Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Ewa Grenda

Uwagi wnioskodawcy nie zmieniają wnioskowania z analizy weryfikacyjnej Agencji (AWA).
Odnośnie uwagi 1 i 2 wnioskodawca powinien uwzględnić w swoich analizach całkowitą, wnioskowaną populację pacjentów, czyli także tę subpopulację, która w jego opinii jest niewielka.
Uwaga 3 oraz 4 stanowią zarzuty techniczne do modelu, które nie wpływały na wyniki analizy.
Przy uwadze 5 należy stwierdzić, że przesunięcie wyników z badania o jeden cykl nie będzie miało wpływu na zmianę wniosków z analizy. Jednak postępowanie to stanowi ograniczenie, gdyż nie odzwierciedla wyników badania klinicznego w modelu ekonomicznym.
Przy uwadze 6 dotyczącej czasu przebywania pacjentów w stanie: choroba niekontrolowana, należy zauważyć, że mało prawdopodobne wyniki modelowania obniżają wiarygodność modelu.
Co do uwagi 7 analityk Agencji zgadza się, że nie wykazano istotnych statystycznie różnic odnośnie stabilizacji choroby. Mimo wszystko wynik ten można było przetestować w analizie wrażliwości, jednak nie zmienia on wnioskowania. Uwaga 8 stanowi potwierdzenie wcześniej zauważonego ograniczenia zarówno w analizie wnioskodawcy, jak i w AWA.
Przy uwadze 9 należy zauważyć, że zgodnie z zapisami projektu programu lekowego niektórzy pacjenci mogli otrzymać 20 gram cyklofosfamidu już w 1. cyklu i wtedy nie mogliby otrzymać kolejnego cyklu tej substancji czynnej.
Uwaga 10: założenie wnioskodawcy uznano za ograniczenie, ponieważ nie poparł go dowodem naukowym ani innym źródłem danych.
Uwaga 11: analityk Agencji zgadza się, że inne wartości masy oraz powierzchni ciała nie mają wpływu na zmianę wniosków z analizy.
W uwadze 12 odniesiono się do testowanego w analizie wrażliwości 1,5-rocznego horyzontu czasowego, zgodnego z horyzontem badania. Przetestowano ten parametr by sprawdzić jego wpływ na wyniki analizy.
W uwadze 13 przyjęte założenie wnioskodawcy jest niepewne.
Uwaga 14 i 15 stanowią potwierdzenie ograniczenia analizy wnioskodawcy.
Odnośnie uwagi 16 i 17 analizy wnioskodawcy powinny odzwierciedlać wnioskowane warunki o objęcie refundacją leku, w tym zapisy projektu programu lekowego.