Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Małgorzata Rogaszewska – ORPHAN EUROPE SARL

Odnośnie do uwagi do Rozdz. 6.1.2 str. 62
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Ponieważ zarówno we wniosku refundacyjnym jak i w treści przedłożonych analiz nie zidentyfikowano informacji sugerujących, że koszty diagnostyki molekularnej finansowane będą przez wnioskodawcę w AWA podkreślono niepewność wynikającą z braku odniesienia się wnioskodawcy do tego parametru. W przypadku finansowania przez wnioskodawcę kosztów diagnostyki molekularnej NAGDS (zgodnie z deklaracją zamieszczoną w komentarzu do AWA), wskazane w AWA ograniczenie dot. źródła finansowania diagnostyki przestaje być zasadne.
Odnośnie do uwagi do Rozdz. 6.4 str. 69
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Z powodu braku danych dot. dostępności odpowiednich metod diagnostycznych w NAGSD w Polsce AOTMiT przedstawiła zakres niepewności, jakim obarczone są wyniki analiz. Wnioskodawca w treści swojej uwagi uznaje, że „ryzyko refundacji u pacjentów bez potwierdzonego rozpoznania jest marginalne”, co potwierdza, że ryzyko to, mimo że w niewielkim stopniu, istnieje.
Odnośnie do uwagi do Rozdz. 12 str.81
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Przytoczony przez wnioskodawcę komentarz analityków Agencji ma na celu przedstawienie potencjalnej sytuacji, w której pacjent zostaje wypisany ze szpitala po skutecznym leczeniu NCGA i ustabilizowaniu jego stanu, ale jeszcze przed uzyskaniem wyników potwierdzających diagnozę.
Z powodu braku informacji o dostępności i czasie trwania niezbędnych metod diagnostycznych, Agencja uznała za zasadne zwrócenie uwagi na opisaną w przytoczonym komentarzu niepewność. Agencja uznaje, taki scenariusz za mało prawdopodobny, ale możliwy.