Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Jadwiga Kuchta
Ewopharma AG Sp. z o.o.

Komentarz do uwagi 1,6
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. W modelu należałoby uwzględnić wpływu naturalnego spadku ostrości widzenia związanego z wiekiem. W związku z tym struktura modelu Wnioskodawcy nie oddaje przebiegu problemu zdrowotnego oraz nie jest w całości zgodna z dowodami naukowymi.

Komentarz do uwagi 2
Uwaga zasadna, natomiast nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi 3,7,9
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.

Komentarz do uwagi 4
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.
Struktura modelu Wnioskodawcy w niekompletny sposób oddaje przebieg modelowanego problemu zdrowotnego oraz nie jest w całości dostosowana do wnioskowanego programu lekowego. Mianowicie w modelu brak jest możliwości przejścia pacjenta do stanu brak odpowiedzi na leczenie po 6 miesiącach leczenia – zgodnie z kryteriami wyłączenia uzgodnionego programu lekowego.

Wątpliwości budzą założenia przyjęte w modelu Wnioskodawcy dot. braku zmiany wartości szacowanych użyteczności dla grupy idebenonu w przyjętym horyzoncie analizy. Mianowicie model nie odzwierciedla spadku użyteczności w grupie idebenonu dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na leczenie po 6 miesiącach terapii, przy jednoczesnym spadku kosztów dla terapii idebenonem.

Oszacowany przez Wnioskodawcę niewielki spadek wartość QALY/cykl po 2 cyklu (6 mies.) w stosunku do 3 i kolejnych cykli leczenia, wskazuje na przeszacowanie wartości QALY w modelu oraz w konsekwencji niedoszacowanie wartość ICUR. W związku z tym wartość oszacowanego przez Wnioskodawcę ICUR, którą należy interpretować z dużą ostrożnością.

Komentarz do uwagi 5
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. Uwzględniony w programie lekowym czas od rozpoznania LHON nie jest tożsamy z czasem od wystąpienia pierwszych objawów u pacjentów włączonych do badania RHODOS.

Komentarz do uwagi 8
Uwaga zasadna w przypadku wykazania w posterze Hasham 2016 istotności statystycznej dla CRR. Jednocześnie Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA dotyczące pozostałych uwag odnoszących się do CRR, przedstawionych w AWA.