Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Małgorzata Konopka-Pliszka,
Pfizer Polska Sp. z o.o.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 5.1, str. 84, 88, 89 – uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA. Brak jest wiarygodnych oszacowań dotyczących wskaźników epidemiologicznych dla chorych na nr axSpA, dlatego szacowanie wielkości populacji docelowej obciążone jest dużą niepewnością. Stosunek liczby chorych ze wskazaniem spondyloartropatia osiowa bez zmian radiologicznych do liczby chorych ze zesztywniającym zapaleniem stawów kręgosłupa na 2 do 1 oszacowali eksperci: Konsultant Krajowy w dziedzinie reumatologii Prof. dr hab. n. med. Witold Tłustochowicz oraz Konsultant Wojewódzki (lubelskie) w dziedzinie reumatologii Prof. dr hab. n. med. Maria Majdan. Dane od pozostałych ekspertów są wysoce niespójne w tym zakresie.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 4.3, str. 76 – uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA. Ze względu na brak wyników dla subpopulacji pacjentów ze zwiększonym stężeniem białka C reaktywnego (CRP) i zmianami w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI) nie jest możliwe jednoznaczne wnioskowanie o skuteczności w tej subpopulacji, a co za tym idzie o wartości ICUR. Wyniki badania sugerują, że różnica w odsetku odpowiedzi w grupie ETA vs PLC rośnie wraz ze zwiększającym się stężeniem białka C-reaktywnego (wzrost różnicy na korzyść ETA w zależności od stężenia CRP jako zmiennej ciągłej), jednak brak było istotnego wpływu poziomu CRP (poziom normalny vs poziom podwyższony) na efekty leczenia w postaci odpowiedzi ASAS40 (p=0,240 dla występowania interakcji). W przypadku zmian w MRI nie zaobserwowano istotnej interakcji (p=0,562) pomiędzy efektami leczenia a występowaniem zmian w MRI. Natomiast podczas analizy post-hoc, w ramach której usunięto z analizy pacjentów niespełniających kryteriów ASAS dla osiowej SpA (m. in. MRI negatywnych lub HLA-B27 negatywnych) zaobserwowano większy odsetek odpowiedzi w grupie ETA w porównaniu do grupy PLC. Powyższe może sugerować wyższy odsetek odpowiedzi ASAS40 w grupie ETA vs PLC u pacjentów z wnioskowanej populacji w stosunku do populacji z badania. Wydaje się jednak, że jednoznaczne wnioskowanie o wartości współczynnika ICUR jest zbyt daleko idące i obarczone dużą niepewnością, ponieważ inne parametry modelu (poza odsetkiem odpowiedzi na leczenie) również mogą się różnić w zależności od przyjętej populacji.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 4.2, str. 68 oraz Rozdziału 4.3, str. 76 – uwaga niezasadna. Zgodnie z Wytycznymi Agencji – „Analiza minimalizacji kosztów jest przedstawiana, jeśli wiarygodne dowody naukowe potwierdzają, że wyniki zdrowotne (efektywność porównywanych programów zdrowotnych) są równe. W takim przypadku analiza polega tylko na porównaniu kosztów”, natomiast w przypadku porównaniu ETA vs CZP wyniki porównania pośredniego wskazują na występowanie różnic pomiędzy porównywanymi interwencjami.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 4.2, str. 72 – uwaga niezasadna. Modelowanie w ramach analizy ekonomicznej oparte było m. in. na wartości współczynnika BASDAI oraz BASFI, więc przyjęcie założenia niezgodnego z wynikami badania Dougados 2014 ogranicza wiarygodność analizy. Stężenie białka C-reaktywnego (CRP) w grupie PLC nie uległo praktycznie zmianie (spadek o 0,1 +/-1 mg/L), jednak wskaźnik aktywności choroby ASDAS-CRP obniżył się o 0,5 pkt. Przyjęcie założenia, że poprawa pod względem aktywności choroby i funkcjonowania pacjenta nie będzie długoterminowa (de facto przyjęcie złożenia o braku jakiejkolwiek poprawy nawet w horyzoncie czasowym badania) budzi wątpliwości, w świetle wyników badania Dougados 2014.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 4.2, str. 72 - uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA. Analitycy przeprowadzili dodatkowe oszacowanie wyników analizy przy założeniu wartości minimalnej progresji współczynnika BASFI raportowanej w literaturze (0,3 pkt.), natomiast autorzy AE wnioskodawcy jako wartość minimalną przyjęli wartość średnią z kilku badań (0,4 pkt.). Oszacowanie przeprowadzono w celu weryfikacji wyników (w ramach analizy wrażliwości) przy skrajnych wartościach parametru raportowanych w literaturze.

Odnośnie uwagi do Rozdziału 4.2, str. 75, Rozdział 4.3, str. 77 - uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA. Przyjmując, że w roku są średnio 52 tygodnie, pacjenci w pierwszym roku terapii CZP (bez względu na schemat dawkowania) przyjmą łącznie 6 000 mg substancji czynnej (pierwsza dawka w 0 tygodniu, ostatnia w tygodniu 52). Natomiast w kolejnych latach leczenia, w zależności od schematu dawkowania (200 mg co 2 tygodnie lub 400 mg co 4 tygodnie) pacjenci przyjmą łącznie odpowiednio 5 400 mg lub 5 600 mg substancji czynnej (pierwsza dawka w 0 tygodniu, ostatnia w tygodniu 52). Wynika stąd, że różnica między pierwszym a kolejnymi latami terapii różni się w zależności od przyjętego schematu dawkowania w latach kolejnych. Przyjęcie różnicy na poziomie 600 mg lub na poziomie 400 mg nie wpływa na zmianę wnioskowania z analizy w przypadku porównania ETA vs CZP.