Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Piotr Szumieluk
Vedim

Uwaga 1 do str. 92-96:
Uwaga niezasadna.
Analitycy Agencji kilkukrotnie zwracali uwagę, że analiza CUA przedstawiona przez wnioskodawcę nie jest wiarygodna ze względu na przyjęte założenia, które nie odpowiadają zapisom programu lekowego. Problem ten poruszano m. in. wskazując na niespełnienie przez złożone analizy wymagań minimalnych. Zgodnie z deklaracją przedstawicieli wnioskodawcy dostarczony model ekonomiczny (CUA) nie daje możliwości dostosowania założeń do zapisów programu lekowego (które są analogiczne w przypadku leku Humira). Zatem porównywanie wyników analiz dla leku Humira i Cimzia jest bezpodstawne (na co zwrócono uwagę w AWA).
W rozdziale 5.3.3 analitycy odnieśli się do różnic w założeniach analiz CUA dla leków Humira i Cimzia - podkreślono, że „ze względu na odmienne założenia wyniki obu analiz są nieporównywalne”. W przedstawionym dla leku Cimzia modelu koszty w ramieniu interwencji generowane są przez cały okres życia pacjenta (pacjent przyjmuje lek przez całe życie, co jest niezgodne z zapisami proponowanego programu lekowego. Trzeba podkreślić, że na ten fakt analitycy Agencji zwracali wnioskodawcy uwagę zarówno na bezpośrednim spotkaniu jak i w ramach pisma dotyczącego wymagań minimalnych). Natomiast w przypadku analizy dla leku Humira pacjenci mogli stosować lek maksymalnie przez okres 18 miesięcy (zgodnie z zapisami programu lekowego). Zatem kluczowym ograniczeniem w przypadku analizy dla leku Humira był brak długookresowych danych (na co zwracano szczególną uwagę w AWA OT.4351.6.2016), natomiast kluczowym ograniczeniem analizy dla leku Cimzia są błędne / niezgodne z proponowanym programem lekowym założenia (brak danych długookresowych jest w tym przypadku kwestią drugorzędna, ponieważ przedstawione analizy nie dotyczą de facto wnioskowanego programu lekowego, co podkreślano w AWA).
Analitycy Agencji w przypadku analizy CUA dla leku Cimzia wskazują nie tyle na niepewność wyników, co na błędne założenia – „(…). W związku z powyższym wyników CUA nie można traktować jako prawidłowych i wiarygodnych dla wnioskowanego programu lekowego”. Zatem niepewność w tym przypadku ma drugorzędne znaczenie, ponieważ wyniki generowane przez dostarczony model nie odnoszą się do wnioskowanego sposobu finansowania leku Cimzia.

Uwaga 2 do str. 92-96:
Uwaga niezasadna
Analitycy AOTMiT w dokumencie OT.4351.6/2016 niejednokrotnie wskazywali na niepewność wyników dotyczących zastosowania leku Humira w długookresowej obserwacji:
(1) „(…) brak wyników dla długookresowej skuteczności i bezpieczeństwa adalimumabu w analizowanej populacji (dostępna jedynie ograniczona liczba wyników z pojedynczego ramienia z badania Haibel 2008)”. (str. 32)
(2) „(…) w ramach długookresowej analizy bezpieczeństwa na podstawie badania Haibel 2008 uwzględniono wyniki dla chorych otrzymujących w czasie fazy zaślepionej PLC, a w czasie fazy otwartej ADA, ponieważ nie przedstawiono innych danych.” (str. 33.);
(3) „(…) Szczególnie brak jednoznacznych danych odnośnie zachowania pacjentów po zaprzestaniu stosowania ADA oraz brak długookresowych danych dotyczących skuteczności klinicznej w ramieniu placebo wpływa na ograniczenia wiarygodności wyników CUA”. (str. 83)
(4) „…brak długookresowych danych dla grupy stosującej placebo stanowi ograniczenie wiarygodności niniejszej analizy”. (str. 84)
Ponadto, w podsumowaniu wspomnianej analizy weryfikacyjnej wskazano, że „Interpretując wyniki niniejszej analizy należy uwzględnić szereg pozostałych ograniczeń dotyczących zarówno jakości włączonych badań, jak i całej analizy, (…).”
W związku z powyższym zarzut wnioskodawcy, że „w AWA dla leku Humira w tym samym wskazaniu (…) analitycy AOTMiT nie kwestionują oceny klinicznej zastosowania adalimumabu w długookresowej obserwacji (…)” jest niezasadny.
Odnośnie podejścia do oceny analizy ekonomicznej należy podkreślić, że w przypadku analizy dla leku Humira (CUA), w wielu miejscach AWA podkreślano, że brak długookresowych danych jest kluczowym ograniczeniem analizy. Natomiast w przypadku CUA dla leku Cimzia kluczowe jest błędne przyjęcie założeń niezgodnych z zapisami wnioskowanego programu lekowego. Fakt, że kluczowe ograniczenia obu analiz są różne nie świadczy o „różnicach we wnioskowaniu i ocenie obu leków”. W przypadku analizy dla leku Humira wyniki były obarczone niepewnością (w wyniku braku danych). Natomiast w przypadku analizy dla leku Cimzia, cytując AWA – „wyników CUA nie można traktować jako prawidłowych i wiarygodnych dla wnioskowanego programu lekowego”, co wynika nie z braku wiarygodnych danych, lecz z błędnych założeń analizy.