Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Ewa Barczyk

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Anna Marszałek

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Elżbieta Pałka

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Małgorzata Reinfuss

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Maria Mikrut

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Marek Skotnicki

Uwaga 1 (dot. Rozdział 5.3. str. 76)

Uwaga do komentarza Agencji nt. niespójnego wskazania populacji. Wnioskodawca wskazał rozdział, gdzie przedstawiono szczegółowo populację docelową. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 2 (dot. Rozdział 5.3. str. 76)

Uwaga dotyczy charakterystyki ocenianej interwencji. Wnioskodawca potwierdził, że interwencją ocenianą w analizie ekonomicznej stanowiło dodanie produktu Respreeza do aktualnego standardu leczenia choroby płuc (BSC), a zatem strategia Respreeza + BSC. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 3 (dot. Rozdział 6.3.1. str. 89)

Uwaga dotyczy ograniczenia analizy wpływu na budżet wskazanego przez Agencję. Wnioskodawca wyjaśnia przyjęte założenia dotyczące kosztu przeszczepienia płuc. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 4 (dot. Rozdział 5.3.1 str. 77)

Uwaga stanowi komentarz wyjaśniający ograniczenia analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 5 (dot. Rozdział 5.3.1. str. 77)

Uwaga dotyczy komentarza Agencji nt. braku możliwości modelowania wyników u pacjentów powyżęj 45 r.ż. Wg wnioskodawcy, pacjenci dożywający 50 lat stanowią znikomy odsetek (0,4% w ramieniu Respreeza+BSC i 0,2% w ramieniu BSC w analizie podstawowej), stąd brak modelowania dalszych cykli leczenia nie ma praktycznie wpływu na wyniki analizy dla chorych w średnim wieku niższym od przyjętego w analizie podstawowej. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 6 (dot. Rozdział 4.1.1 str. 20, Rozdział 12 str. 105)

Uwaga do komentarza Agencji dotyczącego braku w kryteriach PICO metody fenotypowania jako jednej z metod diagnozy niedoboru AAT. Agencja zwraca uwagę, że, aby uniknąć ewentualnych nieporozumień, należy stosować

Barbara Stark AstraZeneca AB

Plik PDF

6.3. Założenia analizy wpływu na budżet.
W uwadze wskazano na spójność założeń dotyczących przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku i danych ujętych we wniosku.
Uwaga zostanie uwzględniona przez analityków w prezentacji na posiedzeniu Rady Przejrzystości.
6.3.1 Komentarz nt. liczebności populacji docelowej.
W uwadze wskazano, że w ramach kalkulacji liczebności populacji docelowej wnioskodawca wykorzystał najaktualniejsze z dostępnych źródeł informacji, a uwzględnienie danych z KRN dotyczących chorych w wieku 15 lub więcej lat ma charakter konserwatywny.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Kępiński, GSK Services Sp. z o.o.

Plik PDF

5.3.1 Ocena założeń i struktury modelu wnioskodawcy.
W uwadze wskazano, że zgodnie z dostępnymi dowodami naukowymi leczenie podtrzymujące niraparybem jest dobrze tolerowane przy odpowiednich wczesnych modyfikacjach dawki, a założenie wnioskodawcy o „niekorzystnym profilu bezpieczeństwa” jest niezasadne.
Wyniki badania ENGOT-OV16/NOVA potwierdzają bezpieczeństwo długotrwałego stosowania niraparybu w leczeniu podtrzymującym u pacjentek z nawrotowym rakiem jajnika, rakiem jajowodu lub pierwotnym rakiem otrzewnej.
Dodatkowo wskazano na brak wiarygodnych randomizowanych badań klinicznych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo olaparybu stosowanego w formie tabletek w populacji wnioskowanej (bez obecności mutacji genu BRCA).
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Michał Opuchlik (GW Pharma (International) B.V.

Plik PDF

Rozdział 4.2.1.1 Uwaga nr 1 do „Rozdziały 3.3.2 oraz 3.3.3 str. 16-23; 6.3.1, str. 85-86; 6.4, str. 88-89; 11, str. 104”

Przedstawiono ograniczenia przeprowadzonych przez Agencję oszacowań liczebności populacji docelowej.
Uwagi są zasadne.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 2 do „Rozdziały 3.2, str. 15.; 3.3.3, str. 20; 3.5, str. 30”

Uwaga stanowi komentarz do wskazań refundowanych produktów leczniczych stosowanych w leczeniu napadów padaczkowych oraz stanowi komentarz o możliwym zaostrzeniu napadów padaczkowych po zastosowaniu niektórych leków.
Uwagi są zasadne.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 3 do „Rozdział 4.2.2.1, str. 62-63”

Zasadnie wskazano błąd redaktorski. Przedstawione dane dotyczą produktu leczniczego Epidyolex.


Uwaga nr 4 do „Rozdziały 5.3.2, str. 75-76, 11, str. 103-104”

Przedstawione w analizie ekonomicznej dawkowanie pochodzi z pracy Patel 2021 – gdzie przedstawiono wyniki badania otwartej fazy przedłużonej (GWPCARE5), dla pacjentów, którzy ukończyli leczenie w 2 badaniach RCT (GWPCARE3, GWPCARE4 – populacja LGS), które Wnioskodawca włączył do analizy klinicznej w ramach wykazania długoterminowej efektywności klinicznej. W AWA uwzględniono wyniki w ramach dodatkowych obliczeń wykorzystując dawkowanie z pracy Patel 2021, aby wskazać na niepewność dawkowania kannabidiolu, które będzie obserwowane w praktyce klinicznej. Powtórzono argumenty dot. przyjętego w analizie dawkowanie zaprezentowane w dostarczonych analizach HTA oraz przedstawiono dane z jednej wybranej bazy danych (baza danych SHARK, Insight Health, obejmująca 64 miliony ubezpieczonych historii leków od 2018 r.) – brak możliwości zweryfikowania wyników.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.


Uwaga nr 5 do „Rozdziały 5.4, str. 76 11, str. 103-104”

W analizie Wnioskodawcy nie przedstawiono dowodów bezpośrednio określających wpływ stosowania leku Epidyolex na jakość życia opiekunów, tym samym nie jest możliwe precyzyjne oszacowanie efektu leczenia pacjentów na jakość życia opiekunów i tym samym uwzględnienie powyższego założenia w analizie podstawowej jest podejściem niekonserwatywnym.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.


Uwaga nr 6 do „Rozdział 12, str. 106”

Uwaga zasadna. Wnioskodawca przedstawił opublikowane źródło dla wskazanych danych. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 7 do „Rozdział 6.3, str. 83”

Uwaga zasadna, w ramach BIA oceniano kannabidiol jako terapię dodaną do leków stosowanych w ramach SoC.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 8 do „Rozdział 8, Str. 91-694”

Przedstawiono komentarz dot. alternatywnych możliwości monitorowania stanu w padaczce.


Uwaga nr 9 do „Rozdział 6.1.2, str. 79.”

Uwaga zasadna.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk Kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Uniwersytet Medyczny w Lublinie

Plik PDF

Rozdział 4.2.1.1 W uwadze odniesiono się do częstości występowania rearanżacji genów NTRK oraz ograniczonego dostępu pacjentów do diagnostyki genetycznej w Polsce. Wskazano także liczebność populacji pacjentów, która spełniałaby kryteria włączenia do wnioskowanego PL. Podkreślono również skuteczność leku Rozlytrek wykazaną w badaniach ALKA, STRTRK-1 i STARTRK-2.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdz. 5.3.1 (str. 64)W uwadze przedstawiono wyniki dot. bezpieczeństwa stosowania leku Rozlytrek.Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. 

Lek. med. Izabella Dębicka Specjalista chorób płuc, specjalista onkologii klinicznej DCOPiH Wrocław

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że entrektynib przenika barierę krew-mózg i charakteryzuje się skutecznością w przypadku zmian przerzutowych w ośrodkowym układzie nerwowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Wilk Dyrektor Sekcji Raka Płuca Fundacja TO SIĘ LECZY

Plik PDF

Uwaga do analizy klinicznej wnioskodawcy, stąd została pozostawiona bez rozpatrzenia. W uwadze podkreślono skuteczność entrektynibu, zwłaszcza w przypadku przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego.

Michał Opuchlik

Plik PDF

Rozdz. 4.3 (str. 50)
W uwadze odniesiono do komentarza analityków Agencji dotyczącego braku długoterminowych wyników skuteczności i bezpieczeństwa burosumabu.

Rozszerzono argumentację podaną w analizach. W oparciu m.in. o wynik badań CL201 i CL 205, danych z publikacji Glorieux 2022 oraz opinię profesora Colina Farquharsona wskazano na długoterminowe korzyści wynikające ze stosowania burosumabu obserwowane w dorosłym życiu.

Biorąc pod uwagę, iż najdłuższe okresy obserwacji uwzględnione w opublikowanych dotychczas badaniach wyniosły ok. 3 lata, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o braku długoterminowych danych dotyczących wpływu burosumabu na odległe powikłania XLH.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.