Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Dotyczy: Podkreślenia znaczenia wyników badania LEADER dla oceny skuteczności liraglutydu u pacjentów z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym.
Badanie LEADER nie spełnia kryteriów włączenia do przeglądu systematycznego wnioskodawcy, dlatego jego wyniki nie zostały omówione w AWA. Jednocześnie w AWA przytoczono opinię eksperta, który również zwracał uwagę na wyniki badania LEADER. Wyniki badania LEADER zostały opublikowane w AKL wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

2.

Dotyczy: Przytoczenia dowodów na związek surogatowego punktu końcowego – HbA1c z istotnymi klinicznie punktami końcowymi oraz wskazania na znaczenie wyników badania LEADER dla oceny skuteczności liraglutydu u pacjentów z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym.
Analitycy nie kwestionują związku HbA1c z istotnymi klinicznie punktami końcowymi, ponadto w AWA podkreślano, że zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej (PTD 2017) wyrównanie glikemii wyrażone wartością HbA1c jest jednym z głównych celów w leczeniu cukrzycy. Nie zmienia to jednak faktu, że poziom Hba1c jest surogatowym punktem końcowym. Oznacza to zatem, że w badaniu LEAD-5 włączonym do AKL nie badano istotnych klinicznie punktów końcowych, co stanowi ograniczenie analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: Komunikatu wydanego przez EMA i FDA w 2014 roku, w którym nie potwierdzono doniesień na temat związku przyczynowo-skutkowego pomiędzy stosowaniem leków inkretynowych a zapaleniem lub rakiem trzustki.
Zgodnie z przytoczonym przez wnioskodawcę komunikatem bezpieczeństwo stosowania leków inkretynowych pod kątem związku z zapaleniem trzustki będzie dalej monitorowane. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: Uwaga dotyczy przytoczenia w AWA informacji na podstawie raportu NICE z 2010 r., w którym zwrócono uwagę na stosunkowo małą dawkę insuliny w ramieniu porównawczym badania LEAD-5 oraz fakt, ze dawka ta może być mniejsza niż średnia dawka w praktyce klinicznej.
Wnioskodawca wskazuje, że rekomendacja z 2010 r. została zastąpiona rekomendacją z 2015 r. Agencja przychyla się do powyższej uwagi, jednak należy zauważyć, że zarówno w AKL jak i w AE wnioskodawcy znajdują się odniesienia do rekomendacji z 2010 roku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: Zwrócenia uwagi, że produkt leczniczy Victoza dostępny jest na rynku od 8 lat i podlega ciągłemu monitorowaniu bezpieczeństwa.
Fakt ten świadczy w pewnym stopniu o bezpieczeństwie leku, nie mniej jednak bezpieczeństwo we wnioskowanej populacji było oceniane na jedynie na niewielkiej populacji pacjentów uczestniczących w badaniu LEAD-5. W przypadku objęcia leku Victoza refundacją można się spodziewać, że zwiększy się populacja pacjentów stosujących ten lek, zatem uwaga Agencji wydaje się zasadna.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: Zastrzeżeń analityków dotyczących modelu IMS Core.
Zgodnie z informacjami przedstawionymi w AWA w Rozdz. 5.3. analitycy Agencji nie mają zastrzeżeń co do poprawności struktury modelu IMS Core, ale do braku możliwości powtórzenia w prosty sposób przeprowadzonych obliczeń, ze względu na ograniczenia techniczne. Wyniki końcowe przedstawione w tym modelu odwołują się do zakładek z danymi wejściowymi, które nie są dostępne/widoczne dla użytkownika, co z kolei uniemożliwia weryfikację modelu pod kątem wykorzystania prawidłowych zestawów danych wejściowych opisanych w AE wnioskodawcy. W związku z powyższym nie jest możliwe prześledzenie zależności między przedstawionymi danymi wyjściowymi (m.in. dane kosztowe dotyczące leczenia powikłań cukrzycowych) a wynikami końcowymi, tj. inkrementalnym współczynnikiem kosztów-użyteczności ICUR, na którym opiera się wnioskowanie dotyczące użyteczności kosztowej analizowanej technologii medycznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: przyjętego w AE okresu trwania leczenia liraglutydem/komparatorem przed intensyfikacją leczenia.
W AE przyjęto okres leczenia LIR/komparatorem wynoszący 5 lat. Dodatkowo testowano okres leczenia 2 i 8 lat. Wyniki takich scenariuszy omówiono w AWA w rozdz. 5.2.3. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: Braku możliwości uwzględnienia w modelu IMS Core kosztów leczenia działań niepożądanych związanych z układem pokarmowym oraz leczenia zapalenia i nowotworu trzustki.
Analitycy zgadzają się, że uwzględnienie w modelu ww. kosztów nie powinno wpłynąć na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: opublikowania wartości współczynnika ICUR dla leku Victoza z 2013 roku.
Zgodnie z komunikatem dotyczącym utajniania informacji stanowiących tajemnicę przedsiębiorstwa w dokumentach publikowanych w biuletynie informacji publicznej oraz na stronie internetowej agencji oceny technologii medycznych i taryfikacji: „Agencja utajniać będzie w dokumentach opracowywanych na podstawie zleceń dotyczących wniosków refundacyjnych (tj. w analizach weryfikacyjnych Agencji, stanowiskach Rady Przejrzystości, rekomendacjach Prezesa Agencji) tylko i wyłącznie fragmenty dotyczące bezpośrednio instrumentów dzielenia ryzyka oraz bezpośrednio cen niezależnie od tego, co wskaże wnioskodawca, jako tajemnicę przedsiębiorstwa. W szczególności jawne będą dane na temat bezpieczeństwa stosowania leku, informacje o refundacji w innych krajach, wyniki badań klinicznych, wskaźniki ICUR, ICER, informacje o skuteczności klinicznej i praktycznej, informacje o uzyskiwanych efektach zdrowotnych, informacje o działaniach niepożądanych, dostępne dowody naukowe, wpływ na budżet płatnika publicznego, wyniki badań nigdzie niepublikowanych”
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Dotyczy: oszacowania populacji przez wnioskodawcę.
Uwagi wnioskodawcy są zbieżne z uwagami Agencji i nie wpływają na zmianę wnioskowania z analizy.