do programu), w związku z czym wskazano, że uwaga miała charakter formalny.

Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 2 do „Str. 32, rozdział 3.6 oraz str. 86, rozdział 5.3.1.”

W uwadze Wnioskodawca błędnie cytuje tekst AWA, nie zaznaczając wielokropkiem ujętym w nawias, które fragmenty pominięto, co może prowadzić do błędnej interpretacji dokumentu AWA.

Uwaga niezasadna. W AWA wskazano, iż wybór komparatora dokonano w sposób prawidłowy. Pomimo powyższego, analitycy Agencji dodatkowo wskazali poszczególne obszary, co do których nie odniesiono się w analizach Wnioskodawcy.

Dane NFZ wskazują, iż ok. 87% pacjentów rozpoczyna terapię w programie lekowym za pomocą inhibitora TNF-alfa (dominująca I linia leczenia). Natomiast istnienie populacji pacjentów, u których wyczerpano możliwości leczenia w ramach programu lekowego potwierdzają opinie ankietowanych ekspertów klinicznych.

Uwaga nr 3 do „Str. 33, Tabela 15”

W uwadze zasadnie wskazano, iż Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) dla poszczególnych leków dopuszczają rozważenie odstawienia leczenia po innym okresie obserwacji. Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA, wskazując na różnice pomiędzy zapisami uzgodnionego programu lekowego a zapisami ChPL Bimzelx w zakresie oceny odpowiedzi na leczenie.


Uwaga nr 4 do „Str. 34, Tabela 15”

W AWA wskazano formalne różnice między założeniami przeglądu Wnioskodawcy a zapisami uzgodnionego programu lekowego. Wnioskodawca zasadnie zaznacza, że aktualne wytyczne EULAR/ASAS odnoszą się ogólnie do zalecanych opcji terapeutycznych w leczeniu osiowej spondyloartropatii (bez wskazywania konkretnego dawkowania leków m.in. BIM).


Uwaga nr 5 do „Str. 45, rozdział 4.1.2.”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 6 do „Str. 55, rozdział 4.1.4.1.”

W AWA przedstawiono wskazane informacje. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 7 do „Str. 55, rozdział 4.1.4.1.”

W AWA przedstawiono wskazane informacje. Dodatkowe dane długookresowe dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii BIM nie pochodzą z fazy randomizowanej badań, tym samym cechuje je niższa wiarygodność. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 8 do „Str. 56, rozdział 4.1.4.1.”

Uwaga stanowi dyskusję do komentarza Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 9 do „Str. 58, rozdział 4.1.5”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 10 „Str. 59, rozdział 4.2.1”

Uwaga niezasadna. Do analizy klinicznej należy włączyć prace spełniające predefiniowane kryteria włączenia i wykluczenia, tym samym odstąpiono od przedstawienia wskazanych wyników. Publikację Rudwaleit 2023 można uznać jako dodatkowe źródło informacji o skuteczności i bezpieczeństwa.


Uwaga nr 11 „Str. 15, rozdział 3.1.2.2.”

Uwaga stanowi komentarz spójny do stanowiska Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 12 „Str. 85, rozdział 5.3., Tabela 36.”

Uwaga stanowi komentarz spójny do stanowiska Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 13 „Str. 86, rozdział 5.3.1.”

Uwaga dotyczy porównania struktury modelu z rzeczywistymi danymi NFZ dot. realizacji programu lekowego B.36. „Leczenie chorych z aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) (ICD-10: M45)”.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA o istnieniu niepewności w omawianym obszarze leczenia pacjentów w programie.


Uwaga nr 14 „Str. 86, rozdział 5.3.1.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 13.


Uwaga nr 15 „Str. 86, rozdział 5.3.1.” Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 16 „Str. 89, rozdział 5.4. oraz str. 106, rozdział 11.”

W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy przedstawione na etapie oceny spełnienia wymagań minimalnych. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA o istnieniu niepewności w omawianym obszarze leczenia pacjentów w programie.


Uwaga nr 17 „Str. 89, rozdział 5.4. oraz str. 106, rozdział 11.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 13.


Uwaga nr 18 „Str. 94, rozdział 6.3., Tabela 42.”

Uwaga stanowi dyskusję do komentarza Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 19 „Str. 95, rozdział 6.3.1.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 1.


Uwaga nr 20 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 18.


Uwaga nr 21 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 22 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Uwaga niezasadna. Nieuwzględnienie omawianej populacji pacjentów stanowi ograniczenia analizy Wnioskodawcy. Istnienie populacji pacjentów, u których wyczerpano możliwości leczenia w ramach programu lekowego potwierdzają opinie ankietowanych ekspertów klinicznych.


Uwaga nr 23 „Str. 95, rozdział 6.3.1”

Uwaga niezasadna. Jeżeli średni czas terapii za pomocą BIM byłby dłuższy niż 2 lata, przyjęty horyzont czasowy byłby niewystarczający do ustalenia równowagi na rynku. W Ustawie o refundacji nie odniesiono się do długości horyzontu czasowego analizy wpływu na budżet płatnika publicznego. Natomiast w rozporządzeniu w sprawie minimalnych wymagań, wskazano, iż :horyzont czasowy właściwy dla analizy wpływu na budżet obejmuje „przewidywany przedział czasu wystarczający do ustalenia równowagi na rynku i nie krótszy niż 2 lata od zajścia zmiany wynikającej z wydania przez ministra właściwego do spraw zdrowia decyzji o objęciu refundacją, o której mowa w art. 11 ust. 1 ustawy, lub decyzji o podwyższeniu ceny, o której mowa w art. 11 ust. 4 ustawy”.

Brak jest danych pozwalających określić średni czas terapii za pomocą bimekizumabu w leczeniu pacjentów z ZZSK. Tym samym dwuletni horyzont czasowy analizy należy uznać za wystarczający.


Uwaga nr 24 „Str. 102, rozdział 10., Tabela 46.”

Uwaga stanowi komentarz do danych Wnioskodawcy przedstawiających warunki refundacyjne w innych państwach.