Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Grzegorz Basak Członek Rady Naukowej FamicordTx

Dotyczy: komentarz ogólny odnoszący się do skuteczności i bezpieczeństwa wnioskowanej terapii oraz nakreślający sytuację pacjentów z opornym/nawrotowym DLBCL.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Sebastian Bojków Dyrektor ds. Refundacji i Polityki Cenowej, Onkologia, Novartis Poland sp. z o.o.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji w kwestii nieuwzględnienia piksantronu jako komparatora.
Uwaga wnioskodawcy stanowi ponowne przytoczenie argumentów przedstawionych w Analizie problemu decyzyjnego oraz w piśmie w sprawie uzupełnienia wymagań minimalnych. Jednakże należy podkreślić, że zgodnie z Wytycznymi AOTMiT z 2016 r. ocena inkrementalnych korzyści (w zakresie skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa) związanych z wprowadzeniem nowej technologii medycznej do praktyki klinicznej w ramach oceny technologii medycznych dokonywana jest poprzez porównanie wyników zdrowotnych i kosztów nowej interwencji z konsekwencjami kontynuacji opcjonalnych sposobów postępowania, tj. obecnie stosowanych w populacji docelowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: komentarza Agencji w sprawie kryterium włączenia dla populacji, uwzględnionego przy selekcji badań do przeglądu systematycznego wnioskodawcy.
Wnioskodawca wskazał, że przyjęte kryterium jest szersze niż kryterium włączenia do proponowanego programu lekowego, dzięki czemu nie było ryzyka pominięcia istotnych dowodów naukowych czego Agencja jest świadoma. Ponadto wskazał, że istnieje zgodność proponowanych zapisów w PL i charakterystyki pacjentów w badaniu JULIET.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: nowych dowodów naukowych odnalezionych przez analityków Agencji, opublikowanych po dacie wyszukiwania przeprowadzonej przez wnioskodawcę.
Wnioskodawca wskazał, że nowe dowody potwierdzają kierunek efektu obserwowanego w badaniach uwzględnionych w przedłożonej wraz z wnioskiem Analizie klinicznej, z czym Agencja się zgadza.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: komentarza Agencji w sprawie niepewności jaki wpływ na skuteczność leku Kymriah ma zastosowanie chemioterapii pomostowej w oczekiwaniu na otrzymanie produktu Kymriah.
Wnioskodawca powołując się na komentarz powołanej przez EMA Scientific Advisory Group (SAG) Oncology oraz wyniki przedstawione w abstrakcie konferencyjnym Andreadis 2019 (JULIET) oraz badaniu real-life Sesques 2020 wskazał, że wpływ terapii pomostowej na efekt stosowania leku Kymriah jest prawdopodobnie niewielki i być może prowadzi do pogorszenia wyników leczenia u tych pacjentów. Agencja akceptuje te argumenty, jednakże przedstawione dowody wskazują raczej, że gorsza odpowiedź na leczenie lekiem Kymriah u pacjentów poddanych chemioterapii pomostowej może wynikać z ich gorszego wyjściowo stanu zdrowia a nie samego zastosowania chemioterapii pomostowej. Nie wiadomo jakie Ci pacjenci mieliby wyniki leczenia lekiem Kymriah, gdyby terapii pomostowej nie zastosowano.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń analizy opartej o dane z populacji FAS.
Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w Analizie klinicznej. Odniesienie się przez wnioskodawcę do pozytywnych decyzji refundacyjnych innych agencji, nie wpływa na zmianę stanowiska Agencji w zakresie zasadności uwzględnienia populacji ITT. Dodatkowo podkreślenia wymaga, iż przyjęcie populacji FAS jako podstawowej do wnioskowania o skuteczności tisagenlecleucelu budziło wątpliwości również w analizie NICE 2019.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: ograniczeń wskazanych przez analityków Agencji związanych z wykorzystaną metodą porównania pośredniego.
Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w Analizie klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: zestawienia w AWA wyników najważniejszych punktów końcowych z badań rejestracyjnych dla leku Kymriah i Yescarta oraz wyników opracowania Oluwole 2020, w którym przedstawiono porównanie pośrednie metodą MAIC pomiędzy powyższymi lekami.
Wnioskodawca przedstawił szeroki opis ograniczeń pomiędzy badaniami rejestracyjnymi dla leku Kymriah i leku Yescarta, co zostało również nadmienione w AWA. Wskazał ponadto ograniczenia metody MAIC wykorzystanej w opracowaniu Oluwole 2020. Z uwagi, iż w AWA zestawienie wyników dla powyższych terapii oraz wyników opracowania Oluwole 2020 przedstawiono poglądowo Agencja nie odnosi się szerzej do uwagi wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwag analityków Agencji o nieprawidłowości przeprowadzonych w analizie wnioskodawcy oszacowań urzędowej ceny zbytu leku wynikającej z art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż prawidłowa interpretacja zapisu art. 13 ust. 3 obejmuje zrównanie kosztów, bez uwzględnienia efektów – zgodnie z treścią ww. artykułu urzędowa cena zbytu „musi być skalkulowana w taki sposób, aby koszt stosowania leku wnioskowanego do objęcia refundacją nie był wyższy niż koszt technologii medycznej (…) dotychczas finansowanej ze środków publicznych, o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania”.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: komentarza Agencji co do ograniczeń modelu ekonomicznego wskazanych przez wnioskodawcę w zakresie doboru danych o skuteczności komparatora oraz przyjętych wartości użyteczności.
Wnioskodawca nie odniósł się do braku testowania w ramach analizy wrażliwości niepewności co do przyjętej skuteczności komparatora. Wskazał natomiast, że uwzględnienie wyników oceny efektywności praktycznej dla leku Kymriah oraz oczekiwanego wpływu na jakość życia znaczenie poprawia wyniki analizy ekonomicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.