Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Andrzej Dziukała
Amgen Sp. z o.o.

Komentarz do uwagi o niespełnieniu wymagań minimalnych:
Uwaga zasadna. Komentarz przedstawiony przez analityków Agencji w AWA dotyczący niespełniania przez analizy wnioskodawcy wymagań minimalnych w zakresie kryteriów selekcji do przeglądu systematycznego należy uznać za nieprawidłowy.

Komentarz do uwagi o wnioskowanych warunkach objęcia refundacją: Praktyka refundacyjna wskazuje, iż możliwa jest refundacja tej samej substancji czynnej w ramach różnych kategorii dostępności refundacyjnej. Analiza wykazu leków refundowanych wykazała istnienie kilku substancji czynnych refundowanych jednocześnie w katalogu B oraz A1, a także kilku refundowanych jednocześnie w katalogu B oraz C. Dodatkowo uwagi analityków Agencji dotyczą zasadności utworzenia programu lekowego. Możliwość wprowadzenia takiego rozwiązania powinna być przez wnioskodawcę skonsultowana z przedstawicielami MZ. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwag o uwzględnieniu alternatywnego leczenia w postaci zabiegów chirurgicznych: Główną rolą denosumabu w populacji pacjentów operacyjnych będzie umożliwienie przeprowadzenia mniej okaleczającego zabiegu (jako terapia neoadjuwantowa). Uwaga analityków Agencji w zakresie wyboru leczenia operacyjnego dotyczyła braku zastosowania neoadjuwantów w tej populacji, co przekłada się na porównanie DEN + mniej okaleczający zabieg chirurgiczny vs brak leczenia neoadjuwantowego + bardziej okaleczający zabieg chirurgiczny. Wnioskodawca przedstawia model wskazujący na zastosowanie radioterapii jako leczenia adjuwantowego (nie zaś neoadjuwantowego). Założenia dotyczące wyboru w modelu leczenia w populacji nieoperacyjnej przyjęte przez wnioskodawcę zostały ocenione w AWA. Zgonie z komentarzem w opinii ankietowanego przez wnioskodawcę eksperta możliwe jest zastosowanie w tej populacji leczenia operacyjnego, przy czym jako leczenie wspomagające ekspert wnioskodawcy wskazał (informacje przedstawione w ankiecie wskazanej w AKL wnioskodawcy) tylko denosumab (ekspert nie wskazał jako opcji radioterapii). Ocena zastosowania radioterapii jako leczenia adjuwantowego została zawarta w AWA. Analitycy Agencji podtrzymują przedstawione w AWA stanowisko. Uwaga niezasadna.

Komentarz do uwag o ograniczeniach przedstawionych badań klinicznych dla DEN:
Uwagi zasadne. Uwagi nie wpływają na wnioski z AWA.

Komentarz do uwag o braku bezpośrednich badań dla porównania DEN vs RTH:
Uwagi nie wpływają na wnioski z AWA.

Komentarz do uwag o nieuwzględnieniu badań dla RTH:
Uwaga niezrozumiała. Okres obserwacji nie był kryterium selekcji do przeglądu. Badanie powinno zostać uwzględnione w przeglądzie wnioskodawcy. Uwaga niezasadna.

Komentarz do uwag o modelowaniu częstości zabiegów operacyjnych oraz progresji:
W AWA wskazano, iż „Wyniki tych dwóch publikacji wskazują, iż denosumab prowadzi do przesunięcia w czasie oraz zmniejszenia ciężkości wykonywanych operacji, podczas gdy wg modelu wnioskodawcy u znacznej ilości pacjentów zapobiegnie on zabiegom chirurgicznym”. Przedłożone uwagi potwierdzają wnioskowanie analityków Agencji. W związku z powyższym zasadne było przedstawienie obliczeń wskazujących na wyższy odsetek wykonywanych zabiegów niż uwzględniony przez wnioskodawcę.
W zakresie progresji choroby po leczeniu operacyjnym analitycy Agencji zgadzają się z uwagą, iż brak jest danych klinicznych w pełni charakteryzujących wnioskowaną technologię. W związku z powyższym zasadnym było przyjęcie wariantu konserwatywnego.
Uwagi niezasadne. Uwagi nie wpływają na wnioski z AWA.

Komentarz do uwag o badaniach Ruka 2010 oraz Roeder 2010:
Analitycy Agencji w AWA wskazali powody dla których uważają za bardziej zasadne uwzględnienie wyników badań Ruka 2010 oraz Roeder 2010 (stosowane techniki, populacja). Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi o spadku użyteczności z wiekiem:
W uwadze stwierdzono, iż wpływ leczenia na przeżycie jest bardzo mały. Jednocześnie w modelu uwzględniono pośrednio różną przeżywalność pacjentów w obydwu ramionach w związku z czym zasadne jest uwzględnienie spadku użyteczności z wiekiem. Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi o czasie leczenia DEN:
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Zgodnie z opinią eksperta denosumab będzie stosowany do progresji choroby lub zabiegu operacyjnego. Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi o dyskontynuacji leczenia w ramieniu DEN:
Analitycy Agencji potwierdzają, iż wariant taki nie został przedstawiony przez wnioskodawcę w analizach. Jednocześnie w związku z ograniczeniami dot. przyjętego przez wnioskodawcę czasu leczenia DEN, w opinii analityków Agencji przedstawienie takich wariantów jest bardziej uzasadnione niż podejście wnioskodawcy przedstawione w analizach. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi o odsetku pacjentów nieoperacyjnych:
Interpretację informacji zawartych w AWA należy uznać za błędną. W AWA wskazano, iż w publikacji Thomas 2010 wskazano informację dotyczącą operacyjności guzów pierwotnych, nie zaś odsetek pacjentów w badaniu u których guz był operacyjny. W badaniu Chawla 2013 uczestniczyło „blisko 60% pacjentów z nieoperacyjną postacią guza”.
Należy zauważyć, iż populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia DEN nie jest tożsama z całą populacją pacjentów z GCTB w związku z czym wykorzystanie odsetka z całej populacji jest wątpliwe.
Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Komentarz do uwagi o uczestniczenia w badaniu klinicznym:
Uwaga analityków Agencji dotyczy wyników scenariusza „nowego” przedstawionego w analizach wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga niezasadna.