Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Katarzyna Mrozowska-Gęsicka – Sanofi-Aventis Sp. z o.o./p>

Komentarz do uwagi dot. uznania dwóch opracowań jako przeglądy niesystematyczne:

Uwaga nie znajduje odzwierciedlenia w treści AWA. Prace He 2012 oraz Hedjigeorgiou 2013, wskazane w ww. uwadze, zostały uznane przez Analityków Agencji za przeglądy systematyczne i jako takie zostały opisane w AWA. Fragment AWA: „(…) pozostałe dwa opracowania przedstawione przez Wnioskodawcę (…)” dot. opracowań: Wingerchuk 2014 i Brunetti 2013, co do których Analitycy podtrzymują swoją opinię przedstawioną w AWA.

Komentarz do uwagi dot. komentarzy analityka Agencji, pod Tabelą 13, str. 29 AWA:

Powyższe uwagi nie zmieniają wnioskowania z AWA, gdyż należy zauważyć, że w ocenie Agencji BG-12 nie stanowi komparatora w przedmiotowej analizie, gdyż nie jest to lek obecnie refundowany. Jednakże w celu przedstawienia dostępnych informacji umożliwiających ocenę skuteczności i bezpieczeństwa TER badanie Hutchinson 2014 zostało uwzględnione w AWA, a jego wyniki zostały zaprezentowane we wskazanej tabeli.

Komentarz do uwagi dot. przedstawienia wyników jedynie z pojedynczych ramion badań:

Uwaga analityków Agencji nie podważała spełnienia przez analizę Wnioskodawcy wymogów formalnych. Natomiast samo określenie przedmiotowych badań jako jednoramienne zostało wskazane przez autorów ocenianych analiz w treści przedłożonej Analizy ekonomicznej. Analitycy podtrzymują swoją opinię, że przedstawienie wyników dla obu analizowanych grup (TER i PLC) daje pełniejszy obraz skuteczności i bezpieczeństwa teryflunomidu. Przegląd Brunetti 2013, na który powołano się w uwadze, nie został przedstawiony w ramach AWA, ponieważ nie spełnił kryteriów przeglądu systematycznego (wg kryteriów Cooka), co zostało dokładnie opisane na str. 26 AWA.

Komentarz do uwagi dot. długości trwania okresu obserwacji w badaniu O’Connor 2011:

Dane przedstawione na stronie rejestru clinicaltrials.gov są danymi najbardziej aktualnymi na dzień dzisiejszy. Jednakże, ze względu na fakt, iż w/w publikacja pochodzi z 2011 r., wyniki w niej przedstawione uzyskano dla terapii trwającej max. 227 tyg. (czyli maksymalnego okresu obserwacji aktualnego w chwili publikacji wyników). Odniesienie tych wyników, do dłuższego okresu obserwacji może powodować błędne wnioskowanie. W związku z powyższym uwaga ta nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. dodatkowej oceny bezpieczeństwa:

W AWA przedstawiono wszystkie odnalezione dodatkowe informacje dot. bezpieczeństwa stosowania produktu Aubagio (w tym publikację Kieseier 2014, która prezentowała dane dot. bezpieczeństwa stosowania Aubagio u kobiet w ciąży lub ojców dzieci, tym bardziej że dane dot. potencjalnej teratogenności zawarte w ChPL Aubagio pochodziły z badań na zwierzętach). Uwaga nie zawiera argumentów, które wskazywałyby na nieprawdziwości wskazanych doniesień lub niewłaściwość ich przedstawiania, a więc nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. wprowadzenia w modelu ograniczenia horyzontu czasowego do 7,13 lat (max. 9 lat):

Jak słusznie zauważono w przedłożonych uwagach zarówno w obecnie obowiązującym jak i uzgodnionym projekcie Programu Lekowego nie ma arbitralnego ograniczenia czasu leczenia pacjenta. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, iż właściwym jest modelowanie możliwych kryteriów wykluczenia z programu, nie zaś wprowadzanie ograniczenia przebywania w nim do 7,13 lat (szczegółowy opis uzasadnienia ww. stanowiska wskazano w AWA na str. 49-50). W świetle powyższego stanowiska wprowadzenie ograniczenia w modelu dot. maksymalnego czasu przebywania w programie jest niewłaściwe. Ww. uwagi nie wpływają więc na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. kosztów premedykacji:

Zgodnie z informacjami przedstawionymi w AWA na str. 50 w początkowym okresie przyjmowania IFNB mogą występować objawy grypopodobne, które jednak zanikają zwykle po kilku tygodniach, dlatego w AWA zwrócono uwagę na przyjęte w analizie Wnioskodawcy założenie o konieczności przyjmowania paracetamolu przez cały okres leczenia u wszystkich pacjentów bez podania właściwego uzasadnienia, co do wyboru stosowanego leku. Przedmiotowa uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. art. 13 Ustawy o refundacji oraz przyjętych użyteczności stanów zdrowia i pomyłki w zaimplementowanych wartościach EDSS, oraz przyjętego dekrementu użyteczności z publikacji Prosser 2003:

Uwagi stanowią jedynie ponowne uzasadnienie dla przyjętych w przedłożonej analizie ekonomicznej założeń. Nie wpływają one na wnioski z AWA, a analitycy AOTMiT podtrzymują swoje stanowisko.

Komentarz do uwagi dot. nieuwzględnienia innych niż SMC analiz ekonomicznych:

Uwaga stanowi jedynie komentarz do liczby odnalezionych rekomendacji refundacyjnych, w których opisano inne analizy ekonomiczne. Tym samym nie wpływa ona na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwag dot. wskazanych liczebności populacji na str. 63-64:

Uwagi stanowią uzasadnienie dla przyjętych w przedłożonej analizie wpływu na budżet (AWB) założeń, bądź stanowią komentarz do uwag Analityków Agencji, zawartych w AWA. Należy zauważyć, iż argumenty przytoczone w przedmiotowych uwagach niejednokrotnie nie zostały wskazane w uzupełnieniu AWB względem wymagań minimalnych określonych we właściwym Rozporządzeniu, ze szczególnym uwzględnieniem: - uwagi dot. zrozumienia pojęcia „chorzy nowo włączani do Programu lekowego” lub „rozpoczynający leczenie”, gdzie należy zaznaczyć, iż interpretacja Agencji wynikała z przytoczonej treści pytania zadawanego w ankiecie telefonicznej: „Jaki odsetek chorych rozpoczynających leczenie będzie leczyło się lekiem Aubagio® w I i II roku od rozpoczęcia jego refundacji?”; - uwagi dot. korzystania z danych NFZ o kolejkach oczekujących na leczenie SM oraz oszacowań liczby pacjentów leczonych w ramach II linii leczenia SM; - uwagi dot. prognozy liczby pacjentów stosujących Aubagio, wykonanej na podstawie ankiety telefonicznej. Należy również zauważyć, iż uwaga zawarta na stronie 64 odnosiła się do nieumieszczenia w przedłożonej analizie liczby pacjentów w podziale na lata terapii w poszczególnych latach horyzontu czasowego, nie zaś liczebności populacji wskazanej w tabeli 2. Ww. uwagi nie wpływają na wnioski z AWA.

Komentarz do uwag ogólnych (dot. uwzględnienia opinii Konsultanta Krajowego oraz struktury modelu):

Uwagi te nie zawierają zastrzeżeń do treści AWA, a więc nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. horyzontu czasowego:

Agencja przychyla się do przedstawionego w uwadze uzasadnienia dla przyjęcia jedynie 2-letniego horyzontu czasowego, ze względu na ograniczoną wiarygodność wnioskowania w dłuższym horyzoncie oraz przedstawioną w uwagach do AWA definicję pojęcia „chorych rozpoczynających terapię”.

Komentarz do uwagi dot. komentarza pod Tabelą 39, dot. obliczeń udziału leku Aubagio w rynku leków:

W uwadze autorzy tłumaczą powody, dla których nie przedstawione zostały prognozy rozwoju rynku leków dla scenariusza nowego, a także odnoszą się do wskazanych przez Analityków Agencji błędów w obliczeniach. W związku z powyższym uwaga ta nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi dot. założenia o porównywalnej skuteczności IFNB, GA oraz TER (komentarz na str. 68 AWA):

W przedłożonej AWB argumentem popierającym założenie o porównywalnej skuteczności w/w technologii było powołanie się na opinie ekspertów klinicznych. W przedmiotowej uwadze przedstawiono dodatkowe uzasadnienie dla tego założenia. Ww. uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi dot. analizy racjonalizacyjnej:

Wnioskodawca w powyższej uwadze odniósł się do komentarza analityków Agencji, dotyczącego zakwestionowania zgodności zaproponowanego w ramach przedłożonej analizy racjonalizacyjnej rozwiązania z zapisami Ustawy o refundacji [Dz. U. z 2015 r., poz. 345]. Zaproponowane rozwiązanie wiązało się z zmianami w ustawie o refundacji, co zdaniem analityków AOTMiT wykracza poza dopuszczalne przez ustawę rozwiązania i w związku z tym Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.