Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Lupkynis, Voclosporinum, Kapsułki miękkie, 7,9 mg, 180, kaps., GTIN: 05038256999927
Wskazanie:
w kategorii „w aptece na receptę w całym zakresie zarejestrowanych wskazań i przeznaczeń”, we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4500.2122.2023.10.RBO; 01.02.2024
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 18/2024Analiza kliniczna do zlecenia 18/2024Analiza ekonomiczna do zlecenia 18/2024Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 18/2024Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 18/2024Aneks do zlecenia 18/2024
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 18/2024
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 19.04.2024r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 18/2024
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
OT.423.0.1.2024 |
|||
|---|---|---|---|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją leku Lupkynis (woklosporyna) we wskazaniu: w połączeniu z mofetylu mykofenolanem w leczeniu dorosłych pacjentów z czynną nefropatią toczniową klasy III, IV lub V (w tym mieszaną klasą III/V i IV/V). | |||
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
STATUS
|
|
|
Michał Opuchlik |
Roz. 3.6, str. 27; Roz. 4.1.1, str. 29; Roz. 4.1., str. 40; Roz. 5.3, str. 75; Roz. 6.3, str. 84, 85, 86; Roz. 11, str. 94; Roz. 12, str. 98. Roz. 4.1.3.2, str. 39-40 Przedstawiono uwagi do czterech ograniczeń badań wskazanych przez analityków Agencji w ramach analizy klinicznej. Ad.1 W uwadze podano wyjaśnienia dotyczące stosowania MMF przed randomizacją i włączeniem do badania AURORA 1. Wskazano również, iż wyniki nie były statystycznie istotne w podgrupie pacjentów niestosujących MMF w badaniu przesiewowym, przy czym wartości parametru OR nadal wskazywały na przewagę VCS w porównaniu z ramieniem kontrolnym. Niemniej, zdaniem analityków, fakt, iż w badaniu nie przedstawiono informacji o czasie trwania i skuteczności wcześniejszej terapii MMF brak jest możliwość jednoznacznego stwierdzenia, iż populacja włączona do badania była homogeniczna. Ad. 2. Uwaga dotycząca ograniczenia xxx xxxxxxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxx xxxxxxxx x. x xxxxxx xxxxxxxxx xxxx xx x xxxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xx xxx, xxxx x xxxxxxx xxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxx xxxxx xxx, x xxxxx xxxxxxxxxx xxx x xxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxxxx. xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx w xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx, xxxx xxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx. xxxxx xxxxx xxxxxxxx xxxxx xxx, x xxxxx xxxxxxxxxx xxx x xxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxxxx. xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx w xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx, xxxx xxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx.xxxxx xxxxx xxxxxxxx xxxxx xxx, x xxxxx xxxxxxxxxx xxx x xxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxxxx. xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx w xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx, xxxx xxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx. Ad. 3. Uwaga dotycząca komentarza analityków Agencji odnoszącego się do braku danych dotyczących punktów końcowych związanych czasem przeżycia lub wydolnością nerek. W uwadze podkreślono istotność kliniczną punktów końcowych uwzględnionych we włączonych badaniach. Nalży zaznaczyć, że komentarzu analityków Agencji nie podważano kwestii istotności klinicznej uwzględnionych punktów końcowych. Ponadto, komentarz przedstawiony w AWA zawiera doprecyzowanie wskazujące na brak danych np. w zakresie długoterminowego wpływu stosowania leczenia na uniknięcie konieczności dializ czy przeszczepów nerek. Ad. 4. Uwaga dotycząca komentarza analityków Agencji odnoszącego się do braku oceny aktywności LN i pozanerkowej aktywności tocznia rumieniowatego układowego w badaniu AURORA 1. W uwadze przedstawiono wystarczające wyjaśnienia wskazujące, iż ocenę aktywności choroby przedstawiono w oparciu wyniki kwestionariusza SELENA-SLEDAI. Uwagi nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Roz. 4.2.1.2, str. 53 Komentarz do ogólnej prezentacji wyników bezpieczeństwa w AWA Lupkynis. Wskazano m.in., że woklosporyna cechuje się profilem bezpieczeństwa porównywalnym do stosowanych obecnie terapii i nie wymaga monitorowania stężenia leku we krwi. Przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia do wskazanej w AWA informacji o IS częstszym występowaniu SAE, TEAE prowadzących do zgonu w grupie stosującej VCS (badanie AURA-LV). Zwrócono uwagę, iż w badaniu AURA-LV wskazane różnice wynikają m.in. z faktu, że większość chorych z ośrodków w Bangladeszu, Filipinach i Sri-Lance, gdzie raportowano większość zgonów, została zrandomizowana do ramienia VCS+MMF, wyłącznie z przyczyn losowych. Zaznaczono również, że nie zgłoszono żadnego zgonu związanego z leczeniem woklosporyną. W przypadku raportowanych TEAE związanych z leczeniem wskazano na ich łagodne lub umiarkowane nasilenie. Zaznaczono również stabilizacje poziomu eGFR w trakcie kontynuacji leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Strona 75, Tabela 41 W odpowiedzi na komentarz analityków Agencji dotyczący braku pełnego uzasadnienia dla wykorzystania w oszacowaniu użyteczności z publikacji Jesky 2016 i Lee 2005, przedstawiono uzupełnienie informacji wskazujące na zasadność uwzględnionych danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA Roz. 4.1.3.2, str. 39-40; Roz. 5.3, str. 75, 76; Roz. 6.3, str. 84 W uwadze odniesiono się do komentarzy analityków dotyczących zasadności uwzględnienia w ramach analizy ekonomicznej i analizy wpływu na budżet dłuższego niż 2-3 letniego czasu zastosowania VCS. Wnioskodawca wskazał, iż zgodnie z wytycznymi KDIGO 2024 maksymalny czas stosowania CNI (w okresie indukcji i podtrzymania) wynosi łącznie 3 lata. Jednocześnie w wytycznych podano też informację, że schematy z CNI mogą być stosowano w terapii podtrzymującej 2-3 lata. Wytyczne te zostały oparte na danych z badań klinicznych. Niemniej, biorąc pod uwagę opinie eksperckie, w których wskazano m.in. na możliwość kontynuacji leczenia zazwyczaj przez co najmniej 3 lata po uzyskaniu odpowiedzi, warianty uwzględniające dłuższy czas stosowania terapii powinny zostać przedstawione w analizach. Podobnie w przypadku reindukcji leczenia. Należy również zaznaczyć, iż w przypadku refundacji aptecznej, której dotyczy wniosek brak jest kryteriów zakończenia leczenia w określonym przedziale czasowym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 9, str. 90 W uwadze przekazano uzupełnienie danych dotyczących rekomendacji refundacyjnych. Wskazano na pozytywne rekomendacje uzyskane w 9 krajach: Austrii, Anglii i Walii (NICE), Finlandii, Hiszpanii, Luksemburgu, Szkocji (SMC), Szwajcarii, Szwecji oraz Włoszech (na podstawie tych samych dowodów co wykorzystane w przedmiotowej analizie). Przy czym nie podano odniesień źródłowych do wymienionych rekomendacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzono | ||
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 32/2024 do zlecenia 018/2024
(Dodano: 26.04.2024 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 34/2024 do zlecenia 18/2024
(Dodano: 30.04.2024 r.)