Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Katarzyna Wepsięć Pracownik oraz przedstawiciel Vertex Pharmaceuticals (Poland)

Uwaga 1 dotyczy braku badań porównujących skuteczność terapii wnio9skowanej z PLC w populacji pediatrycznej 6-11 lat. Wnioskodawca przedstawił stanowisko EMA i FDA, zgodnie z którym możliwa jest ekstrapolacja wyników uzyskanych w starszych grupach pacjentów na młodsze populacje.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2 dotyczy wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń analiz. Uwagi wnioskodawcy stanowią dyskusję z ograniczeniami obrazującymi stan faktyczny. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA
Uwaga 3 dotyczy charakterystyki pacjentów włączonych do badań dla populacji pediatrycznej. Wnioskodawca powołuje się na załączone dane niepublikowane oraz fakt, że przeprowadzenie badań klinicznych w populacji pediatrycznej z uwzględnieniem wszystkich wariantów genu CFTR nie było możliwe.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4 stanowi aprobatę z ograniczeniem wskazanym przez analityków Agencji. Zdaniem wnioskodawcy brak zgodności kwalifikacji pacjentów z protokołem badania nie miał wpływu na obserwowane wyniki dotyczące skuteczności. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5 dotyczy zgodności wielkości dostaw będących wynikiem AWB z wnioskiem refundacyjnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6 dotyczy liczebności populacji wskazanej przez analityków Agencji. Analitycy Agencji przeprowadzili badanie zasobów danych gromadzonych przez płatnika publicznego – Narodowy Fundusz Zdrowia w celu analizy populacji z rozpoznaną mukowiscydozą, zgodnie z klasyfikacją ICD-10 sprawozdawaną w kodach E84 pod kątem wykorzystania świadczeń finansów`anych ze środków publicznych. Zawsze kryterium metodologicznym jest analiza danych dotyczących zanonimizowanych numerów PESEL występujących w bazach jako unikalny, niepowtarzający się kod. W związku z powyższym należy uznać, że są to najbardziej wiarygodne dane obrazujące rozmiar populacji pacjentów z mukowiscydozą w Polsce. Wnioskodawca zgłosił wątpliwości do wskazanego w analizach oszacowania Agencji jednak ostatecznie przyznaje, że dane NFZ lepiej odpowiadają faktycznej liczebności populacji pacjentów z mukowiscydozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Przemysław Marszałek

Uwaga stanowi propozycję kategorii kosztów w analizie z perspektywy społecznej, która nie została przeprowadzona w niniejszym postepowaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Dorota Sands

Uwaga 1 dotyczy liczebności populacji wskazanej przez analityków Agencji. Zgłaszająca zwraca uwagę na wiarygodność danych gromadzonych przez NFZ. Należy zwrócić uwagę, że analizowano dane z poziomu pacjenta jako unikalnego, niepowtarzającego się numeru PESEL a nie dane pochodzące z różnych ośrodków.
Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga 2 dotyczy różnic w dostępie do terapii standardowej w Polsce w porównaniu do krajów, z których pochodzili uczestnicy badań klinicznych oraz oceny skuteczności terapii przyczynowej. Zdaniem zgłaszającej wyjściowy poziom standardowej opieki nad pacjentami nie odgrywa znaczącej roli w ocenie skuteczności leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.